Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Methylprednisolon Behandling af Friedreich Ataxia

23. marts 2021 opdateret af: Children's Hospital of Philadelphia

Open-label pilotundersøgelse af methylprednisolon til behandling af patienter med Friedreich Ataxia (FRDA)

Denne undersøgelse vil undersøge, om methylprednisolonbehandling er sikker, veltolereret og gavnlig hos patienter, der er diagnosticeret med Friedreich Ataxia (FRDA). Undersøgelsen vil også undersøge, om methylprednisolon har nogen virkning på biomarkører forbundet med FRDA. Alle forsøgspersoner i undersøgelsen vil modtage den samme steroidbehandling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Sammenhæng:

Friedreich ataxia (FRDA) er en progressiv neurodegenerativ sygdom hos børn og voksne, som der i øjeblikket ikke er nogen behandling for. Et af kendetegnene ved FRDA er en mangel på frataxinprotein, hvilket forårsager dysregulering af jernmetabolismen, manglende afgiftning og øget jernbiotilgængelighed. Ophobningen af ​​jern i mitokondrier fører til øget følsomhed over for oxidativt stress. En sekundær inflammatorisk respons er også blevet foreslået at være til stede i FRDA, som afsløret i obduktionsundersøgelser og i ændringen af ​​immunveje i mikroarray-analyse. Inflammation i FRDA øger muligheden for en terapeutisk fordel ved anti-inflammatorisk steroidbehandling, da inflammation direkte kan ligge til grund for flere komplikationer af FRDA, herunder kardiomyopati. Til støtte for denne teori er kliniske observationer og patient-selvrapporter om forbedring af ataksisymptomer efter ordination af steroider til andre indikationer end den primære FRDA-diagnose.

Mål:

Primær: At vurdere virkningen af ​​oral administration af methylprednisolon på den funktionelle præstationsscore for patienter med FRDA ved brug af Timed 25-Foot Walk (T25FW).

Sekundært: At vurdere effekten af ​​methylprednisolon på neurologiske præstationsmålinger (Friedreich Ataxia Rating Scale, 9-Hole Peg Test, 1-minutters gang, hjemmebaserede målinger af gang, håndfunktion og tale vurderet gennem smartphone-applikation) og at vurdere sikkerheden og tolerabilitet af methylprednisolon i FRDA-populationen.

Studere design:

Denne undersøgelse er et åbent klinisk forsøg med methylprednisolon hos patienter med FRDA.

Indstilling/Deltagere:

Denne undersøgelse vil finde sted på Children's Hospital of Philadelphia som et ambulant forsøg med 5 børn, der er mindst 5 år og under 10 år, og i 5 voksne i alderen 45 år og ældre, med genetisk bekræftet FRDA.

Se nedenfor for beskrivelse af undersøgelsesintervention og tiltag.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
11

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Personer med FRDA bekræftet ved genetisk testning, som er i stand til at gå 25 fod (hjælpemidler tilladt).
  • Børn mellem 5 og under 10 år eller voksne i alderen 45 år og ældre ved screening.
  • Stabile doser af al medicin, vitaminer og kosttilskud i 30 dage før studiestart og i hele undersøgelsens varighed. Gennem hele undersøgelsen vil alle mulige bestræbelser blive gjort for at opretholde stabile doser af samtidig medicin.
  • Kvinder, der ikke er gravide eller ammer, og som ikke har til hensigt at blive gravide. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en pålidelig præventionsmetode og skal give en negativ uringraviditetstest ved screening.
  • Informeret samtykke til voksne deltagere, forældre/værges tilladelse (informeret samtykke) og samtykke fra børn til pædiatriske deltagere.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter ude af stand til at gå 25 fod.
  • Behandling med methylprednisolon eller cyklisk methylprednisolon i de 3 foregående måneder før inklusion.
  • Behandling med gamma-interferon, immunoglobulin G eller anden immunmodulerende behandling de 3 foregående måned før inklusion
  • Immunsuppressiv behandling inden for 6 måneder efter inklusion
  • Tidligere historie med en sygdom forbundet med immundysfunktion
  • Dårligt kontrolleret diabetes mellitus (HbA1C > 9,0)
  • Anamnese med ubehandlet eller ukontrolleret hypertension
  • Tilstedeværelse af infektionssygdom eller andre aktive infektioner, som den behandlende læge finder relevante
  • Aktiv eller tidligere historie med lever- eller nyresvigt
  • Kendt anamnese med nyreinsufficiens eller kreatinin > 2 x øvre normalgrænse (ULN)
  • Aktiv infektion på tidspunktet for screening
  • Historie om kendt osteoporose

