Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie optimalizace a rozšíření dávky DFV890 u dospělých pacientů s myeloidními chorobami

26. března 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze 1b, otevřená, multicentrická studie optimalizace dávky a expanze dávky k posouzení bezpečnosti a účinnosti DFV890 u dospělých pacientů s myeloidními chorobami

Studie CDFV890G12101 je otevřená multicentrická studie fáze 1b s randomizovanou částí pro optimalizaci dvou dávek a částí s rozšířením dávky sestávající ze dvou skupin hodnotících DFV890 u pacientů s myeloidním onemocněním. Účelem této studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku, farmakodynamiku, účinnost a doporučenou dávku pro monoterapii DFV890 u pacientů s nižším rizikem (LR: velmi nízké, nízké nebo střední riziko) myelodysplastickými syndromy (LR MDS) a nižším rizikem chronická myelomonocytární leukémie (LR CMML).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato výzkumná studie má zjistit, zda je studovaná léčba DFV890 bezpečná a tolerovatelná a může pomoci pacientům, u kterých bylo diagnostikováno myeloidní onemocnění, jako jsou: myelodysplastické syndromy s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem (MDS) a velmi nízké, nízké nebo střední riziko chronická myelomonocytární leukémie (CMML). Studie se snaží určit optimální dávku DFV890, která je bezpečná a účinná u pacientů s myeloidním onemocněním. Účinnost a bezpečnost/snášenlivost studované léčby není u tohoto onemocnění dosud potvrzena.

Vhodní pacienti splňující všechny požadavky na vstup do studie budou muset poskytnout vzorek z jejich kostní dřeně při screeningu a ve vybraných časových bodech studie. Všichni zařazení pacienti budou dostávat dávky po dobu minimálně dvaceti čtyř týdnů (6 léčebných cyklů), pokud se u nich nevyskytnou nežádoucí účinky související se studovanou léčbou vyžadující přerušení/vysazení dávky, zhoršení onemocnění a/nebo pokud je léčba přerušena podle uvážení zkoušejícího nebo pacienta.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

62

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Grenoble, Francie, 38043
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francie, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75475
        • Novartis Investigative Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong, 999999
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • BS
      • Brescia, BS, Itálie, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Rozzano, MI, Itálie, 20089
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Lübeck, Německo, 23538
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Německo, 40225
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Německo, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Saxony, Německo, 04103
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Spojené království, M20 2BX
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Cancer Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231
        • Sidney Kimmel CCC At JH
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic Rochester
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Ctr
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell Medicine NY-Presb
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Ctr
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Univ of TX MD Anderson Cancer Cntr
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti musí být ve věku ≥ 18 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF)
  2. Stav výkonnosti (PS) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
  3. Pacient musí být kandidátem na sériový aspirát kostní dřeně a/nebo biopsii v souladu s pokyny instituce a musí být ochoten podstoupit aspiraci kostní dřeně.

  4. Aby se pacienti mohli zúčastnit studie, musí mít jednu z následujících podmínek:

    1. Při optimalizaci a rozšíření dávky: IPSS-R definoval myelodysplastický syndrom s velmi nízkým, nízkým nebo středním rizikem (LR MDS), který nereagoval nebo netoleroval ESA nebo luspatercept nebo HMA, a pacienty s del 5q, kteří nereagovali nebo nereagovali tolerovat lenalidomid; nebo
    2. Při optimalizaci a rozšíření dávky: IPSS-R definoval velmi nízké, nízké nebo střední riziko chronické myelomonocytární leukémie (LR CMML), u kterých selhala odpověď nebo netolerovali hydroxyureu nebo HMA.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Systémová antineoplastická terapie (včetně cytotoxické chemoterapie, alfa-interferonu, inhibitorů kináz nebo jiných cílených malých molekul a toxin-imunokonjugátů) nebo jakákoli experimentální terapie během 28 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, a zotavení z toxicit před prvním dávka studijní léčby. U pacientů, kteří dostali protilátky, je vymývací období 4 týdny před studovanou léčbou.
  2. Anamnéza přecitlivělosti na studovanou léčbu nebo její pomocné látky nebo na léky podobných chemických tříd.
  3. Pacienti, kteří byli dříve léčeni látkami, které mají stejný mechanismus účinku jako DFV890, jak je definováno v tabulce 6-8, seznam zakázaných léků (např. léky zacílené na dráhu zánětu NLRP3 a dráhu IL-1 (canakinumab a anakinra)) .
  4. Použití růstových faktorů stimulujících hematopoetické kolonie (např. G-CSF, GM-CSF, M-CSF), mimetik trombopoetinu nebo látek stimulujících erytroidy kdykoli ≤ 1 týden (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) před zahájením studijní léčby .

  5. Pacienti, kteří dostávají:

    1. souběžné léky, o kterých je známo, že jsou modulátory enzymů cytochromu P450 CYP2C9 a/nebo CYP3A (konkrétně silné nebo středně silné induktory CYP2C9, silné induktory enzymů CYP3A, silné inhibitory CYP2C9 a/nebo silné nebo středně silné duální inhibitory CYP2C9/CYP3A); a
    2. pacienti, kteří jsou pomalí metabolizátoři CYP2C9, kteří současně užívají léky, o kterých je známo, že jsou silnými nebo středně silnými inhibitory CYP3A, jejichž souběžnou léčbu nelze přerušit nebo přejít na jinou léčbu během 5 poločasů nebo 1 týdne (podle toho, co je delší) před zahájením studie léčbě a po dobu trvání studie. Další podrobnosti viz oddíl 6.8 a seznam zakázaných drog v příloze 8.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eskalace dávky: DFV890 Nízká dávka
DFV890 dáno jako jediný agent při nízké dávce
Lék: DFV890
DFV890 Jediný agent
Experimentální: Eskalace dávky: vysoká dávka DFV890
DFV890 dáno jako jediný agent při vysoké dávce
Lék: DFV890
DFV890 Jediný agent
Experimentální: Rozšíření dávky: DFV890 Nízká dávka
DFV890 dáno jako jediný agent při nízké dávce
Lék: DFV890
DFV890 Jediný agent

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt toxických látek omezujících dávku (DLT)
Časové okno: 28 dní
Toxicita limitující dávku (DLT) je definována jako nepříznivá událost nebo abnormální laboratorní hodnota hodnocená jako klinicky relevantní, ke které dochází během období monitorování DLT po prvním podání studijní léčby.
28 dní
Incidence a závažnost nežádoucích účinků (AES) a vážných nežádoucích účinků (SAES)
Časové okno: 36 měsíců
Incidence a závažnost AES a SAE léčebnou skupinou, včetně změn ve vitálních příznacích, elektrokardiogramech (EKG) a laboratorních hodnot kvalifikujících a vykazovaných jako AE.
36 měsíců
Incidence přerušení dávky, přerušení a snížení
Časové okno: 36 měsíců
Počet pacientů s úpravou dávky (přerušení, přerušení a snížení) shrnutých léčebnou skupinou.
36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů, u kterých se vyvinula nezávislost na transfuzi (TI) po dobu ≥ 8 týdnů, ≥ 12 týdnů, ≥ 16 týdnů nebo ≥ 24 týdnů u pacientů s TD
Časové okno: Výchozí stav, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů a 24 týdnů
Procento pacientů, u kterých se vyvinula nezávislost na transfuzi červených krvinek nebo krevních destiček (definovaná jako žádná transfuze červených krvinek nebo krevních destiček s trváním 8, 12, 16 nebo 24 týdnů)
Výchozí stav, 8 týdnů, 12 týdnů, 16 týdnů a 24 týdnů
Pro CMML: MPN-SAF celkové skóre symptomů (TSS)
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců
Formulář pro hodnocení symptomů myeloproliferativního novotvaru (MPN-SAF) Total Symptom Score (TTS) bude použit pro hodnocení zátěže symptomů na začátku léčby a sledování stavu symptomů v průběhu léčby. MPN-SAF TSS zahrnuje hodnocení 10 symptomů (únava, koncentrace, časná sytost, nečinnost, noční pocení, svědění, bolest kostí, břišní diskomfort, úbytek hmotnosti a horečky). Závažnost každého symptomu je hodnocena na stupnici od 0 (nepřítomný/tak dobrý, jak jen může být) do 10 (nejhorší představitelné/tak špatné, jak jen může být). MPN-SAF TSS má možný rozsah skóre 0 až 100, přičemž 100 představuje nejvyšší úroveň závažnosti symptomů.
Výchozí stav, 12 měsíců
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) DFV890
Časové okno: 15 dní
Farmakokinetické parametry budou vypočteny na základě plazmatických koncentrací DFV890 s použitím nekompartmentové metody (metod). Cmax je definována jako maximální (vrchol) pozorovaná koncentrace po dávce.
15 dní
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času nula do poslední měřitelné koncentrace vzorkovacího času (AUClast) DFV890
Časové okno: 15 dní
Farmakokinetické parametry budou vypočteny na základě plazmatických koncentrací DFV890 s použitím nekompartmentové metody (metod). AUClast je definována jako plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase od času nula do doby posledního měření měřitelné koncentrace.
15 dní
Snížení červených krvinek (RBC) / transfuzí destiček z výchozí hodnoty pro pacienty závislé na transfuzi (TD)
Časové okno: Základní linie, 36 měsíců
Počet transfuzí červených buněk nebo destiček, které pacient dostává v průběhu studijní léčby, bude porovnán s základními transfuzními požadavky pacienta na základě transfuzí obdržených v období 16 týdnů před zahájením studijní léčby.
Základní linie, 36 měsíců
Nejlepší celková odezva (BOR) na rok 2006 IWG kritéria pro MDS a CMML
Časové okno: Základní linie, 36 měsíců
BOR je definován jako podíl pacientů s nejlepší odpovědí zaznamenanou od začátku léčby až do progrese/recidivy onemocnění podle přezkumu místního vyšetřovatele a podle kritérií mezinárodní pracovní skupiny z roku 2006 (IWG) z roku 2006
Základní linie, 36 měsíců
Hematologické zlepšení kritérií IWG pro MDS a CMML.
Časové okno: 36 měsíců
Počet účastníků s hematologickou odpovědí bude založen na reakci na erytroid (HI-E), odezvu na destičky (HI-P) nebo Neutrofilní odezvu (HI-N) podle přezkumu místního vyšetřovatele a podle kritérií IWG z roku 2006 z roku 2006
36 měsíců
Míra hematologického zlepšení na rok 2006 kritéria IWG pro CCU
Časové okno: 36 měsíců
Míra hematologického zlepšení je podíl pacientů s hematologickou odpovědí na základě reakce na erytroidy (HI-E), odezvu na destičky (HI-P) nebo neutrofilní odezvu (HI-N) podle přezkumu místního vyšetřovatele a podle kritérií IWG z roku 2006 IWG kritéria IWG
36 měsíců
Čas na nástup transfúzní nezávislosti
Časové okno: 36 měsíců
Čas na nástup nezávislosti transfúze červených článků nebo nezávislosti transfúze destiček
36 měsíců
Délka odezvy (DOR)
Časové okno: 36 měsíců
DOR je definován jako doba trvání od prvního zdokumentovaného nástupu jakékoli reakce na datum progresivního onemocnění/relapsu nebo smrti v důsledku MDS/CMML
36 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v hemoglobinu (HB)
Časové okno: Základní linie, 36 měsíců
Hladiny hemoglobinu v průběhu studie budou porovnány s základní linií pacienta pro sledování zlepšení anémie
Základní linie, 36 měsíců
Změňte se z výchozí hodnoty v počtu destiček
Časové okno: Základní linie, 36 měsíců
Počet krevních destiček v průběhu studie bude porovnán s výchozím stavem pacienta, který sleduje zlepšení v trombocytopenii
Základní linie, 36 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v absolutním počtu neutrofilů/bílých krvinek (ANC/WBC)
Časové okno: Základní linie, 36 měsíců
Poměr ANC/WBC v průběhu studie bude porovnán s základní linií pacienta pro sledování zlepšení neutropenie
Základní linie, 36 měsíců
Celková míra odezvy (ORR) pro MDS a CMML
Časové okno: 36 měsíců
ORR je podíl pacientů s BOR s úplnou remisí (CR) nebo částečnou remisí (PR). Odpověď je založena na kritériích IWG z roku 2006 podle přezkumu místního vyšetřovatele.
36 měsíců
Čas do progrese k jakémukoli typu myeloidní malignity (TTPM) pro CCUS
Časové okno: 36 měsíců
TTPM je koncový bod do události, který měří dobu od začátku studie do prvního zdokumentovaného postupu z CCU do myeloidního novotvaru
36 měsíců
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: 36 měsíců
PFS je definován jako čas od data zahájení léčby do data prvního zdokumentovaného postupu nebo smrt z důvodu jakékoli příčiny. Odpověď je založena na kritériích IWG z roku 2006 podle přezkumu místního vyšetřovatele.
36 měsíců
Čas do progrese (TTP)
Časové okno: 36 měsíců
TTP je definována jako čas mezi datem prvního zdokumentovaného CR nebo PR k datu prvního zdokumentovaného postupu/relapsu nebo smrti z důvodu jakékoli příčiny, podle toho, co nastane jako první. Odpověď je založena na kritériích IWG z roku 2006 podle přezkumu místního vyšetřovatele.
36 měsíců
Pro CMML: Snížení objemu sleziny
Časové okno: Základní linie, 36 měsíců
V průběhu studie bude v průběhu studie porovnán svazkový objem
Základní linie, 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

13. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

13. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

23. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CDFV890G12101
  • 2022-501406-36-00 (Identifikátor registru: EU CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myeloidní onemocnění

Klinické studie na DFV890

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit