Accès élargi pour les patients individuels IND pour traiter la polyneuropathie

Une visite de dépistage sera effectuée pour évaluer l'admissibilité à cette enquête. Si le participant remplit les conditions d'admissibilité du programme d'accès élargi, il sera traité avec le produit expérimental de la manière suivante :

Le patient recevra 8 perfusions de 200 millions de cellules toutes les quatre semaines pendant une période de 28 semaines.

Il s'agit d'un IND à accès élargi pour les patients individuels visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité préliminaire des adMSC HB autologues pour le traitement d'un seul patient atteint de polyneuropathie due au syndrome POEMS. Le programme d'accès élargi comprendra une période de dépistage pouvant aller jusqu'à 28 jours, une période de traitement de 28 semaines, un suivi de la sécurité et une visite de fin d'étude de 52 semaines.

Un formulaire de consentement éclairé sera remis au participant, qu'il signera avant toute démarche.

Le formulaire de consentement éclairé comprendra des informations sur cet accès élargi et tous les aspects pris en compte au cours de ce processus. Voici les éléments du processus de consentement éclairé auxquels le personnel de recherche doit adhérer :

• Le chercheur principal et l'équipe s'assureront que le participant est alerte et capable de lire et de comprendre la langue du formulaire de consentement.
• Le chercheur principal et l'équipe veilleront à ce que le participant prenne suffisamment de temps pour lire attentivement le formulaire de consentement.
• Le chercheur principal et l'équipe veilleront à ce que le formulaire de consentement soit soigneusement expliqué au participant ou au tuteur légal. Toute question ou préoccupation doit être traitée avant de signer le document.
• D'autres aspects à prendre en compte, tels que la participation volontaire au programme d'accès élargi, seront suivis conformément aux directives de la FDA, aux directives de l'IRB pour les chercheurs et à la procédure opérationnelle standard du sponsor.

Le participant est tenu d'effectuer les visites suivantes après avoir donné son consentement éclairé.

• Visite 1 - Dépistage pendant cette période, le chercheur principal déterminera si le participant dépisté est éligible et si la prochaine visite peut être programmée. Une fois que l'investigateur principal a évalué l'éligibilité (jusqu'à 28 jours), le patient sera programmé pour la première perfusion.
• Visite 2 - Infusion 1 (Baseline) : cette visite sera un point de départ pour comparer les données des participants. Au cours de cette visite, le patient recevra le 1er produit expérimental par perfusion intraveineuse, avec une surveillance rigoureuse des signes vitaux pendant un total de 2 heures.
• Visite 3 à 9 - Au cours de ces visites, la patiente recevra des perfusions intraveineuses de HB-adMSC tandis que ses signes vitaux sont surveillés avec précision pendant un total de 2 heures.
• Visite de suivi - Au cours de cette visite de suivi de l'innocuité, l'investigateur principal évaluera l'innocuité du produit expérimental en effectuant plusieurs évaluations décrites dans le tableau Calendrier des évaluations.
• Fin de l'étude - À la fin de la visite du programme d'accès élargi, l'investigateur principal effectuera diverses évaluations pour déterminer l'état physique du patient et évaluer s'il y a eu des événements de sécurité résultant de la participation au programme d'accès élargi.