L'IND per il trattamento della polineuropatia ha ampliato l'accesso dei singoli pazienti

Verrà condotta una visita di screening per valutare l'ammissibilità a questa indagine. Se il partecipante soddisfa i requisiti di ammissibilità del programma di accesso ampliato, verrà trattato con il prodotto sperimentale nel modo seguente:

Il paziente riceverà 8 infusioni di 200 milioni di cellule ogni quattro settimane durante un periodo di 28 settimane.

Questo è un IND ad accesso esteso per singolo paziente per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare delle HB-adMSC autologhe per il trattamento di un singolo paziente con polineuropatia dovuta alla sindrome POEMS. Il programma di accesso ampliato includerà un periodo di screening fino a 28 giorni, un periodo di trattamento di 28 settimane, un follow-up sulla sicurezza e una visita di fine studio di 52 settimane.

Un modulo di consenso informato verrà consegnato al partecipante, che firmerà prima di qualsiasi procedura.

Il modulo di consenso informato includerà informazioni su questo accesso esteso e tutti gli aspetti considerati durante questo processo. Di seguito sono riportati i componenti del processo di consenso informato a cui il personale di ricerca dovrebbe attenersi:

• Il ricercatore principale e il team si assicureranno che il partecipante sia vigile e in grado di leggere e comprendere la lingua nel modulo di consenso.
• Il ricercatore principale e il team si assicureranno che il partecipante prenda tutto il tempo necessario per leggere attentamente il modulo di consenso.
• Il ricercatore principale e il team si assicureranno che il modulo di consenso sia spiegato con attenzione al partecipante o al tutore legale. Eventuali domande o dubbi devono essere affrontati prima di firmare il documento.
• Altri aspetti da considerare, come la partecipazione volontaria al programma di accesso allargato, saranno seguiti secondo la guida della FDA, le linee guida IRB per i ricercatori e la procedura operativa standard dello sponsor

Il partecipante è tenuto a completare le visite successive dopo aver dato il proprio consenso informato.

• Visita 1 - Screening durante questo periodo, il ricercatore principale determinerà se il partecipante sottoposto a screening è idoneo e se è possibile programmare la visita successiva. Una volta che il ricercatore principale ha valutato l'idoneità (fino a 28 giorni), il paziente verrà programmato per la prima infusione.
• Visita 2 - Infusione 1 (Baseline): questa visita sarà un punto di partenza per confrontare i dati dei partecipanti. Durante questa visita, il paziente riceverà il 1° prodotto sperimentale tramite infusione endovenosa, con rigoroso monitoraggio dei segni vitali per un totale di 2 ore.
• Visita da 3 a 9 - Durante queste visite, la paziente riceverà infusioni endovenose di HB-adMSC mentre i suoi segni vitali vengono monitorati con precisione per un totale di 2 ore.
• Visita di follow-up - Durante questa visita di follow-up sulla sicurezza, il ricercatore principale valuterà la sicurezza del prodotto sperimentale conducendo diverse valutazioni descritte nella tabella Programma delle valutazioni.
• Fine dello studio - Al termine della visita del programma di accesso ampliato, il ricercatore principale condurrà varie valutazioni per determinare le condizioni fisiche del paziente e valutare se si sono verificati eventi di sicurezza derivanti dalla partecipazione al programma di accesso ampliato.