MAX-40279 hos personer med akut myelogen leukæmi (AML)

Inklusionskriterier:

1. Mænd og/eller kvinder over 18 år
2. Evne til at forstå formålene og risiciene ved forsøget og underskrevne informerede samtykkeformularer, der er godkendt af investigatorens Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) på forsøgsstedet, blev opnået før indgangen til forsøget
3. Forsøgspersonen har morfologisk dokumenteret primær AML eller AML sekundært til myelodysplastisk syndrom (MDS) som defineret af Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier, for hvilke der ikke findes nogen etableret standardbehandling
4. ECOG-ydelsesstatus på 0 til 2
5. Vedvarende kronisk klinisk signifikant ikke-hæmatologisk toksicitet fra tidligere behandling (inklusive kemoterapi, kinasehæmmere, immunterapi, eksperimentelle midler, stråling, HSCT eller kirurgi) skal være grad ≤ 1
6. I mangel af hurtigt fremadskridende sygdom, der er klart dokumenteret af investigator, vil intervallet fra tidligere behandling til tidspunktet for administration af MAX-40279 være mindst 2 uger (14 dage) for tidligere cytotoksiske midler eller mindst 5 halveringstider for tidligere ikke-cytotoksiske midler , herunder immunsuppressiv terapi efter HSCT

7. Acceptabel leverfunktion defineret nedenfor:

   • Total bilirubin ≤ 1,5 gange øvre normalgrænse (ULN)
   • Aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≤ 3 gange ULN;

8. Acceptabel nyrefunktion defineret nedenfor:

   • Serumkreatinin ≤ 1,5 gange ULN eller beregnet kreatininclearance (ved Cockcroft-Gault-formlen) ≥ 60 mL/min.

9. Acceptabel koagulationsstatus defineret nedenfor:

   • Protrombintid < 1,3 gange ULN
   • Delvis trombintid < 1,3 gange ULN
10. Ingen klinisk signifikante abnormiteter i urinanalyse
11. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder accepterer ikke at være gravide eller ammende under undersøgelsen og i tre måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Både mænd og kvinder med reproduktionspotentiale skal acceptere at bruge en yderst effektiv præventionsmetode under undersøgelsen og i tre måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. En yderst effektiv præventionsmetode er defineret som en, der resulterer i en lav fejlrate, dvs. mindre end 1 % om året, når den anvendes konsekvent og korrekt

Ekskluderingskriterier:

1. Sygdomsdiagnose af akut promyelocytisk leukæmi
2. Tidligere behandlede maligniteter andre end den aktuelle sygdom, bortset fra tilstrækkeligt behandlet ikke-melanom hudkræft, in situ cancer eller anden cancer, som forsøgspersonen har været sygdomsfri fra i mindst 5 år ved forsøgets start
3. Aktive, ukontrollerede bakterielle, virale eller svampeinfektioner, der kræver systemisk terapi
4. Større operation, bortset fra diagnostisk kirurgi, inden for 4 uger før forsøgets start, uden fuldstændig genopretning
5. Perkutan koronar intervention udført inden for 6 måneder før forsøgets start for hjerteinfarkt eller angina pectoris
6. Anfaldslidelser, der kræver antikonvulsiv behandling
7. Indtagelse af medicin, der forlænger QT-intervallet og har en risiko for Torsades de Pointes, eller en historie med langt QT-syndrom
8. Sygehistorie med synkebesvær, malabsorption eller anden kronisk gastrointestinal sygdom eller tilstande, der kan hæmme compliance og/eller absorption af det testede produkt
9. Deltagelse i et forsøg med lægemiddel eller udstyr inden for 4 uger før forsøgets start
10. Kendt infektion med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B eller hepatitis C
11. Nylig venøs trombose (inklusive dyb venetrombose eller lungeemboli inden for 1 års undersøgelse)
12. Anamnese med øvre gastrointestinale blødninger, mavesår eller blødende diatese
13. Forsøgspersonen er gravid (positiv serum beta humant choriongonadotropin [β-HCG] test ved screening) eller ammer i øjeblikket, deres partner forventer at blive gravid/imprægnerende under forsøget eller inden for 6 måneder efter at have modtaget den sidste dosis af forsøgsbehandlingen
14. Samtidig sygdom eller tilstand, der kunne forstyrre afviklingen af ​​forsøget, eller som efter efterforskerens mening ville udgøre en uacceptabel risiko for forsøgspersonen i dette forsøg
15. Uvilje eller manglende evne til at overholde forsøgsprotokollen uanset årsag
16. Retlig inhabilitet eller begrænset retsevne
17. Hjertesygdom med New York Heart Association (NYHA) klasse III eller IV, inklusive kongestiv hjertesvigt, myokardieinfarkt inden for 6 måneder før forsøgets start, ustabil arytmi eller symptomatisk perifer arteriel vaskulær