Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie sulforafanu u nosičů premutace s FXTAS

10. července 2023 aktualizováno: University of California, Davis

Otevřená studie sulforafanu u přenašečů premutace s FXTAS k nalezení biomarkerů

FXTAS je vzácná genetická progresivní neurodegenerativní porucha spojená s expanzí trinukleotidové repetice v genu FMR1. FXTAS se kromě atrofie a onemocnění bílé hmoty v centrálním nervovém systému (CNS) vyznačuje třesem a ataxií. Kromě hlavních klinických pozorování záměrného třesu a dysfunkce chůze mají na jedince s FXTAS významné dopady také drobné symptomy parkinsonismu, neuropatie a kognitivního poklesu.

Doplněk stravy testovaný v této studii se nazývá Sulforaphane. Nachází se v brokolici a podobné brukvovité zelenině a může způsobit plynatost a nepohodlí. Nejedná se o studii sledující klinickou účinnost, ale o studii měření molekulárních výsledků. Vyšetřovatelé chtějí získat více informací o tom, jak Sulforaphane ovlivňuje specifické biomolekulární markery zachycené v krvi.

V této studii budou účastníci užívat rostoucí množství tablet doplňku Sulphoraphane (238 mg/tableta), počínaje 1 a zvyšovat na 6, každé ráno při snídani po dobu 6 měsíců. Kromě toho proběhnou celkem 3 návštěvy (počáteční, 3měsíční a 6měsíční) v Institutu MIND, kde budou účastníci hodnoceni. Při každé návštěvě (celkem 3) účastníci podstoupí řadu lékařských a neurologických vyšetření, jejichž dokončení trvá 2–3 dny. Účastníci a/nebo jejich pečovatelé budou také požádáni o vyplnění dotazníků/průzkumů. Při úvodní návštěvě a v 6 měsících odebereme krev na rozbor. Budou provedena dvě vyšetření magnetickou rezonancí, také při úvodní návštěvě a po 6 měsících.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis MIND Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

50 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza FXTAS
  • Přítomnost premutace FMR1 (55 až 200 opakování CGG)

Kritéria vyloučení:

  • Jedinci se závažným selháním ledvin (GFR je <60 ml/min/1,73 m^2)
  • Významné a aktuálně hlášené zneužívání návykových látek
  • Jedinci s poruchou užívání návykových látek (splňují 6 nebo více příznaků kritérií poruchy užívání návykových látek)
  • Jakýkoli subjekt v hospici nebo na domácím kyslíku
  • Jedinci, kteří jsou těhotní

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sulforaphane 1 tableta
Účastníci užívají 1 tabletu denně. Všichni účastníci začnou s 1 tabletou a pokračují s 1 tabletou po dobu 2 týdnů před zvýšením dávky.
Doplněk stravy: Sulforaphane
Sulforaphane se bude užívat jedna tableta ráno se snídaní a poté každé 2 týdny, dávka se zvýší o jednu tabletu, dokud se neužije celkem 6 tablet ráno. Doplněk by měl být užíván každý den přibližně ve stejnou dobu.
Ostatní jména:
  • Avmacol
Experimentální: Sulforaphane 2 tablety
Účastníci zvýší dávku na 2 tablety denně po 2 týdnech od začátku účasti ve studii. Účastníci budou pokračovat v užívání 2 tablet po další 2 týdny před zvýšením dávky. Pokud účastníci zaznamenají nežádoucí vedlejší účinky, sníží účastníci dávku na 1 tabletu.
Doplněk stravy: Sulforaphane
Sulforaphane se bude užívat jedna tableta ráno se snídaní a poté každé 2 týdny, dávka se zvýší o jednu tabletu, dokud se neužije celkem 6 tablet ráno. Doplněk by měl být užíván každý den přibližně ve stejnou dobu.
Ostatní jména:
  • Avmacol
Experimentální: Sulforaphane 3 tablety
Účastníci zvýší dávku na 3 tablety denně po 4 týdnech od začátku účasti ve studii. Účastníci budou pokračovat v užívání 3 tablet po další 2 týdny před zvýšením dávky. Pokud účastníci zaznamenají nežádoucí vedlejší účinky, sníží účastníci dávku na 2 tablety.
Doplněk stravy: Sulforaphane
Sulforaphane se bude užívat jedna tableta ráno se snídaní a poté každé 2 týdny, dávka se zvýší o jednu tabletu, dokud se neužije celkem 6 tablet ráno. Doplněk by měl být užíván každý den přibližně ve stejnou dobu.
Ostatní jména:
  • Avmacol
Experimentální: Sulforaphane 4 tablety
Účastníci zvýší dávkování na 4 tablety denně po 6 týdnech od začátku účasti ve studii. Účastníci budou pokračovat v užívání 4 tablet po další 2 týdny před zvýšením dávky. Pokud účastníci zaznamenají nežádoucí vedlejší účinky, sníží účastníci dávku na 3 tablety.
Doplněk stravy: Sulforaphane
Sulforaphane se bude užívat jedna tableta ráno se snídaní a poté každé 2 týdny, dávka se zvýší o jednu tabletu, dokud se neužije celkem 6 tablet ráno. Doplněk by měl být užíván každý den přibližně ve stejnou dobu.
Ostatní jména:
  • Avmacol
Experimentální: Sulforaphane 5 tablet
Účastníci zvýší dávkování na 5 tablet denně po 8 týdnech od začátku účasti ve studii. Účastníci budou pokračovat v užívání 5 tablet po další 2 týdny před zvýšením dávky. Pokud účastníci zaznamenají nežádoucí vedlejší účinky, sníží účastníci dávku na 4 tablety.
Doplněk stravy: Sulforaphane
Sulforaphane se bude užívat jedna tableta ráno se snídaní a poté každé 2 týdny, dávka se zvýší o jednu tabletu, dokud se neužije celkem 6 tablet ráno. Doplněk by měl být užíván každý den přibližně ve stejnou dobu.
Ostatní jména:
  • Avmacol
Experimentální: Sulforaphane
Účastníci zvýší dávku na 6 tablet denně po 10 týdnech od začátku účasti ve studii. Účastníci budou pokračovat v užívání 6 tablet po dobu dalších 2 týdnů před zvýšením dávky. Pokud účastníci zaznamenají nežádoucí vedlejší účinky, sníží účastníci dávku na 5 tablet.
Doplněk stravy: Sulforaphane
Sulforaphane se bude užívat jedna tableta ráno se snídaní a poté každé 2 týdny, dávka se zvýší o jednu tabletu, dokud se neužije celkem 6 tablet ráno. Doplněk by měl být užíván každý den přibližně ve stejnou dobu.
Ostatní jména:
  • Avmacol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny mitochondriální funkce prostřednictvím mitochondriálního membránového potenciálu a hmoty.
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Primární měření se provádějí na PBMC. Mitochondriální hmota a membránový potenciál budou využívat vybraná patra a buď čtečky destiček nebo analytickou průtokovou cytometrii.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny mitochondriální funkce prostřednictvím produkce ATP
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Pomocí PMBC budeme sledovat změny v produkci ATP v různých segmentech elektronového transportního řetězce využitím různých substrátů a propojením mezi elektronovým transportem a produkcí ATP.
Výchozí stav, 6 měsíců
Pozorování změn kandidátních molekulárních biomarkerů u FXTAS a mitochondriální dysregulace: GRP78
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Pozorování hladin v potenciálních molekulárních biomarkerech, které ovlivňují mitochondriální dysregulaci. GRP78 je hlavním regulátorem mitochondriální stresové reakce ER. Pomáhá zlepšit přenos Ca2+ a mitochondriální funkci. Jeho hladina bude měřena pomocí ELISA
Výchozí stav, 6 měsíců
Pozorování změn kandidátních molekulárních biomarkerů u FXTAS a mitochondriální dysregulace: hladina CHOP
Časové okno: základní stav, 6 měsíců
Pozorování hladin v potenciálních molekulárních biomarkerech, které ovlivňují mitochondriální dysregulaci. CHOP je běžný downstream indikátor mitochondriálních stresových signálů ER. Pomáhá zlepšit přenos Ca2+ a mitochondriální funkci. Jeho hladina bude měřena pomocí ELISA
základní stav, 6 měsíců
Pozorování změn kandidátních molekulárních biomarkerů u FXTAS a mitochondriální dysregulace: poměr Bax/Bcl-2
Časové okno: základní stav, 6 měsíců
Pozorování hladin v potenciálních molekulárních biomarkerech, které ovlivňují mitochondriální dysregulaci. Bax/Bcl-2 je běžným měřítkem mitochondriální dysfunkce. Pomáhá zlepšit přenos Ca2+ a mitochondriální funkci. Bude se měřit přes Elisu.
základní stav, 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v klinickém stagingu FXTAS
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Standardizované neurologické vyšetření včetně příznaků frontálního uvolnění, čenichu, trhnutí čelistí a palmomentálního reflexu; senzorické vyšetření píchání špendlíkem a smysl pro vibrace; a posouzení střídavých pohybů a hlavových nervů. Tato měření tvoří ratingovou stupnici FXTAS (FXTAS-RS).
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny subkortikálních mozkových struktur poškozených u FXTAS prostřednictvím zobrazení MRI
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Měření budou zahrnovat anatomický objem pro kvantifikaci atrofie. Vyvinuli jsme robustní a účinnou metodu pro přesnou segmentaci mozečku a mozkového kmene a použili jsme tuto metodu k přesné segmentaci hipokampu, amygdaly, bazálních ganglií a corpus callosum. Tuto metodu budeme i nadále používat pro kvantifikaci objemů bílé hmoty v jednotlivých lalocích a subkortikálních strukturách, včetně corpus callosum, středního mozku, mostu a bílé hmoty mozečku, a kalibraci depozice železa v subkortikálních jádrech (tj. putamen a globus pallidus)
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny objemu hypersenzitivity FLAIR pro subkortikální léze
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Měření bude zahrnovat objem hyperintenzity FLAIR pro subkortikální léze. Subkortikální hyperintenzity budou segmentovány automaticky pomocí algoritmu LPA (Lesion Prediction Algorithm) od SPM12, který také společně registruje snímky FLAIR do snímků T1. Pro výpočet regionálního objemu hyperintenzity FLAIR budeme prahovat generované mapy pravděpodobnosti lézí na 0,7 a superponovat subkortikální masky a masky bílé hmoty do pravděpodobnostních map pomocí fslmaths z FSL.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny neurologické kvality života pomocí stupnice jemné motoriky Neuro-QoL funkce horních končetin
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Škála jemné motoriky funkce horních končetin měří neurologickou kvalitu života související se schopností člověka vykonávat různé činnosti zahrnující digitální, manuální funkce a funkce související s dosahem, od jemné motoriky po sebeobsluhu. Hodnocení se provádí jako self-reportový dotazník a odpovědi jsou zaznamenávány na stupnici od 1 (neumím to) do 5 (bez jakýchkoli potíží). Hodnocení bude provedeno na začátku a po 6 měsících a jakékoli změny v škálovaných odpovědích budou měřit změny v neurologické kvalitě života související s funkcí horních končetin.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny neurologické kvality života pomocí škály funkční mobility dolních končetin Neuro-QoL
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Škála funkční mobility dolních končetin měří neurologickou kvalitu života související se schopností člověka vykonávat různé aktivity zahrnující oblast trupu a zvyšující se stupeň tělesného pohybu, chůze, rovnováhy a vytrvalosti. Hodnocení je prováděno jako self-report dotazník a odpovědi jsou zaznamenávány na stupnici od 1 (neumím/neumím) do 5 (bez jakýchkoli potíží/žádné potíže). Hodnocení bude provedeno na začátku a po 6 měsících a jakékoli změny v škálovaných odpovědích budou měřit změnu neurologické kvality života související s fungováním dolních končetin.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny v psychologických otázkách
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Symptom Checklist-90-Revised (SCL-90-R) je psychometrický dotazník s 90 položkami, který byl vytvořen k zachycení široké škály psychologických problémů a ukázalo se, že je citlivý při zachycování emočních problémů u přenašečů s FXTAS i bez ní. .
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny v síle úchopu
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Pro test síly úchopu NIH Toolbox účastníci stisknou digitální dynamometr Jamar Plus tak silně, jak jen mohou, aby napočítali tři. Dynamometr poskytuje digitální odečet síly v librách.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny variability chůze
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Variabilita chůze bude měřena pomocí GAITRite, ve kterém účastníci budou procházet chodník GAITRite v 6 chůzích pro každý stav s minimálním přerušením.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny v obratnosti, třes a abnormality bradykineze
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Purdue Pegboard test bude měřit abnormality v obratnosti, třesu a bradykinezi.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny kinetického, posturálního a klidového třesu bradykineze, hypokineze, dysrytmie a dyskineze horních končetin
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Účastníci budou provádět předem definované úkoly pro test Kinesia One (např. prst na nos, poklepávání prstem, rotace zápěstí, držení paží natažených, paže spočívající na nohou a úchopy rukou).
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny kognitivní dysfunkce pomocí MoCA
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Montreal Cognitive Assessment (MoCA) bude prováděno na začátku a po 6 měsících a MoCA je hodnoceno na stupnici 0-30 bodů. Změny ve skóre účastníka oproti MoCA podávané na začátku a MoCA podávané po 6 měsících budou měřit, zda došlo ke změnám v kognitivní dysfunkci.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny kognitivní dysfunkce pomocí MMSE
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Mini Mental State Exam (MMSE) bude probíhat na začátku a po 6 měsících. MMSE se hodnotí na stupnici 0-30 bodů. Změny ve skóre účastníka oproti MMSE podávanému na začátku a MMSE podávanému po 6 měsících budou měřit, zda došlo ke změnám mírné kognitivní dysfunkce.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny deficitů exekutivních funkcí pomocí BDS-2
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Škála behaviorální dysfunkce 2 (BDS-2) je 9-položkové hodnocení jednoduchých motorických úkolů, které hodnotí dokončení každé položky/úkolu účastníkem na stupnici 0 (pacient prokazuje naprostý nedostatek vhledu do přesnosti jeho nebo její výkon a nedokáže rozpoznat, že se dělají chyby) na 3 (pacient prokazuje dobrý výkon bez chyb). BDS-2 se podává na začátku a po 6 měsících a změny ve skóre účastníků budou měřit změny v deficitech exekutivních funkcí.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny deficitů exekutivních funkcí pomocí COWAT
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Kontrolovaný test orální slovní asociace (COWAT) měří výkonnostní deficity pomocí verbální plynulosti a úloh vyhledávání slov. Skóre jednoho se vypočítá z celkového počtu vyjmenovaných slov (1 slovo = 1 bod) Změny ve skóre účastníka od COWAT podávaného na začátku a COWAT podávaného po 6 měsících budou měřit změny v deficitech exekutivních funkcí.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny ve frontálním exekutivním plánování
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Subtest Stocking of Cambridge z hodnocení CANTAB bude sloužit k měření deficitů ve frontálním exekutivním plánování.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny v deficitech paměti zprostředkovaných hipokampem
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
Subtest Spatial Working Memory a Paired Associates Learning z hodnocení CANTAB bude použit k měření deficitů paměti zprostředkovaných hipokampem.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny motorických pohybů
Časové okno: Výchozí stav, 6 měsíců
K měření motorických změn a bradykineze bude použit subtest Choice Reaction Time z hodnocení CANTAB.
Výchozí stav, 6 měsíců
Změny kognitivních schopností
Časové okno: Základní linie
Kognitivní schopnosti budou měřeny pomocí Wechslerovy škály inteligence dospělých, čtvrté vydání (WAIS-IV).
Základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, Davis

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. června 2021

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

10. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1743661

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sulforaphane

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit