Individuell patient utökad tillgång IND för att behandla polyneuropati

Ett screeningbesök kommer att genomföras för att bedöma om det är lämpligt för denna utredning. Om deltagaren uppfyller behörighetskraven för utökad tillgång till programmet kommer han att behandlas med undersökningsprodukten på följande sätt:

Patienten kommer att få 8 infusioner av 200 miljoner celler var fjärde vecka under en 28-veckorsperiod.

Detta är en Individual Patient Expanded Access IND för att utvärdera säkerheten och den preliminära effekten av autologa HB-adMSCs för behandling av en enskild patient med polyneuropati på grund av POEMS-syndrom. Det utökade tillträdesprogrammet kommer att omfatta en screeningperiod på upp till 28 dagar, en 28-veckors behandlingsperiod, en säkerhetsuppföljning och ett 52-veckors besök i slutet av studien.

Ett informerat samtyckesformulär kommer att ges till deltagaren, som kommer att underteckna före eventuella förfaranden.

Det informerade samtyckesformuläret kommer att innehålla information om denna utökade åtkomst och alla aspekter som beaktas under denna process. Följande är komponenter i processen för informerat samtycke som forskarpersonal bör följa:

• Huvudutredaren och teamet kommer att se till att deltagaren är alert och kan läsa och förstå språket i samtyckesformuläret.
• Huvudutredaren och teamet kommer att se till att deltagaren tar gott om tid att läsa samtyckesformuläret noggrant.
• Huvudutredaren och teamet kommer att se till att samtyckesformuläret förklaras noggrant för deltagaren eller vårdnadshavaren. Eventuella frågor eller funderingar bör behandlas innan dokumentet undertecknas.
• Andra aspekter att överväga, såsom frivilligt deltagande i programmet för utökad åtkomst, kommer att följas enligt FDA:s riktlinjer, IRB:s riktlinjer för forskare och sponsorns standardförfarande.

Deltagaren är skyldig att genomföra de efterföljande besöken efter att de har gett sitt informerade samtycke.

• Besök 1 - Screening under denna period kommer huvudutredaren att avgöra om den screenade deltagaren är berättigad och om nästa besök kan schemaläggas. När huvudutredaren har utvärderat lämpligheten (upp till 28 dagar), kommer patienten att schemaläggas för den första infusionen.
• Besök 2 - Infusion 1 (Baslinje): detta besök kommer att vara en startpunkt för att jämföra deltagarnas data. Under detta besök kommer patienten att få den första prövningsprodukten via intravenös infusion, med noggrann övervakning av vitala tecken under totalt 2 timmar.
• Besök 3 till 9 - Under dessa besök kommer patienten att få intravenösa infusioner av HB-adMSC medan hennes vitala tecken övervakas noggrant under totalt 2 timmar.
• Uppföljningsbesök - Under detta säkerhetsuppföljningsbesök kommer huvudutredaren att utvärdera säkerheten för undersökningsprodukten genom att utföra flera bedömningar som beskrivs i tabellen över bedömningar.
• Slutet av studien - I slutet av det utökade tillträdesprogrammets besök kommer huvudutredaren att genomföra olika utvärderingar för att fastställa patientens fysiska tillstånd och bedöma om det har inträffat några säkerhetshändelser till följd av deltagandet i det utökade tillträdesprogrammet.