Rapamicina en la encefalomielitis miálgica/síndrome de fatiga crónica (ME/CFS)
24 de abril de 2024 actualizado por: Simmaron Research Inc.
El objetivo de este estudio observacional es evaluar la respuesta clínica y el efecto de la función de autofagia en pacientes con EM/SFC antes, durante y durante la terapia oral con dosis bajas de sirolimus (rapamicina). Las principales preguntas que este estudio pretende responder son:
- ¿La rapamicina reduce la carga general de síntomas de EM/SFC y mejora la calidad de vida?
- ¿La rapamicina cambia los déficits de autofagia impulsados por mTOR observados en un subconjunto de pacientes con EM/SFC?
Se pedirá a los participantes que completen una serie de cuestionarios e instrumentos de calidad de vida antes de comenzar la terapia con rapamicina prescrita por su médico y durante todo el tratamiento. Se recolectarán muestras de sangre del estudio antes de comenzar la terapia y durante todo el tratamiento para evaluar los marcadores serológicos de autofagia.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
100
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94040
- Center For Complex Diseases
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Nevada
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Incline Village, Nevada, Estados Unidos, 89451
- Sierra Internal Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84102
- Bateman Horne Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Center For Complex Diseases
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los pacientes son reclutados por médicos del estudio que son investigadores principales de este ensayo.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de EM/SFC que cumple con los criterios del Instituto de Medicina (IOM)
Criterio de exclusión:
- Sin diagnóstico de EM/SFC
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes con EM/SFC con evidencia serológica de alteración de la autofagia
A los pacientes con EM/SFC con evidencia serológica de alteración de la autofagia al inicio del estudio se les prescribirá rapamicina una vez a la semana en una dosis máxima de 6 mg por semana.
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Rapamicina oral una vez a la semana
Otros nombres:
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Pacientes con EM/SFC sin evidencia serológica de alteración de la autofagia
A los pacientes con EM/SFC sin evidencia serológica de alteración de la autofagia al inicio del estudio se les prescribirá rapamicina una vez a la semana en una dosis máxima de 6 mg por semana.
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Rapamicina oral una vez a la semana
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El formulario breve (36) Encuesta de salud
Periodo de tiempo: 1 año
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El SF-36 consta de ocho puntuaciones escaladas, que son las sumas ponderadas de las preguntas de su sección.
Cada escala se transforma directamente en una escala de 0 a 100, suponiendo que cada pregunta tiene el mismo peso.
Cuanto menor sea la puntuación, mayor será la discapacidad.
Cuanto mayor sea la puntuación, menor será la discapacidad, es decir, una puntuación de cero equivale a la máxima discapacidad y una puntuación de 100 equivale a ninguna discapacidad.
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1 año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el panel de activación de mTOR y marcadores sanguíneos implicados en la función de autofagia.
Periodo de tiempo: 1,5 años
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Cambio en las concentraciones de proteínas genéticas fosforiladas relacionadas con la autofagia en la sangre
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1,5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Gunnar Gottschalk, PhD, Simmaron Research Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Gottschalk G, Peterson D, Knox K, Maynard M, Whelan RJ, Roy A. Elevated ATG13 in serum of patients with ME/CFS stimulates oxidative stress response in microglial cells via activation of receptor for advanced glycation end products (RAGE). Mol Cell Neurosci. 2022 May;120:103731. doi: 10.1016/j.mcn.2022.103731. Epub 2022 Apr 26.
- Gottschalk CG, Whelan R, Peterson D, Roy A. Detection of Elevated Level of Tetrahydrobiopterin in Serum Samples of ME/CFS Patients with Orthostatic Intolerance: A Pilot Study. Int J Mol Sci. 2023 May 13;24(10):8713. doi: 10.3390/ijms24108713.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
11 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
11 de junio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de enero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de febrero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
14 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Infecciones
- Dolor
- Manifestaciones neurológicas
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Dolor musculoesquelético
- Infecciones del Sistema Nervioso Central
- Enfermedad crónica
- Enfermedades Neuroinflamatorias
- Mialgia
- Síndrome de Fatiga Crónica
- Encefalomielitis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Sirolimus
Otros números de identificación del estudio
- SRI-RP-2023-1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
IPD estará disponible para compartir con instituciones académicas y sin fines de lucro.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .