Těžké vrozené hemostatické vady, mozkové mikrokrvácení a KOGNITION (HEMICOG)
Mozkové mikrokrvácení u těžkých vrozených hemostatických vad: prevalence a dopad na kognici
Mozkové mikrokrvácení (CMB) jsou depozita hemosiderinu, která jsou důsledkem úniku erytrocytů z malých mozkových cév, které lze detekovat neinvazivně pomocí technik zobrazování magnetickou rezonancí citlivou na citlivost (MRI). CMB jsou běžně pozorovány v každodenní praxi: jejich prevalence se pohybuje od pěti procent u zdravých jedinců starších 65 let do 50 % u pacientů s mrtvicí v anamnéze. CMB jsou spojeny s intracerebrálním krvácením (ICH) a také kognitivní poruchou a demencí.
Předpokládá se, že patofyziologie CMB primárně zahrnuje poškození mozkové mikrovaskulatury, ale přesná základní kaskáda událostí, včetně potenciální role pro hemostázu, musí být dosud objasněna. Hemostatické defekty (vrozené nebo získané) mohou přispívat ke zvýšenému počtu a významu CMB. Vrozené krvácivé poruchy, jako je hemofilie nebo von Willebrandova choroba (vWD), populace s vysokým rizikem ICH, jsou unikátní stavy, které nám mohou poskytnout další pohled na potenciální roli hemostatických defektů v patofyziologii CMB. CMB mohou být chybějícím článkem mezi závažnými hemostatickými defekty, rizikem ICH a kognitivními funkcemi.
Předpokládali jsme, že těžké vrozené hemostatické vady by mohly přispět ke zvýšené prevalenci a počtu CMB s dopadem na kognitivní funkce v dospělosti.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena, starší 18 let, bez horní věkové hranice
Dospělí pacienti s těžkou vrozenou hemostatickou vadou
- Těžká nebo středně závažná vrozená hemofilie A (nebo B) definovaná jako <5 IU/dl (<5 %) endogenní FVIII (FIX) aktivita při screeningu
- Těžká von Willebrandova choroba definovaná jako VWF: Act ≤15IU/dl (<15%) při screeningu
- Schopnost účastníka poskytnout podepsaný a datovaný informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Kontraindikace pro MRI mozku
- HIV infekce, aby se zabránilo zaujatosti vůči závažným multifaktoriálním neurologickým komplikacím
- Jiné známé poruchy koagulace kromě hemofilie nebo von Willebrandovy choroby
- Nedostatek informovaného souhlasu
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl pacientů s alespoň jednou CMB na 3-Tesla MRI mozku (s použitím specifických sekvencí určených k detekci CMB).
Časové okno: Do 3 měsíců po zařazení
|
Do 3 měsíců po zařazení
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet a anatomické umístění (hluboké/lobární) CMB na 3-Tesla MRI mozku
Časové okno: Do 3 měsíců po zařazení
|
Do 3 měsíců po zařazení
|
|
|
Vícedoménové kognitivní výkony hodnocené standardizovanými stupnicemi následovně
Časové okno: Do 3 měsíců po zařazení
|
- MoCA
|
Do 3 měsíců po zařazení
|
|
Vícedoménové kognitivní výkony hodnocené standardizovanými stupnicemi následovně
Časové okno: Do 3 měsíců po zařazení
|
Paměť: Volný a cued selektivní test připomenutí (FCSRT, francouzská verze) ; Úloha Wechsler digit span bude použita ke zkoumání verbální krátkodobé a pracovní paměti.
|
Do 3 měsíců po zařazení
|
|
Vícedoménové kognitivní výkony hodnocené standardizovanými stupnicemi následovně
Časové okno: Do 3 měsíců po zařazení
|
- Rychlost zpracování a pozornost: subtest kódování číslicových symbolů WAIS 4; průběžný test výkonnosti (třetí vydání, CPT3).
|
Do 3 měsíců po zařazení
|
|
Vícedoménové kognitivní výkony hodnocené standardizovanými stupnicemi následovně
Časové okno: Do 3 měsíců po zařazení
|
- Výkonná funkce: Test kategorické a doslovné plynulosti a Test tvorby stop (TMT).
|
Do 3 měsíců po zařazení
|
|
Vícedoménové kognitivní výkony hodnocené standardizovanými stupnicemi následovně
Časové okno: Do 3 měsíců po zařazení
|
- Sociální kognice: MINI-MOŘE)
|
Do 3 měsíců po zařazení
|
|
Vícedoménové kognitivní výkony hodnocené standardizovanými stupnicemi následovně
Časové okno: Do 3 měsíců po zařazení
|
- Deprese: CES-D
|
Do 3 měsíců po zařazení
|
|
Vícedoménové kognitivní výkony hodnocené standardizovanými stupnicemi následovně
Časové okno: Do 3 měsíců po zařazení
|
- Úzkost: HAM-A
|
Do 3 měsíců po zařazení
|
|
Vícedoménové kognitivní výkony hodnocené standardizovanými stupnicemi následovně
Časové okno: Do 3 měsíců po zařazení
|
- Únava: Chalderova stupnice únavy
|
Do 3 měsíců po zařazení
|
|
Vícedoménové kognitivní výkony hodnocené standardizovanými stupnicemi následovně
Časové okno: Do 3 měsíců po zařazení
|
- Ospalost a dopad poruch spánku: Epworthská škála ospalosti
|
Do 3 měsíců po zařazení
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2022_0601
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .