Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et langtidsforsøg, der undersøger sikkerhed og effektivitet af TransCon hGH hos børn med væksthormonmangel, som har gennemført et tidligere klinisk forsøg med TransCon hGH (enliGHten)

12. april 2024 opdateret af: Ascendis Pharma A/S

oplys: Et multicenter, fase 3, langsigtet, åbent-label-forsøg, der undersøger sikkerheden og effektiviteten af ​​TransCon hGH administreret en gang om ugen hos børn med væksthormonmangel (GHD), som har gennemført et tidligere TransCon hGH klinisk forsøg

Et multicenter, fase 3, langsigtet forlængelsesforsøg med TransCon hGH administreret én gang ugentligt til børn med væksthormonmangel (GHD), som tidligere har deltaget i et fase 3 TransCon hGH-forsøg. Ca. 300 børn (mænd og kvinder) med GHD vil blive inkluderet. Alle undersøgelsesdeltagere vil modtage TransCon hGH. Dette er et globalt forsøg, der vil blive gennemført i, men ikke begrænset til, USA, Polen, Bulgarien, Ukraine, Armenien, Rusland og Australien.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

298

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Armenien
      • Yerevan, Armenien, 0075
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Den Russiske Føderation
      • Izhevsk, Den Russiske Føderation, 426009
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Krasnoyarsk, Den Russiske Føderation, 660022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117036
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 194100
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Saratov, Den Russiske Føderation, 410054
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Ufa, Den Russiske Føderation, 450008
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Vologda, Den Russiske Føderation, 160022
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Voronezh, Den Russiske Føderation, 394024
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95821
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Tallahassee, Florida, Forenede Stater, 32308
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Ascendis Pharma Investigational Site
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Hviderusland
      • Minsk, Hviderusland, 220020
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Warsaw, Polen, 02-691
        • Ascendis Pharma Investigational Site
  • Ukraine
      • Kharkiv, Ukraine, 61093
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Kyiv, Ukraine, 01021
        • Ascendis Pharma Investigational Site
      • Odesa, Ukraine, 65031
        • Ascendis Pharma Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Børn, der har gennemført et tidligere fase 3 TransCon hGH-forsøg
  2. Børn, der ikke permanent har afbrudt undersøgelseslægemidlet i det tidligere forsøg
  3. Skriftligt, underskrevet, informeret samtykke fra emnets forælder eller værge og skriftlig tilladelse fra emnet som krævet af IRB/HREC/IEC

Ekskluderingskriterier:

  1. Dårligt kontrolleret diabetes mellitus (HbA1c ≥ 8,0%) eller diabetiske komplikationer
  2. Evidens for lukkede epifyser, defineret som knoglealder > 14,0 år for kvinder eller > 16,0 år for mænd
  3. Større medicinske tilstande, medmindre det er godkendt af medicinsk ekspert
  4. Kendt overfølsomhed over for komponenterne i forsøgsmedicinen
  5. Sandsynligvis ikke-overensstemmende med hensyn til forsøgsadfærd (med hensyn til forsøgspersonen og/eller forælder/værge/plejeperson)
  6. Graviditet
  7. Enhver anden grund, som efter efterforskerens mening ville forhindre forsøgspersonen i at fuldføre deltagelse eller følge forsøgsplanen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: TransCon hGH
En gang ugentlig subkutan injektion af TransCon hGH
Medicin: TransCon hGH
En gang ugentlig subkutan injektion af TransCon hGH

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner med behandlingsfremspringende bivirkninger [Langsigtet sikkerhed og tolerabilitet]
Tidsramme: Op til uge 208
Langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af ugentlig lonapegsomatropin (TransCon hGH) behandling
Op til uge 208

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret højdehastighed ved besøg
Tidsramme: Op til uge 208
Annualiseret højdehastighed (AHV) ved besøg med langtidsdosering af ugentlig lonapegsomatropinbehandling
Op til uge 208
IGF-1 SDS ved besøg
Tidsramme: Op til uge 208
Insulin-like Growth Factor-1 (IGF-1) standardafvigelsesscore (SDS) ved besøg med langtidsdosering af ugentlig lonapegsomatropinbehandling i uge 13, uge ​​52, uge ​​104, uge ​​156 og uge 208. IGF-1 SDS er antallet af standardafvigelser over eller under det gennemsnitlige IGF-1-niveau for et barn af samme alder og køn. Målområdet for IGF-1 SDS var 0 til +2. Et IGF-1 SDS på 0 repræsenterer populationsgennemsnittet. Hvis IGF-1 SDS er < 0, så indikerer den negative score en IGF-1 under middel IGF-1 for et barn af samme alder og køn. Hvis IGF-1 SDS er > 0, så indikerer den positive score en IGF-1 over middel IGF-1 for et barn af samme alder og køn. En positiv score på IGF-1 SDS indikerer et bedre resultat.
Op til uge 208
Højde SDS - Ændring fra baseline
Tidsramme: Op til uge 208
Ændring i højdestandardafvigelsesscore (SDS) fra baseline med langtidsdosering af ugentlig lonapegsomatropinbehandling i uge 13, uge ​​52, uge ​​104, uge ​​156 og uge 208. Højde SDS er antallet af standardafvigelser over eller under middelhøjden for alder og køn. En standardafvigelsesscore på 0 er lig med befolkningsgennemsnittet. Hvis Height SDS er < 0, så indikerer den negative score en højde under middelhøjden for et barn af samme alder og køn. Hvis højde-SDS er > 0, så indikerer den positive score en højde over middelhøjden for et barn af samme alder og køn. En positiv ændring fra baseline i Height SDS indikerer forbedrede resultater.
Op til uge 208

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ascendis Pharma A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Michael Beckert, MD, Ascendis Pharma A/S
  • Studieleder: Aimee D Shu, MD, Ascendis Pharma, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. december 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

21. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. november 2017

Først opslået (Faktiske)

17. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TransCon hGH CT-301EXT
  • 2017-003410-20 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i det endokrine system

Kliniske forsøg med TransCon hGH

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner