Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetisk/farmakodynamisk undersøgelse af udenafil hos unge

18. april 2025 opdateret af: Mezzion Pharma Co. Ltd

Et fase I/II dosiseskaleringsforsøg med Udenafil hos unge med enkeltventrikelfysiologi efter Fontan-palliation

At bestemme udenafils farmakokinetiske profil og sikkerhed hos unge med Fontan-fysiologi og vurdere udenafils farmakodynamiske effekt på kort sigt på farmakodynamiske mål for træningskapacitet, ventrikulær ydeevne og vaskulær funktion.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Et dosiseskaleringsforsøg for at bestemme farmakokinetikken, sikkerheden og tolerancen af ​​udenafil hos mandlige og kvindelige teenagere med enkeltventrikelfysiologi, som har gennemgået den kirurgiske Fontan-procedure. Farmakodynamiske data vil også blive indsamlet for at evaluere effekten af ​​udenafil på akut træningspræstation, perifer vaskulær funktion og indeks for myokardiepræstation. Fem udenafil-kohorter vil blive evalueret ud over én stoffri kohorte

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
36

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46201
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

10 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner og kvinder med Fontan-fysiologi, som er 14-18 år.
  2. Vilje til at vende tilbage til centeret for at gennemføre blodprøver og træningsprøver som beskrevet i undersøgelsesprotokollen.
  3. Patienter skal acceptere at afholde sig fra alkohol, koffeinholdige drikkevarer og grapefrugtjuice under forsøgets varighed.
  4. Informeret samtykke fra forsøgspersonen informeret samtykke fra forælder/værge efter behov.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ikke-kardiel medicinsk, psykiatrisk og/eller social lidelse, der ville forhindre vellykket gennemførelse af planlagte undersøgelsestest eller ville ugyldiggøre resultaterne.
  2. Højde
  3. Kendt Fontan-baffelobstruktion, grenlungearteriestenose eller pulmonalvenestenose, hvilket resulterer i en gennemsnitlig gradient på >4 mmHg mellem regionerne proksimalt og distalt for obstruktionen.
  4. Enkeltlungefysiologi.
  5. Alvorlig ventrikulær dysfunktion eller valvulær regurgitation (systemisk atrioventrikulær eller semilunar klap) bestemt ud fra gennemgang af ekkokardiogrammet udført tættest på studieindskrivningen.
  6. Signifikante nyre- (serumkreatinin > 2,0), lever- (serumaspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALAT) > 3 gange øvre normalgrænse), mave-tarm- eller galdelidelser, der kan svække absorption, metabolisme eller udskillelse af oralt administreret medicin , baseret på laboratorievurdering på tidspunktet for screeningsbesøget.
  7. Hospitalsindlæggelse for akut dekompenseret hjertesvigt inden for de 12 måneder forud for studieindskrivning.
  8. En diagnose af aktiv proteintabende enteropati eller plastisk bronkitis.
  9. Aktiv evaluering eller liste for hjertetransplantation.
  10. Anamnese med brug af en phosphodiesterase type 5-hæmmer inden for tre måneder efter tilmelding til undersøgelsen.
  11. Samtidig sygdom, der efter undersøgerens vurdering udelukker deltagelse.
  12. Nuværende behandling med alfa-blokkere eller nitrater.
  13. Graviditet ved tilmelding.
  14. Latexallergi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Udenafil 37,5 mg QD
Udenafil 37,5 mg tablet en gang dagligt i 5 dage
Medicin: Udenafil
Medicin
Eksperimentel: Udenafil 37,5 mg bud
Udenafil 37,5 mg tablet to gange dagligt i 5 dage
Medicin: Udenafil
Medicin
Eksperimentel: Udenafil 87,5 mg QD
Udenafil 87,5 mg tablet en gang dagligt i 5 dage
Medicin: Udenafil
Medicin
Eksperimentel: Udenafil 87,5 mg bud
Udenafil 87,5 mg tablet to gange dagligt i 5 dage
Medicin: Udenafil
Medicin
Eksperimentel: Udenafil 125 mg QD
Udenafil 125 mg tablet en gang dagligt i 5 dage
Medicin: Udenafil
Medicin
Ingen indgriben: Intet lægemiddel
Kohort gennemgår kun træningstest

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal emner med alvorlige bivirkninger muligvis eller sandsynligvis relateret til Udenafil
Tidsramme: 5 dage
Antal personer, der oplever alvorlige bivirkninger, der muligvis eller sandsynligvis er relateret til Udenafil i doser på 37,5 mg dagligt, 37,5 mg to gange dagligt, 87,5 mg dagligt, 87,5 mg to gange dagligt og 125 mg dagligt givet over en fem-dages periode.
5 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af Udenafil: Cmax
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af Udenafil, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan -fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer effekten af ​​Udenafil på farmakodynamiske (PD) -resultater: Øvelseskapacitet
Tidsramme: Dag 1 (baseline) og dag 5 (opfølgning)
Evaluer effekten af ​​Udenafil på farmakodynamiske (PD) -resultater, herunder: træningskapacitet, vaskulær funktion og ekkokardiografiske mål for myocardial ydeevne (MPI). Resultatmålene (OM) er en forskel mellem baseline (BL) og opfølgning (Fu) [OM = FU-BL].
Dag 1 (baseline) og dag 5 (opfølgning)
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af metabolit DA-8164: Cmax
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af metabolit DA-8164, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan-fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af Udenafil: Tmax
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af Udenafil, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan -fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af Udenafil: T-1/2
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af Udenafil, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan -fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af Udenafil: AUC (0-tau)
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af Udenafil, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan -fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af Udenafil: CLSS/F
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af Udenafil, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan -fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer effekten af ​​Udenafil på farmakodynamiske (PD) resultater: vaskulær funktion [Ændring i naturlig log transformeret reaktivt hyperæmiindeks (RHI)]
Tidsramme: Dag 1 (baseline) og dag 5 (opfølgning)
Evaluer effekten af ​​Udenafil på farmakodynamiske (PD) -resultater, herunder: træningskapacitet, vaskulær funktion og ekkokardiografiske mål for myocardial ydeevne (MPI). Resultatmålene (OM) er en forskel mellem baseline (BL) og opfølgning (Fu, Day-5) [OM = FU-BL]. Endothelial pulsamplitude tonometri (endo-pat) er en teknik til den ikke-invasive vurdering af perifer vaskulær funktion. Hos voksne har endo-pat vist sig at identificere dem med koronararterie-dysfunktion og at korrelere med brachialarterie-reaktivitetstest. Endo-pat-brug hos børn har været mere begrænset, men har vist fremragende reproducerbarhed. Reaktivt hyperæmiindeks (RHI), et mål for den hyperemiske respons justeret for baseline blodgennemstrømning, er et mål for vaskulær funktion. En højere værdi betegner bedre eller mere sund, vaskulær (endotelial) funktion. Dataene repræsenterer en ændring i indeksværdien, så der er ingen minimum eller maksimal værdi, der kan repræsenteres i en skala.
Dag 1 (baseline) og dag 5 (opfølgning)
Absolut ændring i blodpool myocardial ydelsesindeks (MPI)
Tidsramme: Dag 1 (baseline) og dag 5 (opfølgning)
Resultatmålene (OM) er en forskel mellem baseline (BL) og opfølgning (FU, dag-5). Ændring i MPI fra baseline til dag 5 bestemmes af hastigheder fra blodpuljen Doppler af tilstrømningen og udstrømningskanalen af ​​den dominerende ventrikel. Foranstaltningen er forholdet mellem summen af ​​isovolumetrisk sammentrækningstid og isovolumetrisk afslapningstid, divideret med ventrikulær udsprøjtningstid. En lavere værdi er i overensstemmelse med en mere effektiv ventrikel (bedre funktion). En værdi på nul indikerer, at der ikke er nogen isovolumetrisk sammentrækning eller afslapning, og selvom fysiologisk umulig vil være i overensstemmelse med en perfekt effektiv ventrikel. Generelt svarer et fald i MPI til en mere effektiv (bedre) ventrikulær funktion, mens en stigning i MPI svarer til mindre effektiv (værre) ventrikulær funktion. Dataene repræsenterer en ændring i indeksværdien, så der er ingen minimum eller maksimal værdi, der kan repræsenteres i en skala.
Dag 1 (baseline) og dag 5 (opfølgning)
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af metabolit DA-8164: Tmax
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af metabolit DA-8164, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan-fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af metabolit DA-8164: T-1/2
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af metabolit DA-8164, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan-fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af metabolit DA-8164: AUC (0-tau)
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af metabolit DA-8164, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan-fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Mezzion Pharma Co. Ltd

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Pediatric Heart Network

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: David Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. juli 2014

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. april 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PHN-Udenafil-01
  • U01HL068270 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Udenafil

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger