Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie nízkostupňového systémového zánětu u dospělých pacientů s fenylketonurií (INGRAPH)

15. prosince 2025 aktualizováno: University Hospital, Tours

Studie systémového zánětu nízkého stupně u dospělých pacientů s fenylketonurií

Pacienti trpící fenylketonurií mají chronickou hyperfenylalaninemii. Hyperfenylalaninemie je známá svou toxicitou pro centrální nervový systém a kardiovaskulární systém, zejména prostřednictvím oxidačního stresu.

V této souvislosti se výzkum systémového zánětu nízkého stupně pomocí stanovení cytokinů jeví jako oprávněný.

Primárním cílem této studie je popsat zánětlivý profil pacientů s fenylketonurií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Fenylketonurie (PKU) je metabolické dědičné onemocnění způsobené nedostatečnou aktivitou fenylalaninhydroxylázy. Tento nedostatek aktivity, jehož původ je genetický, vede k chronické hyperfenylalaninémii, která je toxická pro centrální nervový systém a kardiovaskulární systém. Bez léčby je PKU zodpovědná za mentální retardaci u dětí.

PKU podléhá systematickému screeningu po narození a pokud je diagnóza potvrzena, je pro kojence předepsána specifická dieta s kontrolovaným obsahem fenylalaninu. Tato dieta umožňuje neurovývoj co nejblíže zdravému kojenci. Navzdory této dietě jsou neurologické a systémové komplikace častěji hlášeny v dospělém věku. Proto se doporučuje pravidelně sledovat pacienta, aby se tyto komplikace včas odhalily.

U myšího modelu PKU bylo prokázáno (viz reference), že existuje nízkostupňový systémový zánět, který byl reverzibilní po dietetické léčbě pomocí glykomakropeptidu (díky probiotickému účinku této bílkoviny, která je přirozeně bez fenylalaninu). Existence tohoto nízkostupňového systémového zánětu, hodnoceného screeningem plazmatických cytokinů (TNF alfa, IL2, IL6, IL10, IFNgamma, IL1Alpha, IL1Beta a C-reaktivní protein), dosud nebyla u lidí prokázána.

Primárním cílem této studie je charakterizovat tento profil nízkostupňového systémového zánětu u pacientů s PKU.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

40

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Tours, Francie, 37044
        • Clinical investigation center, University Hospital, Tours
      • Tours, Francie, 37044
        • Internal Medicine Service, University Hospital, Tours

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení (pacient s PKU)

  • Věk ≥ 18 let
  • Diagnóza fenylketonurie
  • Stav nalačno
  • Registrace v systému sociálního zabezpečení
  • Souhlas pacienta

Kritéria pro zařazení (zdravý dobrovolník)

  • Věk ≥ 18 let
  • Žádné metabolické onemocnění
  • Stav nalačno
  • Spárován s pacientem s fenylketonurií již zařazeným podle věku, pohlaví a třídy BMI
  • Registrace v systému sociálního zabezpečení
  • Souhlas dobrovolníka

Vylučovací kritéria, společná pro zdravého dobrovolníka a pacienta s fenylketonurií

  • Těhotné a kojící ženy
  • Osoby podléhající opatřením právní ochrany
  • Chronické nebo akutní zánětlivé onemocnění
  • Horečka při zařazení
  • Léčba protizánětlivými léky
  • Operace v předchozích měsících
  • Diabetes
  • Zařazení do jiné terapeutické studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Promítání
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Zdravý subjekt

Intervence, specifická pro tuto studii, spočívá v odběru vzorků krve u zdravých dobrovolníků.

Zdravý subjekt bude spárován s pacientem s fenylketonurií podle indexu tělesné hmotnosti a pohlaví.
Biologický: Krevní vzorky
Stanovení plazmatických cytokinů a plazmatického CRP bude provedeno pomocí luminexu v obou ramenech. IL2, IL10, INF gamma, IL, IL6, ILB, TNF alfa budou analyzovány.
Ostatní jména:
  • Plazmatické cytokiny a plazmatický CRP test
Jiný: Pacient s fenylketonurií
Intervence, specifická pro tuto studii, spočívá v odběru vzorků krve u pacientů s fenylketonurií
Biologický: Krevní vzorky
Stanovení plazmatických cytokinů a plazmatického CRP bude provedeno pomocí luminexu v obou ramenech. IL2, IL10, INF gamma, IL, IL6, ILB, TNF alfa budou analyzovány.
Ostatní jména:
  • Plazmatické cytokiny a plazmatický CRP test

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatické koncentrace prozánětlivých cytokinů
Časové okno: Při zařazení
Plasmatický test prozánětlivých cytokinů u pacientů s PKU a zdravých subjektů.
Při zařazení
Plazmatické koncentrace CRP
Časové okno: Při zařazení
Stanovení plazmatického CRP u pacientů s PKU a zdravých jedinců.
Při zařazení

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatické koncentrace fenylalaninu
Časové okno: Při zařazení
Stanovení plasmatické fenylalaninu u pacientů s PKU
Při zařazení
Koncentrace tyrosinu v plazmě
Časové okno: Při zařazení
Analýza tyrozinu v plazmě u pacientů s PKU
Při zařazení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Tours

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: François MAILLOT, MD-PhD, University Hospital, Tours

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

25. srpna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

25. srpna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

10. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

22. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DR210098
  • 2021-A01035-36 (Jiný identifikátor: IdRCB)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Krevní vzorky

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit