Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie X-vázané retinitis Pigmentosa (XLRP) - Retinitis Pigmentosa regulátor GTPázy (RPGR)

17. prosince 2024 aktualizováno: MeiraGTx UK II Ltd

Otevřená, multicentrická, fáze I/II studie eskalace dávky rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2-.RPGR) pro genovou terapii dospělých a dětí s X-vázanou retinitis pigmentosa v důsledku defektů regulátoru GTPázy retinitis Pigmentosa (RPGR)

Fáze 1 části studie je eskalace dávky subretinálního podávání vektoru AAV2/5 k posouzení bezpečnosti tohoto vektoru u účastníků s XLRP způsobeným mutacemi v RPGR.

Fáze 2 části studie je rozšíření kohorty subretinálního podávání vektoru AAV2/5 k posouzení bezpečnosti a účinnosti tohoto vektoru u účastníků s XLRP způsobeným mutacemi v RPGR.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená studie fáze 1/2 eskalace dávky a expanze kohorty ke stanovení bezpečnosti a účinnosti subretinálního podávání vektoru AAV2/5 u účastníků s XLRP způsobeným mutacemi v RPGR.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

49

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Spojené království
        • Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Kellogg Eye Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC Eye Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Jsou ve věku 5 let nebo starší muži
  • Nechte si potvrdit X-vázanou retinitis pigmentosa specialistou na sítnici (CI nebo PI)

Klíčová kritéria vyloučení:

• Během posledních 6 měsíců jste se účastnili jiné výzkumné studie zahrnující zkoumanou medikamentózní terapii očního onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze 1 (část 1, Eskalace dávky)
Účastníci dostanou jednu ze tří dávek AAV5-RPGR
Genetický: AAV5-RPGR
Jednorázové subretinální podání AAV5-RPGR
Experimentální: Fáze 2 (část 2; Rozšíření)
Účastníci dostanou jednu ze dvou dávek AAV5-RPGR
Genetický: AAV5-RPGR
Jednorázové subretinální podání AAV5-RPGR

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří dosáhli primárního výsledku definovaného jako kterákoli z níže uvedených událostí, ke kterým došlo během 9 týdnů po podání, alespoň možná související s výzkumným léčivým přípravkem pro pokročilou terapii (ATIMP), nikoli samotnou chirurgií.
Časové okno: 9 týdnů

Primární výsledek je definován jako kterýkoli z níže uvedených případů, ke kterému došlo během 9 týdnů po podání, přinejmenším možná související s výzkumným léčivým přípravkem pro pokročilé terapie (ATIMP), nikoli samotnou operací:

  • Snížení zrakové ostrosti o 15 nebo více písmen studie Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
  • Těžký nereagující zánět
  • Infekční endoftalmitida
  • Oční malignita
  • Neoční suspektní neočekávaná závažná nežádoucí reakce (SUSAR) stupeň III nebo vyšší
9 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zlepšení zrakových funkcí podle zrakové ostrosti
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Změňte z výchozí hodnoty na 26. týden v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí skóre písmene v tabulce Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Směrem zlepšení od výchozího stavu je nárůst počtu přečtených písmen ETDRS v průběhu času.
Výchozí stav a měsíc 6
Zlepšení funkce sítnice podle statické perimetrie
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6

Počet respondentů v datech bod po bodu ve statické perimetrii v celém zorném poli v průběhu času.

Reagující osoba v jediném časovém bodě je definována jako účastník s alespoň 5 stejnými lokusy se zlepšením o ≥7 dB od výchozí hodnoty v konkrétním časovém bodě a před jedním časovým bodem.
Výchozí stav a měsíc 6
Kvalita života měřená dotazníkem pro nízkou svítivost (LLQ) skóre domény emoční tísně
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Změna skóre domény emoční tísně LLQ u dospělých z výchozí hodnoty na 26. týden. LLQ používá stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odráží menší poškození. Pozitivní změna od výchozí hodnoty odráží zlepšení a negativní odráží zhoršení.
Výchozí stav a měsíc 6
Kvalita života měřená pomocí dotazníku o nízké svítivosti (LLQ) Extreme Lighting Domain Score
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Změna skóre domény LLQ Extreme Lighting u dospělých ze základní hodnoty na 26. týden. LLQ používá stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odráží menší poškození. Pozitivní změna od výchozí hodnoty odráží zlepšení a negativní odráží zhoršení.
Výchozí stav a měsíc 6
Kvalita života měřená dotazníkem pro nízkou svítivost (LLQ) Obecné skóre domény tlumeného osvětlení
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Změna z výchozí hodnoty na 26. týden ve skóre LLQ General Dim Lighting Domain u dospělých. LLQ používá stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odráží menší poškození. Pozitivní změna od výchozí hodnoty odráží zlepšení a negativní odráží zhoršení.
Výchozí stav a měsíc 6
Kvalita života měřená pomocí dotazníku pro nízkou svítivost (LLQ) Mobility Domain Score
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Změna skóre domény mobility LLQ u dospělých od výchozí hodnoty do 26. týdne. LLQ používá stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odráží menší poškození. Pozitivní změna od výchozí hodnoty odráží zlepšení a negativní odráží zhoršení.
Výchozí stav a měsíc 6
Kvalita života měřená dotazníkem pro nízkou svítivost (LLQ) Peripheral Vision Domain Score
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
Změna skóre domény LLQ periferního vidění u dospělých z výchozí hodnoty na 26. týden. LLQ používá stupnici od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odráží menší poškození. Pozitivní změna od výchozí hodnoty odráží zlepšení a negativní odráží zhoršení.
Výchozí stav a měsíc 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

MeiraGTx UK II Ltd

Spolupracovníci

Syne Qua Non Limited
Bionical Emas

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: James Bainbridge, Prof, University College, London

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. července 2017

Primární dokončení (Aktuální)

18. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

18. listopadu 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. srpna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

17. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MGT009

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná retinitida Pigmentosa

Klinické studie na AAV5-RPGR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit