Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv vericiguatu na periferní vaskulární funkci, zdravotní stav pacienta a zánět

30. dubna 2024 aktualizováno: Josef Stehlik

Vliv vericiguatu na funkci periferních cév, zdravotní stav pacienta a zánět u pacientů se srdečním selháním se sníženou ejekční frakcí

Koncept, že přímá stimulace rozpustné guanylátcyklázy (sGC) by mohla být zvláště účinným přístupem ke zvýšení cyklického guanosinmonofosfátu (cGMP) v podmínkách zvýšeného zánětu/oxidačního stresu, endoteliální dysfunkce a snížené biologické dostupnosti oxidu dusnatého (NO). Cílem navrhované studie je tedy prozkoumat účinek Vericiguatu na periferní vaskulární funkci, zánětlivý stav a zdravotní stav pacienta. Cílem studie je také identifikovat pacienty, u kterých je zvláště pravděpodobné, že budou mít prospěch z léčby Vericiguatem, a předpovědět, že tito pacienti budou definováni výchozí periferní vaskulární dysfunkcí a vysokým zánětlivým stavem.

Přehled studie

Detailní popis

Výskyt srdečního selhání (SS) se stále zvyšuje, spolu s jeho morbiditou, mortalitou a náklady. Byly navrženy nové terapeutické možnosti, které řeší potřeby zejména pacientů, kteří zůstávají symptomatičtí i přes optimální léčebnou terapii. Řada faktorů vede k přetrvávajícím symptomům u pacientů s chronickým srdečním selháním (HF), včetně přetrvávajících abnormalit ve funkci myokardu, neurohormonální dysregulaci a periferním vaskulárním systému.

Fáze 3 studie VICTORIA zkoumala účinnost Vericiguatu, nového perorálního stimulátoru rozpustné guanylátcyklázy (sGC) u pacientů se srdečním selháním a sníženou ejekční frakcí (HFrEF). Vericiguat zvyšuje dráhu cyklického guanosinmonofosfátu (GMP) přímou stimulací rozpustné guanylátcyklázy nezávisle na oxidu dusnatém (NO). Studie VICTORIA ukázala, že pacienti, kteří dostávali Vericiguat 2,5 mg jednou denně titrovaný na 10 mg denně, měli nižší výskyt primárního cílového ukazatele kardiovaskulárního úmrtí nebo první hospitalizace na srdeční selhání ve srovnání s placebem 1.

Určení přesného mechanismu nebo příslušného příspěvku různých mechanismů, pomocí kterých Vericiguat zlepšuje výsledky u HFrEF, může umožnit lepší přizpůsobení jeho použití jednotlivým pacientům. Předběžné výsledky dílčí echokardiografické studie naznačují, že nebyl žádný významný rozdíl ve změně ejekční frakce levé komory (LVEF) mezi výchozí hodnotou a koncem studie mezi pacienty přiřazenými k aktivnímu léku oproti placebu. Předpokládáme, že příznivé účinky Vericiguatu u srdečního selhání nemusí souviset se zlepšením kontraktility myokardu, ale spíše s účinky stimulace sGC na periferní vaskulaturu. Toto nebylo přímo testováno ve VICTORII.

Studie z naší skupiny 2, 3 a dalších 4, 5 společně identifikovaly výrazné snížení vaskulární funkce, jak bylo stanoveno průtokem zprostředkovaným vazodilatačním vyšetřením (FMD), u pacientů s HFrEF navzdory optimalizované farmakoterapii, což svědčí o všudypřítomném onemocnění souvisejícím s snížení endoteliálního zdraví. Endoteliální dysfunkce je charakterizována dysregulací NO, zánětem a oxidačním stresem. Tyto faktory zhoršují kapacitu vaskulárního endotelu plnit četné funkce včetně regulace vaskulárního tonu a zánětlivých procesů. Důležité je, že endoteliální dysfunkce je také spojena se sníženou kvalitou života 6 a sníženou fyzickou kapacitou 7, 8 u pacientů s HFrEF. Tyto studie naznačují, že důsledky vaskulární dysfunkce jsou dalekosáhlé a podporují představu, že intervence zaměřené na periferní vaskulaturu za účelem vyvolání systémových účinků by se mohly ukázat jako prospěšné u kardiovaskulárních onemocnění. To je zvláště důležité vzhledem ke známému vztahu mezi endoteliální dysfunkcí a rizikem mortality u pacientů s HFrEF 9, 10. Zlepšení funkce periferních cév u pacientů s HFrEF by zase vedlo ke zlepšení fyzické kapacity a kvality života související se zdravím (hrQOL).

Preklinické studie poskytují důkazy o stimulaci sGC příznivě ovlivňující funkci periferních cév. Na potkaním modelu HF léčba Ataciguatem normalizovala endoteliální funkci, zlepšila citlivost na NO a snížila aktivaci krevních destiček 11. Dopad Vericiguatu na zdraví cév však nebyl u lidí se srdečním selháním hodnocen. Nedávná studie také zkoumala účinek Vericiguatu na zánět a oxidační stres u HF 12. Po 12 týdnech léčby přípravkem Vericiguat se vysoce senzitivní CRP (hsCRP) významně snížil a pravděpodobnost hodnoty hsCRP ≤ 3,0 mg/l na konci studie byla vyšší u pacientů léčených přípravkem Vericiguat ve srovnání s placebem. Ačkoli dopad Vericiguatu na upstream, zánětlivé cytokiny, jako je IL-1β a IL-18, nebyl stanoven, existují silné důkazy podporující zvýšení těchto biomarkerů, které odrážejí aktivaci zánětu NRLP3 u pacientů s HFrEF13, 14. Vzhledem k nedávnému úspěchu v klinických studiích zaměřených na inflammasom při srdečním selhání 15 a nedávným důkazům o účinnosti stimulace sGC ke zmírnění aktivity zánětu NLRP3 v jiných orgánových systémech 16, existuje silný důvod pro očekávání, že Vericiguat může příznivě ovlivnit oba upstream (IL -1p, IL-18, TNF-a a IL-6) a downstream (hsCRP) zánětlivé biomarkery. Důležité je, že inverzní korelace mezi biomarkery zánětu a endoteliální funkcí byla pozorována u jiných skupin pacientů 13, což podporuje koncept, že léčba Vericiguatem může vést k většímu zlepšení vaskulární funkce u těch jedinců, kteří zažívají největší snížení vaskulárního zánětu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Nábor
        • University of Utah Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Josef Stehlik, M.D., M.P.H.
        • Kontakt:
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84148
        • Nábor
        • Veterans Affairs Salt Lake City Health Care System (VAMC)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Josef Stehlik, M.D., M.P.H.
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Anamnéza chronického symptomatického srdečního selhání (ACC/AHA třída C) a symptomů třídy II nebo III podle New York Heart Association (NYHA) v době zařazení.
  • Ejekční frakce levé komory (LVEF) ≤ 45 % hodnocená během 12 měsíců před randomizací jakoukoli zobrazovací metodou.
  • Systémový krevní tlak ≥90/60 mmHg.
  • Standardní HF terapie zaměřená na doporučení.
  • Pokud žena s reprodukčním potenciálem, souhlasí s tím, že se vyhne otěhotnění během užívání studovaného léku a po dobu 14 dnů po poslední dávce hodnoceného léku tím, že bude dodržovat abstinenci od heterosexuální aktivity nebo bude používat (nebo bude její partner používat) antikoncepci během heterosexuální aktivity.

Kritéria vyloučení:

  • Přidání nové farmakoterapie HF nebo CRT-D modifikující onemocnění v předchozích 4 týdnech.
  • Současné nebo očekávané použití dlouhodobě působících nitrátů nebo donorů oxidu dusnatého (NO), včetně isosorbiddinitrátu, isosorbid-5-mononitrátu, pentaerythritoltetranitrátu, nikorandilu nebo transdermální nitroglycerinové (NTG) náplasti a molsidominu.
  • Současné nebo očekávané použití inhibitorů fosfodiesterázy typu 5 (PDE5), jako jsou vardenafil, tadalafil a sildenafil.
  • Současné nebo předpokládané použití stimulátoru rozpustné guanylátcyklázy (sGC), jako je riociguát.
  • Známá alergie nebo citlivost na jakýkoli stimulátor sGC.
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <15 ml/min/1,73 m2 nebo chronická dialýza.
  • Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící nebo plánují otěhotnět nebo kojit.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Po randomizaci a dokončení základního testování bude zahájena počáteční dávka vericiguatu 2,5 mg nebo odpovídající placebo. Subjekty budou titrovány zaslepeným způsobem na 5 mg a poté na cílovou dávku 10 mg vericiguatu nebo odpovídající placebo pomocí titračních kritérií založených na vyhodnocení středního systolického krevního tlaku (SBP) a klinických příznaků ve dvoutýdenních intervalech. Titrace na 10 mg u subjektů, které ještě nedosáhly cílové dávky, je zamýšlena při každé návštěvě/telefonátu po celou dobu trvání studie na základě průměrného měření SBP a bezpečnostních úvah, podle uvážení zkoušejícího.
Ostatní jména:
  • Kontrolní skupina
Experimentální: Vericiguat
Studijní lék
Po randomizaci a dokončení základního testování bude zahájena počáteční dávka vericiguatu 2,5 mg nebo odpovídající placebo. Subjekty budou titrovány zaslepeným způsobem na 5 mg a poté na cílovou dávku 10 mg vericiguatu nebo odpovídající placebo pomocí titračních kritérií založených na vyhodnocení středního systolického krevního tlaku (SBP) a klinických příznaků ve dvoutýdenních intervalech. Titrace na 10 mg u subjektů, které ještě nedosáhly cílové dávky, je zamýšlena při každé návštěvě/telefonátu po celou dobu trvání studie na základě průměrného měření SBP a bezpečnostních úvah, podle uvážení zkoušejícího.
Ostatní jména:
  • VERQUVO

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dilatace zprostředkovaná průtokem (FMD)
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
Změna vaskulární funkce pomocí průtokově zprostředkovaného vazodilatačního testu (FMD). Testování bude probíhat v souladu s aktuálními standardizovanými směrnicemi.
Výchozí stav do 12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Šestiminutový test chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
Změna v 6MWT
Výchozí stav do 12 týdnů
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-12 (KCCQ12)
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
Změna v KCCQ12. Jedná se o 12-ti položkový dotazník, který si sami vytvoříte, aby nezávisle změřil pacientovo vnímání svého zdravotního stavu, který zahrnuje příznaky srdečního selhání, dopad na fyzické a sociální funkce a jak srdeční selhání ovlivňuje kvalitu jeho života.
Výchozí stav do 12 týdnů
Vizuální analogová škála (VAS)
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
Změna ve VAS. Zaznamenává vlastní hodnocení zdraví pacienta na 20 cm vertikálním VAS s koncovými body označenými jako „nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit“ a „nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit, a je hodnoceno od 0 do 100 stupnice.
Výchozí stav a 12 týdnů
Zánětlivé biomarkery v séru Interleukin-1β (IL-1β)
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
Zánět bude hodnocen hladinami interleukinu-lp (IL-lp) v séru
Výchozí stav a 12 týdnů
Zánětlivé biomarkery v séru Interleukin-6 (IL-6)
Časové okno: Výchozí stav a 12 týdnů
Zánět bude hodnocen podle hladin interleukinu-6 (IL-6) v séru
Výchozí stav a 12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spolupracovníci

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Josef Stehlik, M.D, M.P.H., University of Utah Health Science Center & Veterans Affairs Salt Lake City Healthcare System

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. července 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. června 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

15. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

2. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • IRB_00152530

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srdeční selhání

3
Předplatit