Egyéni beteg kiterjesztett hozzáférési IND a polyneuropathia kezelésére

Szűrőlátogatásra kerül sor annak értékelésére, hogy alkalmas-e erre a vizsgálatra. Ha a résztvevő megfelel a kiterjesztett hozzáférési program jogosultsági követelményeinek, a vizsgálati termékkel a következő módon kezeljük:

A páciens 200 millió sejtből nyolc infúziót kap négyhetente egy 28 hetes időszak alatt.

Ez egy egyéni betegek kiterjesztett hozzáférésű IND, amely az autológ HB-adMSC-k biztonságosságát és előzetes hatékonyságát értékeli egyetlen, POEMS-szindróma miatti polyneuropathiában szenvedő beteg kezelésében. A kibővített hozzáférési program egy legfeljebb 28 napos szűrési időszakot, egy 28 hetes kezelési időszakot, egy biztonsági nyomon követést és egy 52 hetes vizsgálat végi látogatást tartalmaz.

Tájékozott beleegyező nyilatkozatot kap a résztvevő, aki minden eljárás előtt aláírja.

A tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlap információkat tartalmaz a kiterjesztett hozzáférésről és a folyamat során figyelembe vett összes szempontról. A tájékoztatáson alapuló beleegyezési folyamat alábbi összetevői, amelyeket a kutatószemélyzetnek be kell tartania:

• A vezető kutató és a csoport gondoskodik arról, hogy a résztvevő éber legyen, és képes legyen olvasni és megérteni a beleegyezési űrlap nyelvét.
• A vezető kutató és a csoport gondoskodik arról, hogy a résztvevőnek elegendő időbe telik a hozzájárulási űrlap figyelmes elolvasása.
• A vezető kutató és a csoport gondoskodik arról, hogy a hozzájárulási űrlapot gondosan elmagyarázzák a résztvevőnek vagy törvényes gyámnak. Bármilyen kérdést vagy aggályt meg kell oldani a dokumentum aláírása előtt.
• Az egyéb figyelembe veendő szempontokat, mint például a kiterjesztett hozzáférési programban való önkéntes részvételt, az FDA útmutatása, az IRB kutatóknak szóló iránymutatása és a szponzorok szabványos működési eljárása szerint kell követni.

A résztvevő köteles a következő látogatásokat befejezni, miután beleegyezését adta.

• 1. látogatás – Szűrés ebben az időszakban, a vezető vizsgáló megállapítja, hogy a szűrt résztvevő jogosult-e, és hogy a következő látogatás ütemezhető-e. Miután a vezető vizsgáló értékelte a jogosultságot (legfeljebb 28 nap), a betegnek be kell ütemezni az első infúziót.
• 2. látogatás – 1. infúzió (alapállapot): ez a látogatás kiindulópont lesz a résztvevők adatainak összehasonlításához. A vizit során a páciens intravénás infúzióban kapja meg az 1. vizsgálati készítményt, az életjelek szigorú monitorozása mellett, összesen 2 órán keresztül.
• 3–9. vizit – Ezeken a viziteken a páciens intravénás HB-adMSC-infúziót kap, miközben életjeleit pontosan 2 órán keresztül monitorozzák.
• Nyomon követési látogatás – A biztonsági nyomon követési látogatás során a vezető vizsgáló a vizsgálati készítmény biztonságosságát az Értékelési ütemterv táblázatban leírt több értékelés elvégzésével értékeli.
• A vizsgálat vége – A kiterjesztett hozzáférésű program látogatásának végén a vezető kutató különféle értékeléseket végez, hogy megállapítsa a páciens fizikai állapotát, és felmérje, hogy történt-e valamilyen biztonsági esemény a kiterjesztett hozzáférésű programban való részvétel következtében.