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Methylprednisolon
Dette er et åbent studie af methylprednisolon hos patienter med FRDA. Forsøgspersonerne vil begynde oral administration af 48 mg methylprednisolon på dag 1 og vil reducere deres indgivne dosis med 8 mg pr. dag. Efter 6 dage vil forsøgspersonerne tilbringe 22 dage med medicin, før de gentager den samme behandlingscyklus. Sidste doseringscyklus af methylprednisolon vil blive administreret 24 uger efter baseline. Besøg vil finde sted i uge 2, 6, 14, 26 og 30 efter baseline.
Medicin: Methylprednisolon
Orale tabletter af methylprednisolon 8 mg. Forsøgspersonerne vil modtage en månedlig receptbelagt flaske med 25 tabletter (standardmængde) og vil selv administrere 21 tabletter over en 28-dages doseringscyklus.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i den tidsindstillede 25 fods gang (T25FW) score
Tidsramme: Dette resultat vil blive målt ved baseline og 26 uger
T25FW er en kvantitativ mobilitets- og benfunktionstest baseret på en tidsbestemt 25 fods gang. Forsøgspersonen ledes til den ene ende af en tydeligt markeret 25 fods bane og instrueres i at gå 25 fod så hurtigt som muligt. Tiden regnes fra påbegyndelsen af ​​instruktionen til start og slutter, når forsøgspersonen har nået 25-fodsmærket. Opgaven administreres straks igen ved, at forsøgspersonen går samme afstand tilbage. Forsøgspersoner kan bruge hjælpemidler, når de udfører denne opgave.
Dette resultat vil blive målt ved baseline og 26 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) Score
Tidsramme: Dette resultat vil blive målt ved baseline og 26 uger
Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) er neurologisk vurderingsskala specielt udviklet og valideret til FRDA. FARS inkluderer vurderinger af holdning, gang, koordination af øvre og nedre ekstremiteter, tale, proprioception og styrke. Ud over den standardneurologiske undersøgelse indeholder FARS tre kvantitative præstationsmål og en komponent, der vurderer daglige aktiviteter (ADL). Kvantitative præstationsmål inkluderer ni-hullers pindetest og en tidsbestemt 25-fods gang. FARS-scorer korrelerer signifikant med funktionsnedsættelse, aktiviteter i dagligdagen og sygdommens varighed. Scorene fra de tre underskalaer tilføjes for at generere en samlet score fra 0 til 159, hvor en højere score indikerer et højere niveau af handicap.
Dette resultat vil blive målt ved baseline og 26 uger
Ændring i 1-minuts gåafstand
Tidsramme: Dette resultat vil blive målt ved baseline og 26 uger
1-Minute Walk er en kvantitativ mobilitets- og benfunktionstest baseret på tilbagelagt distance på 1 minut. Forsøgspersonen ledes til den ene ende af en tydeligt markeret 25 fods bane og instrueres i at gå frem og tilbage så hurtigt som muligt i 1 minut. Afstanden beregnes ved at måle, hvor langt forsøgspersonen rejser langs 25 fods banen. Forsøgspersoner kan bruge hjælpemidler under denne opgave.
Dette resultat vil blive målt ved baseline og 26 uger
Ændring i ændring i 9-hullers pindtest (9HPT) tid
Tidsramme: Dette resultat vil blive målt ved baseline og 26 uger
9HPT er en kort, standardiseret, kvantitativ test af overekstremitetsfunktion. Både de dominerende og ikke-dominante hænder testes to gange. Forsøgspersonen sidder ved et bord med en lille, lavvandet beholder med ni pløkke og en træ- eller plastikklods med ni tomme huller. Den samlede tid til at gennemføre hver af fire forsøg registreres. To på hinanden følgende forsøg med den dominerende hånd efterfølges umiddelbart af to på hinanden følgende forsøg med den ikke-dominante hånd.
Dette resultat vil blive målt ved baseline og 26 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital of Philadelphia

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Friedreich's Ataxia Research Alliance

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: David R Lynch, MD PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. april 2015

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. april 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. marts 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 15-011801

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreich Ataxia

Kliniske forsøg med Methylprednisolon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger