Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio dell'infiammazione sistemica di basso grado nei pazienti adulti con fenilchetonuria (INGRAPH)

15 dicembre 2025 aggiornato da: University Hospital, Tours

Studio dell'INfiammazione sistemica di Basso Grado nei Pazienti Adulti con Fenilchetonuria

I pazienti affetti da fenilchetonuria presentano iperfenilalaninemia cronica. L'iperfenilalaninemia è nota per essere tossica per il sistema nervoso centrale e il sistema cardiovascolare, in particolare attraverso lo stress ossidativo.

In questo contesto, la ricerca di infiammazione sistemica di basso grado attraverso il dosaggio delle citochine appare legittima.

L'esito primario di questo studio è descrivere il profilo infiammatorio dei pazienti con fenilchetonuria.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La fenilchetonuria (PKU) è una malattia ereditaria metabolica dovuta alla mancanza di attività della fenilalanina idrossilasi. Questa mancanza di attività, la cui origine è genetica, comporta un'iperfenilalaninemia cronica, tossica per il sistema nervoso centrale e il sistema cardiovascolare. Senza trattamento, la PKU è responsabile di ritardo mentale nei bambini.

La PKU è soggetta a screening sistematico alla nascita e, se la diagnosi è confermata, viene prescritta una dieta specifica controllata in fenilalanina per il lattante. Questa dieta consente uno sviluppo neurologico il più vicino possibile a quello di un bambino sano. Nonostante questa dieta, complicanze neurologiche e sistemiche sono più spesso segnalate in età adulta. Si raccomanda quindi di seguire regolarmente il paziente per ricercare tali complicanze.

In un modello murino di PKU, è stato dimostrato (cfr. riferimenti) che esiste un'infiammazione sistemica di basso grado ed era reversibile dopo un trattamento dietetico utilizzando glicomacropeptide (attraverso un effetto probiotico di questa proteina naturalmente priva di fenilalanina). L'esistenza di questa infiammazione sistemica di basso grado, valutata mediante screening delle citochine plasmatiche (TNF alfa, IL2, IL6, IL10, IFNgamma, IL1Alpha, IL1Beta e proteina C reattiva) non è stata dimostrata nell'uomo fino ad oggi.

L'esito primario di questo studio è caratterizzare questo profilo di infiammazione sistemica di basso grado nei pazienti con PKU.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

40

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Tours, Francia, 37044
        • Clinical investigation center, University Hospital, Tours
      • Tours, Francia, 37044
        • Internal Medicine Service, University Hospital, Tours

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri di Inclusione (paziente con PKU)

  • Età ≥ 18 anni
  • Diagnosi di fenilchetonuria
  • Condizione di digiuno
  • Iscritto a un sistema di sicurezza sociale
  • Consenso del paziente

Criteri di Inclusione (volontario sano)

  • Età ≥ 18 anni
  • Nessuna condizione metabolica
  • Condizione di digiuno
  • Abbinato a un paziente con fenilchetonuria già incluso in base all'età, al sesso e alla classe di BMI
  • Iscritto a un sistema di sicurezza sociale
  • Consenso del volontario

Criteri di Esclusione, comuni al volontario sano e al paziente con fenilchetonuria

  • Donne in gravidanza e allattamento
  • Soggetto a misure di protezione legale
  • Malattia infiammatoria cronica o acuta
  • Febbre al momento dell'inclusione
  • Sottoposto a trattamento antinfiammatorio
  • Intervento chirurgico nei mesi precedenti
  • Diabete
  • Incluso in altre sperimentazioni terapeutiche

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Selezione
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Soggetto sano

L'intervento, specifico dello studio, consiste nel prelevare campioni di sangue da volontari sani.

I soggetti sani saranno abbinati ai pazienti con fenilchetonuria in base all'indice di massa corporea e al sesso.
Biologico: Campioni di sangue
Il dosaggio delle citochine plasmatiche e della PCR plasmatica sarà effettuato utilizzando Luminex in entrambi i bracci. Verranno analizzati IL2, IL10, INF gamma, IL, IL6, ILB, TNF alfa.
Altri nomi:
  • Saggio delle citochine plasmatiche e della PCR plasmatica
Altro: Paziente con fenilchetonuria
L'intervento, specifico dello studio, consiste nel prelevare campioni di sangue da pazienti con fenilchetonuria
Biologico: Campioni di sangue
Il dosaggio delle citochine plasmatiche e della PCR plasmatica sarà effettuato utilizzando Luminex in entrambi i bracci. Verranno analizzati IL2, IL10, INF gamma, IL, IL6, ILB, TNF alfa.
Altri nomi:
  • Saggio delle citochine plasmatiche e della PCR plasmatica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche di citochine pro-infiammatorie
Lasso di tempo: All'inclusione
Analisi delle citochine pro-infiammatorie plasmatiche in pazienti con PKU e soggetti sani.
All'inclusione
Concentrazioni plasmatiche di CRP
Lasso di tempo: Al momento dell'inclusione
Test plasmatico della PCR in pazienti con PKU e soggetti sani.
Al momento dell'inclusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche di fenilalanina
Lasso di tempo: Al momento dell'inclusione
Test del fenilalanina plasmatica in pazienti con PKU
Al momento dell'inclusione
Concentrazioni plasmatiche di tirosina
Lasso di tempo: All'inclusione
Analisi della tirosina plasmatica in pazienti con PKU
All'inclusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Tours

Investigatori

  • Direttore dello studio: François MAILLOT, MD-PhD, University Hospital, Tours

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

25 agosto 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

25 agosto 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

10 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

22 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DR210098
  • 2021-A01035-36 (Altro identificatore: IdRCB)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Campioni di sangue

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Djibouti

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi