Indywidualny pacjent rozszerzony dostęp IND w leczeniu polineuropatii

Zostanie przeprowadzona wizyta przesiewowa w celu oceny kwalifikowalności do tego badania. Jeśli uczestnik spełnia wymagania kwalifikacyjne do programu rozszerzonego dostępu, zostanie potraktowany badanym produktem w następujący sposób:

Pacjent otrzyma 8 infuzji 200 milionów komórek co cztery tygodnie w okresie 28 tygodni.

Jest to IND dla indywidualnego pacjenta z rozszerzonym dostępem w celu oceny bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności autologicznych HB-adMSC w leczeniu pojedynczego pacjenta z polineuropatią spowodowaną zespołem POEMS. Rozszerzony program dostępu będzie obejmował okres badań przesiewowych trwający do 28 dni, 28-tygodniowy okres leczenia, obserwację dotyczącą bezpieczeństwa oraz 52-tygodniową wizytę na zakończenie badania.

Uczestnik otrzyma formularz świadomej zgody, który podpisze przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur.

Formularz świadomej zgody będzie zawierał informacje o tym rozszerzonym dostępie i wszystkich aspektach branych pod uwagę podczas tego procesu. Poniżej przedstawiono elementy procesu świadomej zgody, których personel badawczy powinien przestrzegać:

• Główny badacz i zespół upewnią się, że uczestnik jest czujny i jest w stanie przeczytać i zrozumieć język formularza zgody.
• Główny badacz i zespół zapewnią, że uczestnik poświęci wystarczająco dużo czasu na uważne przeczytanie formularza zgody.
• Główny badacz i zespół dopilnują, aby formularz zgody został dokładnie wyjaśniony uczestnikowi lub opiekunowi prawnemu. Wszelkie pytania lub wątpliwości należy rozpatrzyć przed podpisaniem dokumentu.
• Inne aspekty, które należy wziąć pod uwagę, takie jak dobrowolny udział w programie rozszerzonego dostępu, będą przestrzegane zgodnie z wytycznymi FDA, wytycznymi IRB dla naukowców i standardową procedurą operacyjną sponsora

Uczestnik jest zobowiązany do realizacji kolejnych wizyt po wyrażeniu świadomej zgody.

• Wizyta 1 — badanie przesiewowe w tym okresie, główny badacz określi, czy badany uczestnik kwalifikuje się i czy można zaplanować następną wizytę. Po dokonaniu przez głównego badacza oceny kwalifikowalności (do 28 dni) pacjent zostanie zaplanowany na pierwszą infuzję.
• Wizyta 2 – Infuzja 1 (linia bazowa): ta wizyta będzie punktem wyjścia do porównania danych uczestników. Podczas tej wizyty pacjent otrzyma pierwszy badany produkt we wlewie dożylnym, z rygorystycznym monitorowaniem parametrów życiowych przez łącznie 2 godziny.
• Wizyta 3 do 9 - Podczas tych wizyt pacjentka otrzyma dożylne wlewy HB-adMSC, podczas gdy jej parametry życiowe będą dokładnie monitorowane przez łącznie 2 godziny.
• Wizyta kontrolna — podczas tej wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa główny badacz oceni bezpieczeństwo badanego produktu, przeprowadzając kilka ocen opisanych w tabeli Harmonogram ocen.
• Zakończenie badania — na zakończenie wizyty w ramach programu rozszerzonego dostępu główny badacz przeprowadzi różne oceny w celu określenia stanu fizycznego pacjenta i oceny, czy wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia związane z bezpieczeństwem wynikające z udziału w programie rozszerzonego dostępu.