IND de acceso ampliado para pacientes individuales para tratar la polineuropatía

Se realizará una visita de selección para evaluar la elegibilidad para esta investigación. Si el participante cumple con los requisitos de elegibilidad del programa de acceso ampliado, se le tratará con el producto en investigación de la siguiente manera:

El paciente recibirá 8 infusiones de 200 millones de células cada cuatro semanas durante un período de 28 semanas.

Este es un IND de acceso ampliado para pacientes individuales para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar de las HB-adMSC autólogas para el tratamiento de un solo paciente con polineuropatía debido al síndrome POEMS. El programa de acceso ampliado incluirá un período de evaluación de hasta 28 días, un período de tratamiento de 28 semanas, un seguimiento de seguridad y una visita de fin de estudio de 52 semanas.

Se entregará un formulario de consentimiento informado al participante, quien firmará antes de cualquier procedimiento.

El formulario de consentimiento informado incluirá información sobre este acceso ampliado y todos los aspectos considerados durante este proceso. Los siguientes son componentes del proceso de consentimiento informado que el personal de investigación debe cumplir:

• El investigador principal y el equipo se asegurarán de que el participante esté alerta y pueda leer y comprender el idioma del formulario de consentimiento.
• El investigador principal y el equipo se asegurarán de que el participante se tome el tiempo suficiente para leer detenidamente el formulario de consentimiento.
• El investigador principal y el equipo se asegurarán de que el formulario de consentimiento se explique cuidadosamente al participante o tutor legal. Cualquier pregunta o inquietud debe ser abordada antes de firmar el documento.
• Otros aspectos a considerar, como la participación voluntaria en el programa de acceso ampliado, se seguirán de acuerdo con la guía de la FDA, las Pautas del IRB para investigadores y el procedimiento operativo estándar del patrocinador.

Se requiere que el participante complete las visitas posteriores después de haber dado su consentimiento informado.

• Visita 1: evaluación durante este período, el investigador principal determinará si el participante evaluado es elegible y si se puede programar la próxima visita. Una vez que el investigador principal haya evaluado la elegibilidad (hasta 28 días), se programará al paciente para la primera infusión.
• Visita 2 - Infusión 1 (Línea base): esta visita será un punto de partida para comparar los datos de los participantes. Durante esta visita, el paciente recibirá el primer producto en investigación mediante infusión intravenosa, con un control riguroso de los signos vitales durante un total de 2 horas.
• Visita 3 a 9: durante estas visitas, la paciente recibirá infusiones intravenosas de HB-adMSC mientras se controlan con precisión sus signos vitales durante un total de 2 horas.
• Visita de seguimiento: durante esta visita de seguimiento de seguridad, el investigador principal evaluará la seguridad del producto en investigación realizando varias evaluaciones descritas en la tabla Programa de evaluaciones.
• Fin del estudio: al final de la visita del programa de acceso ampliado, el investigador principal realizará varias evaluaciones para determinar la condición física del paciente y evaluar si ha habido algún evento de seguridad como resultado de la participación en el programa de acceso ampliado.