Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přírodovědná studie pro achromatopsie

26. června 2023 aktualizováno: MeiraGTx UK II Ltd

Fenotypizace a genotypizace pacientů s achromatopsie v přípravě na studie genové terapie

V rámci přípravy na klinické studie na lidech máme v úmyslu provést podrobnou fenotypovou studii, která pomůže identifikovat pacienty, kteří mohou být vhodní pro terapeutickou intervenci. Kromě toho, s nedávnou dostupností pokročilých zobrazovacích modalit, další podrobné fenotypové výzkumy budou také cenné, protože pomohou prozkoumat vztah mezi strukturou a funkcí a mohou vrhnout světlo na mechanismy onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

85

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 měsíců až 96 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s diagnózou achromatopsie

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s molekulárně prokázanou achromatopsií nebo typickým klinickým fenotypem achromatopsie s probíhajícím genetickým screeningem.
  • Minimální věk předmětu 3 roky.
  • Schopný dát souhlas/rodič nebo opatrovník schopný dát souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří nejsou schopni nebo ochotni podstoupit souhlas nebo klinické testování.
  • Pacienti, kteří nejsou ochotni darovat vzorek krve za účelem zjištění genetické příčiny jejich onemocnění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s achromatopsie
Diagnostický test: Oční hodnocení
Kompletní oční vyšetření, Axiální délka a zakřivení rohovky, Optická koherenční tomografie, Zraková ostrost, Kontrastní citlivost

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Kompletní oční vyšetření
Časové okno: 5 let
5 let
Axiální délka
Časové okno: 5 let
5 let
Zakřivení rohovky
Časové okno: 5 let
5 let
Optická koherenční tomografie
Časové okno: 5 let
5 let
Zraková ostrost
Časové okno: 5 let
5 let
Citlivost na kontrast
Časové okno: 5 let
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

MeiraGTx UK II Ltd

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. září 2011

Primární dokončení (Aktuální)

18. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

18. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

11. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MGT008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Oční hodnocení

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit