Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístupový program pro SNDX-5613

28. srpna 2025 aktualizováno: Syndax Pharmaceuticals

Rozšířený přístupový program pro SNDX-5613 u pacientů s recidivujícími/refrakterními akutními leukemiemi s genetickými změnami spojenými s nadměrnou expresí HOXA

This expanded access program will provide an investigational treatment option in a controlled clinical setting for participants who are not otherwise eligible to participate in other Syndax-sponsored clinical studies and have no approved treatment options.

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Alabama Center for Childhood Cancer And Blood Disorders, Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope
      • Irvine, California, Spojené státy, 92618
        • City of Hope at Orange County Lennar Foundation Cancer Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA, UCLA RRMC, Drug Information Center, Department of Pharmaceutical Services Drug Supply Shipment
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital-Stanford
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Center for Cancer and Blood Disorders, Colorado Children's Hospital
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • HCTU, Division of Hematology, University of Colorado, Anschutz Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32804
        • Advent Health Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Winship Cancer Institute at Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute, Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital-Kansas City
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Siteman Cancer Center - Washington University
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Long Island City, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Montefiore Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • Division of Hematology and Oncology, Division of Pulmonary, Critical Care and Sleep Medicine, Vontz Center for Molecular Studies
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • OSU Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Doernbecher Children's Hospital, Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Memorial Hermann-Texas Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Division of Hematology and Hematologic Malignancies, University of Utah-Huntsman Cancer Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Research Institute, Seattle Childrens Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Key Inclusion Criteria:

  • Male or female participant aged ≥6 months.

  • Not eligible for participation in an ongoing clinical study and have no approved treatment options.

  • Participant or participant's health care proxy is able and willing to provide written informed consent and able to follow study instructions.

  • Relapsed or refractory (R/R) acute leukemia, as defined by standardized criteria, after standard of care therapy, including but not limited to 1 or 2 cycles of intensive chemotherapy, or venetoclax combinations:

    1. R/R leukemia is defined by the presence of ≥5% blasts in the bone marrow and/or persistence or reappearance of peripheral blasts.
    2. Participants with persistent leukemia after initial therapy or recurrence of leukemia at any time after achieving a response during or after the course of treatment (including allogeneic hematopoietic stem cell transplant [HSCT]) are eligible.
    3. Participants with isolated extra-medullary disease are allowed if extramedullary disease was confirmed with biopsy.
    4. Participants previously treated on a revumenib clinical study who are entering the expanded access program for post-transplant maintenance because they are not eligible to receive revumenib on study or because the study is closed are not required to meet the R/R status.
    5. Participants who underwent HSCT and are eligible to resume treatment with revumenib will be dosed with the last revumenib tolerated dose before transplant.

  • Acute leukemia harboring a lysine (K) methyltransferase 2A gene rearrangement (KMT2Ar), nucleoporin 98 rearrangement, nucleophosmin 1 mutation (or mutated) or any other genetic alteration with overexpression of HOXA genes predicted to potentially respond to menin inhibitors.

    • Note: As revumenib is now approved in the United States, only participants with a KMT2Ar who are not included in the United States prescribing information indication or cannot be accurately dosed (within a 20% margin) with commercial supply and require use of oral solution will be allowed into the study.

  • Adequate liver, renal, and cardiac function.

  • Use of highly effective methods of contraception are required for females and males of childbearing potential from the time of enrollment through 120 days following the last study intervention dose.

For participants currently being treated with revumenib in a Syndax-sponsored clinical study or Syndax investigator-sponsored trial, the following criteria must be met:

  • In the opinion of the Investigator, participant demonstrated acceptable benefit from and tolerability of the study intervention.
  • Participant is considered compliant with study intervention and procedures.
  • Participant does not meet any criteria for study intervention discontinuation.
  • Investigator and participant agree to continue study intervention treatment.
  • Participant continues to experience clinical benefit.

Key Exclusion Criteria:

  • Evidence of uncontrolled infection.
  • Pregnant or nursing women.
  • Cardiac or gastrointestinal disease.
  • Graft-Versus-Host Disease (GVHD): Signs or symptoms of acute or chronic GVHD >Grade 1 within 4 weeks of enrollment. All transplant participants must have been off all systemic immunosuppressive therapy and calcineurin inhibitors for at least 1 week before enrollment, with the exception of steroids.
  • History of or any concurrent condition, therapy, laboratory abnormality, or allergy to excipients that, in the Investigator's opinion, either may interfere with the participant's participation or results in the conclusion that it is not in the best interest of the participant to participate.
  • Participants receiving other antileukemic therapy within 14 days of start of study drug and who have not recovered from previous adverse reactions.

Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Syndax Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Syndax Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

26. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SNDX-5613-0707

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit