Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřené rozšíření štítku pro posouzení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti ZYN002 u dětí a dospívajících s FXS

21. května 2026 aktualizováno: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená rozšířená studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti ZYN002 podávaného jako transdermální gel dětem a dospívajícím se syndromem křehkého X - CONNECT-FX Open Label Extension (OLE)

ZYN002 je farmaceuticky vyráběný kanabidiol, který je vyvinut jako čirý gel, který lze aplikovat na kůži (tzv. transdermální podávání).

Gel bude aplikován na čistou, suchou, neporušenou pokožku ramen a/nebo nadloktí.

Způsobilí jsou účastníci ze studií ZYN2-CL-016 a ZYN2-CL-033, kteří splňují kritéria pro zařazení a žádné z vylučovacích kritérií pro studii ZYN2-CL-017.

Rodiče/pečovatelé budou aplikovat studijní gel dvakrát denně po dobu 52 týdnů léčby.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená rozšířená studie s více centry k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti kanabidiolu podávaného jako ZYN002, transdermální gel, pro léčbu dětských a dospívajících pacientů se syndromem fragilního X (FXS). Muži a ženy s FXS budou léčeni po dobu až 12 měsíců. Zapsáno bude až 450 mužů a žen ve věku od 3 do 18 let.

Rodiče/pečovatelé budou aplikovat studijní gel dvakrát denně po dobu 52 týdnů léčby.

Účastníci studie ZYN-CL-016, kteří váží méně nebo rovna 35 kg, obdrží 1 sáček ZYN002, který se aplikuje každých 12 hodin (± 2 hodiny).

Účastníci studie ZYN-CL-016, kteří váží více než 35 kg, obdrží 2 sáčky ZYN002, aplikované každých 12 hodin (± 2 hodiny).

Účastníci studie ZYN-CL-033 s hmotností nižší nebo rovnou 30 kg obdrží 1 sáček ZYN002 aplikovaný každých 12 hodin (± 2 hodiny).

Účastníci studie ZYN-CL-033, kteří váží více než 30 kg, obdrží 2 sáčky ZYN002, aplikované každých 12 hodin (± 2 hodiny).

Účastníci studie ZYN-CL-033, kteří váží více než 50 kg, obdrží 3 sáčky ZYN002, aplikované každých 12 hodin (± 2 hodiny).

Podle uvážení zkoušejícího a souhlasu lékaře může být dávka kdykoli po prvním měsíci léčby zvýšena na celkem 6 sáčků denně nebo snížena na celkem 2 sáčky denně.

Účastníkům, jejichž hmotnost se v průběhu studie změní, mohou být jejich dávky změněny podle uvážení zkoušejícího během návštěvy v měsíci 1 nebo po ní, nebo mohou být sníženy kvůli problémům se snášenlivostí podle uvážení zkoušejícího.

Účastníci, kteří užívají antiepileptika, mohou absolvovat další jeden nebo dva týdny léčby po 52týdenním léčebném období, aby se léčba ve studii zmírnila.

Budou odebrány vzorky krve pro bezpečnostní analýzu ZYN002. Kromě toho budou rodiče/pečovatelé požádáni o vyplnění několika dotazníků. Budou existovat další dotazníky a škály, které na místě vyplní lékař studie a/nebo s účastníkem a jeho rodiči/pečovateli.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

476

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Nový Zéland
      • Wellington, Nový Zéland, 6021
        • Wellington Hospital
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Spojené království, LE15WW
        • Research Space
    • Lothian
      • Edinburgh, Lothian, Spojené království, EH105HF
        • Children's Clinical Research Facility, Royal Hospital for Children and Young People
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center
    • California
      • Culver City, California, Spojené státy, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, Spojené státy, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's Research Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Han Phan
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
        • Masonic Institute of Developing Brain
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississipi Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 měsíců až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastnil se studie ZYN2-CL-016 nebo studie Zyn2-CL-033.
  • Pacienti a rodiče/pečovatelé souhlasí s tím, že budou dodržovat všechna omezení studie a budou dodržovat všechny postupy studie.
  • Pacienti a rodiče/pečovatelé musí být přiměřeně informováni o povaze, rizicích studie a před zařazením do ZYN2-CL-017 musí dát písemný informovaný souhlas.
  • Podle názoru zkoušejícího jsou pacienti a rodiče/pečovatelé spolehliví a jsou ochotni a schopni splnit všechny požadavky a postupy protokolu.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test na všech určených návštěvách

Kritéria vyloučení:

  • Pacient dostává jakékoli testované léky (ne ZYN002) nebo používá jakákoli experimentální zařízení.
  • Pacient má probíhající závažnou nežádoucí příhodu (SAE) nebo prodělal SAE v ZYN2-CL-016 nebo ZYN2-CL-033, což by ho podle názoru zkoušejícího mělo vyloučit z účasti.
  • Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují těhotenství; ženy ve fertilním věku a pacienti mužského pohlaví s partnerkou ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni nebo schopni používat přijatelnou metodu antikoncepce po dobu léčby a po dobu tří měsíců po poslední dávce zkušebního léku.
  • Pacienti, kteří mají alaninaminotransferázu (ALT), aspartátaminotransferázu (AST) nebo hladinu celkového bilirubinu ≥ 2násobek horní hranice normálu (ULN) nebo mají hladiny alkalické fosfatázy ≥ 3násobek ULN, jak bylo stanoveno laboratořemi pro bezpečnost pacientů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ZYN002
ZYN002 - kanabidiolový transdermální gel
Lék: ZYN002 - Cannabidiol Transdermální gel
Farmaceuticky vyrobené. Kanabidiol formulovaný jako čirý gel (transdermální podání)
Ostatní jména:
  • Kanabidiolový transdermální gel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pro vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti ZYN002 podávané jako transdermální gelová formulace.
Časové okno: Až 96 měsíců.
Hodnocení bezpečnosti bude zahrnovat shromažďování jakýchkoli léčebných nežádoucích účinků
Až 96 měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zhodnotit dlouhodobou účinnost ZYN002 v léčbě symptomů FXS.
Časové okno: Změna ze základní linie na konec léčby
Změna od výchozí hodnoty (poslední hodnocení před první dávkou ZYN002) ve skóre subškály ABC-CFXS.
Změna ze základní linie na konec léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. listopadu 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. ledna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

14. ledna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZYN2-CL-017

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom křehkého X

Klinické studie na ZYN002 - Cannabidiol Transdermální gel

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit