Rapamycin u myalgické encefalomyelitidy/chronického únavového syndromu (ME/CFS)
24. dubna 2024 aktualizováno: Simmaron Research Inc.
Cílem této observační studie je posoudit klinickou odpověď a účinek autofagické funkce u pacientů s ME/CFS před, během a v průběhu perorální nízkodávkové terapie sirolimem (rapamycinem). Hlavní otázky, na které má tato studie odpovědět, jsou:
- Snižuje rapamycin celkovou symptomatickou zátěž ME/CFS a zlepšuje kvalitu života?
- Změní rapamycin deficity autofagie řízené mTOR pozorované u podskupiny pacientů s ME/CFS?
Účastníci budou požádáni, aby před zahájením léčby rapamycinem předepsanou jejich lékařem a v průběhu léčby vyplnili řadu dotazníků a nástrojů pro zajištění kvality života. Před zahájením léčby a v průběhu léčby budou odebírány vzorky krve ke stanovení sérologických markerů autofagie.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
100
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94040
- Center For Complex Diseases
-
-
Nevada
-
Incline Village, Nevada, Spojené státy, 89451
- Sierra Internal Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84102
- Bateman Horne Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
- Center For Complex Diseases
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti jsou přijímáni klinickými lékaři, kteří jsou hlavními zkoušejícími v této studii.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostika ME/CFS, která splňuje kritéria Institutu medicíny (IOM).
Kritéria vyloučení:
- Žádná diagnóza ME/CFS
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ME/CFS pacienti se sérologickými známkami autofagického narušení
Pacientům s ME/CFS se sérologickými známkami narušení autofagie na začátku bude předepisován jednou týdně rapamycin v maximální dávce 6 mg týdně.
|
Jednou týdně perorálně rapamycin
Ostatní jména:
|
|
ME/CFS pacienti bez sérologického průkazu autofagického narušení
Pacientům s ME/CFS bez sérologického průkazu autofagické poruchy na začátku bude předepisován jednou týdně rapamycin v maximální dávce 6 mg týdně.
|
Jednou týdně perorálně rapamycin
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zkrácená forma (36) Zdravotní průzkum
Časové okno: 1 rok
|
SF-36 se skládá z osmi škálovaných skóre, což jsou vážené součty otázek v jejich sekci.
Každá stupnice je přímo transformována na stupnici 0-100 za předpokladu, že každá otázka má stejnou váhu.
Čím nižší skóre, tím více postižení.
Čím vyšší skóre, tím menší postižení, tj. skóre nula odpovídá maximálnímu postižení a skóre 100 odpovídá žádnému postižení.
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna aktivačního panelu mTOR a krevních markerů zapojených do funkce autofagie.
Časové okno: 1,5 roku
|
Změna koncentrací fosforylovaných genových proteinů souvisejících s autofagií v krvi
|
1,5 roku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Gunnar Gottschalk, PhD, Simmaron Research Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Gottschalk G, Peterson D, Knox K, Maynard M, Whelan RJ, Roy A. Elevated ATG13 in serum of patients with ME/CFS stimulates oxidative stress response in microglial cells via activation of receptor for advanced glycation end products (RAGE). Mol Cell Neurosci. 2022 May;120:103731. doi: 10.1016/j.mcn.2022.103731. Epub 2022 Apr 26.
- Gottschalk CG, Whelan R, Peterson D, Roy A. Detection of Elevated Level of Tetrahydrobiopterin in Serum Samples of ME/CFS Patients with Orthostatic Intolerance: A Pilot Study. Int J Mol Sci. 2023 May 13;24(10):8713. doi: 10.3390/ijms24108713.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
11. prosince 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
11. prosince 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
11. června 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. ledna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. února 2024
První zveřejněno (Aktuální)
14. února 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
26. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Infekce
- Bolest
- Neurologické projevy
- Atributy nemoci
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Muskuloskeletální bolest
- Infekce centrálního nervového systému
- Chronické onemocnění
- Neurozánětlivá onemocnění
- Myalgie
- Únavový syndrom, chronický
- Encefalomyelitida
- Fyziologické účinky léků
- Antiinfekční látky
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Antibakteriální látky
- Antibiotika, antineoplastika
- Antifungální látky
- Sirolimus
Další identifikační čísla studie
- SRI-RP-2023-1
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
IPD bude možné sdílet s neziskovými a akademickými institucemi.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .