Rapamicina en la encefalomielitis miálgica/síndrome de fatiga crónica (ME/CFS)
14 de mayo de 2026 actualizado por: Simmaron Research Inc.
El objetivo de este estudio observacional es evaluar la respuesta clínica y el efecto de la función de autofagia en pacientes con EM/SFC antes, durante y durante la terapia oral con dosis bajas de sirolimus (rapamicina). Las principales preguntas que este estudio pretende responder son:
- ¿La rapamicina reduce la carga general de síntomas de EM/SFC y mejora la calidad de vida?
- ¿La rapamicina cambia los déficits de autofagia impulsados por mTOR observados en un subconjunto de pacientes con EM/SFC?
Se pedirá a los participantes que completen una serie de cuestionarios e instrumentos de calidad de vida antes de comenzar la terapia con rapamicina prescrita por su médico y durante todo el tratamiento. Se recolectarán muestras de sangre del estudio antes de comenzar la terapia y durante todo el tratamiento para evaluar los marcadores serológicos de autofagia.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
150
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94040
- Center For Complex Diseases
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- The Mayo Clinic
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Nevada
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Incline Village, Nevada, Estados Unidos, 89451
- Sierra Internal Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84102
- Bateman Horne Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Center For Complex Diseases
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los pacientes son reclutados por médicos del estudio que son investigadores principales de este ensayo.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de EM/SFC que cumple con los criterios del Instituto de Medicina (IOM)
Criterio de exclusión:
- Sin diagnóstico de EM/SFC
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes con EM/SFC y COVID prolongado con evidencia serológica de alteración de la autofagia
A los pacientes con EM/SFC y COVID prolongado con evidencia serológica de alteración de la autofagia al inicio del estudio se les prescribirá rapamicina una vez a la semana en una dosis máxima de 6 mg por semana.
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Rapamicina oral una vez a la semana
Otros nombres:
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Pacientes con EM/SFC y COVID prolongado sin evidencia serológica de alteración de la autofagia
A los pacientes con EM/SFC y COVID prolongado sin evidencia serológica de alteración de la autofagia al inicio del estudio se les prescribirá rapamicina una vez a la semana en una dosis máxima de 6 mg por semana.
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Rapamicina oral una vez a la semana
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El formulario breve (36) Encuesta de salud
Periodo de tiempo: 1 año
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El SF-36 consta de ocho puntuaciones escaladas, que son las sumas ponderadas de las preguntas de su sección.
Cada escala se transforma directamente en una escala de 0 a 100, suponiendo que cada pregunta tiene el mismo peso.
Cuanto menor sea la puntuación, mayor será la discapacidad.
Cuanto mayor sea la puntuación, menor será la discapacidad, es decir, una puntuación de cero equivale a la máxima discapacidad y una puntuación de 100 equivale a ninguna discapacidad.
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1 año
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Inventario de Fatiga Multidimensional (IMF)
Periodo de tiempo: 1 año
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El MFI es una escala de 20 ítems diseñada para evaluar cinco dimensiones de la fatiga: fatiga general, fatiga física, motivación reducida, actividad reducida y fatiga mental.
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1 año
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La escala de actividad de Bell
Periodo de tiempo: 1 año
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La escala de discapacidad de Bell CFIDS se describe en el libro The Doctor's Guide to Chronic Fatigue Syndrome: Understanding, Treating and Living with CFIDS (Bell 1995).
Esta escala evalúa la capacidad funcional en pacientes adultos con EM/SFC.
Once declaraciones describen el estado del paciente, como el nivel de síntomas en reposo, el nivel de síntomas con ejercicio, el nivel de actividad y la capacidad para realizar trabajos, viajes y cuidados personales.
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en el panel de activación de mTOR y marcadores sanguíneos implicados en la función de autofagia.
Periodo de tiempo: 1,5 años
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Cambio en las concentraciones de proteínas genéticas fosforiladas relacionadas con la autofagia en la sangre
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1,5 años
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DePaul Symptom Questionnaire Short Form- PEM
Periodo de tiempo: 1 year
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The DePaul Symptom Questionnaire (DSQ) Post-Exertional Malaise (PEM) items are scored based on both frequency and severity ratings for each symptom Frequency is rated on a 5-point scale from 0 (none of the time) to 4 (all of the time), and severity is rated on a 5-point scale from 0 (symptom not present) to 4 (very severe).
These ratings are combined to produce composite scores for each symptom or across items.
Higher scores indicate greater symptom burden.
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1 year
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DePaul Symptom Questionnaire- COVID
Periodo de tiempo: 1 year
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The DePaul Symptom Questionnaire- COVID (DSQ-COVID) assesses symptoms using frequency and severity ratings for each item.
Frequency is scored on a 5-point scale from 0 (none of the time) to 4 (all of the time, and severity is scored on a 5-point scale from 0 (symptom not present) to 4 (very severe).
Higher scores indicate greater symptom burden.
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1 year
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FACIT-F (Functional Assessment of Chronic Illness Treatment- Fatigue; Version 4)
Periodo de tiempo: 1 year
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The FACIT-F is a self-reported measure of fatigue and its impact on daily activities and functioning.
It consists of 13 items, each scored on a 5-point scale from 0 (not at all) to 4 (very much).
Item scores are summed to produce a total score ranging from 0 to 52.
Higher scores indicate less fatigue and higher quality of life.
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1 year
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Specific Symptom Severity V2.2
Periodo de tiempo: 1 year
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The Specific Symptom Severity questionnaire assesses the severity of individual symptoms using a number rating scale.
Each symptom is scored from 0 (none) to 10 (very severe).
Scores can be reported for individual symptoms or combined across items to produce a total score.
Higher scores indicate greater symptom severity.
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1 year
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Sleep Questionnaire
Periodo de tiempo: 1 year
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The Sleep Questionnaire assesses sleep patterns and disturbances using a combination of categorical and numerical responses.
Several items are rated on a 5-point frequency scale from 0 (never) to 4 (always, 15-30 times a month), while other items require participants to report specific times or durations (e.g., hours of sleep, time to bed).
Higher scores on frequency-based items indicate greater sleep difficulty.
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1 year
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FUNCAP55 (Functional Capacity) Questionnaire
Periodo de tiempo: 1 year
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The FUNCAP-55 is a self-reported measure of functional ability across a range of daily activities.
It consists of 55 items.
each rated on a scale reflecting the level of difficulty and limitation experienced.
Item scores are summed to produce a total score, with higher scores indicating less functional impairment.
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1 year
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Gunnar Gottschalk, PhD, Simmaron Research Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Gottschalk G, Peterson D, Knox K, Maynard M, Whelan RJ, Roy A. Elevated ATG13 in serum of patients with ME/CFS stimulates oxidative stress response in microglial cells via activation of receptor for advanced glycation end products (RAGE). Mol Cell Neurosci. 2022 May;120:103731. doi: 10.1016/j.mcn.2022.103731. Epub 2022 Apr 26.
- Gottschalk CG, Whelan R, Peterson D, Roy A. Detection of Elevated Level of Tetrahydrobiopterin in Serum Samples of ME/CFS Patients with Orthostatic Intolerance: A Pilot Study. Int J Mol Sci. 2023 May 13;24(10):8713. doi: 10.3390/ijms24108713.
- Ruan BT, Bulbule S, Gile B, Reyes A, Chheda B, Bateman L, Bell J, Yellman B, Grach SL, Berner J, Peterson DL, Kaufman D, Roy A, Gottschalk CG. Low-dose rapamycin alleviates clinical symptoms of fatigue and PEM in ME/CFS patients via improvement of autophagy: a pilot study. J Transl Med. 2025 Oct 21;23(1):1148. doi: 10.1186/s12967-025-07213-8.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de enero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de febrero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
14 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de mayo de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Neuroinflamatorias
- Trastornos posinfecciosos
- COVID-19
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Procesos Patológicos
- Encefalomielitis
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedad crónica
- Atributos de la enfermedad
- Infecciones del Tracto Respiratorio
- Infecciones
- Infecciones por virus de ARN
- Enfermedades virales
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Neumonía Viral
- Neumonía
- Infecciones por coronavirus
- Infecciones por coronaviridae
- Infecciones por Nidovirales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Síndrome post-agudo de COVID-19
- Síndrome de Fatiga Crónica
- Químicos orgánicos
- Macrólidos
- Lactonas
- Sirolimus
Otros números de identificación del estudio
- SRI-RP-2023-1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
IPD estará disponible para compartir con instituciones académicas y sin fines de lucro.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .