Inhaleret mometason for at fremme reduktion af vasookklusive hændelser 2 (IMPROVE2)
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dosisrationale: Mometasonfuroat 220mcg tørpulverinhalation er en lav-moderat ICS-dosis, der kan gives én gang dagligt. Højere doser kan have systemiske virkninger, og systemiske glukokortikoider kan fremkalde rebound SCD-smerter, når behandlingen seponeres.
Adaptiv, kovariat-afbalanceret randomisering: Mens prøvestørrelsen af undersøgelsen vil blive fastsat til 80 deltagere, i stedet for standard blokeret eller stratificeret randomisering, vil undersøgelsesholdet bruge adaptiv kovariat-balanceret randomisering for at minimere ubalance af vigtige kovariater. Dette vil reducere behovet for at bruge multivariable teknikker (som fungerer dårligt i små prøver) for at justere post hoc for forskelle mellem behandlingsgrupper. Kovariater vil omfatte alder, brug af hydroxyurinstof, tidligere brug af akutafdelingen (ED) for SCD-smerter og rekrutteringssted.
Opfølgningsplan: Der vil være personlige besøg hver 8. uge. Derudover vil en blindet forskningskoordinator kontakte deltagerne telefonisk 2 uger og 4 uger efter tilmelding og 4 uger efter hver personlig opfølgning for at tilskynde til protokoloverholdelse og indsamle data om uønskede hændelser og sundhedsudnyttelse.
Observationsperiode efter protokol: Undersøgelsen vil være afsluttet efter 48 uger. Et sidste opfølgningsbesøg vil finde sted efter 52 uger (4 uger efter afsluttet undersøgelsesprotokol) for at indsamle smertedagbog og data om bivirkninger og for at identificere andelen af ICS-gruppen, der ønsker at fortsætte ICS. I tilfælde af at individer ønsker at fortsætte ICS, vil PI kontakte deltagerens behandlende læge for at diskutere.
Dataelementer: En bred vifte af kliniske og translationelle data vil blive indsamlet i løbet af undersøgelsen. Baseline data vil omfatte demografiske og kliniske variabler vedrørende sværhedsgraden af SCD, tidligere komplikationer og respiratoriske undersøgelser. Blod vil blive indsamlet til standard-of-care laboratorier og analyse af serum inflammatoriske cytokiner. Lungefunktionstestning inklusive spirometri og udåndet nitrogenoxid (eNO) vil blive udført. Sundhedsrelateret livskvalitet vil blive indsamlet via ASCQ-Me undersøgelse. Patienterne vil også blive fulgt med opfølgende telefonopkald og prospektiv diagramgennemgang i et år for at identificere hospitalsbesøg og andre SCD-komplikationer.
Procedurer for indsamling af kliniske data og laboratoriedata: Dataindsamling og håndtering: Caserapportskemaer findes som bilag. Data vil blive indtastet i en REDCap-database, som vil blive overvåget af Data Coordinating Team (DCT) (ledet af Co-I Gelijns) med henblik på færdiggørelse og rettidighed.
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Forenede Stater, 10025
- Mount Sinai St Luke's
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagere på 18 år og ældre med svære SCD-fænotyper (Hb SS og Sβthalassæmi0):
- Har ikke astma (se eksklusionskriterier)
- Har ikke i øjeblikket en smertefuld krise (som defineret af validerede smertedagbogsspørgsmål)
- Har ikke akutte luftvejssymptomer
- Rapport fra seneste ECW (svarer "Ja" til ethvert spørgsmål i boks 1)
- Deltageren er allerede medicinsk optimeret (dvs. allerede på maksimal dosis hydroxyurinstof, medmindre det er kontraindiceret og ikke undergår medicintitrering).
Ekskluderingskriterier:
- Deltager screener positiv for mulig udiagnosticeret astma (boks 2)
- Gravid eller planlægger at blive gravid
- > 15 ED-besøg for SCD-smerter i løbet af de foregående 12 måneder (på grund af bekymring for multifaktorielle smerter, der kan reagere mindre på SCD-behandlinger)
- Er blevet udskrevet fra hospitalet inden for de seneste 7 dage.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
En gang dagligt inhaleret placebo
|
En gang dagligt inhaleret placebo i 48 uger
|
|
Aktiv komparator: Mometason
Inhaleret Mometason Furoat 220 mcg DPI
|
Inhaleret mometason i 48 uger (med 4 ugers udvaskning ved afslutning af undersøgelsen)
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Niveau af opløseligt vaskulært celleadhæsionsmolekyle (sVCAM).
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i sVCAM-niveau efter et år sammenlignet med baseline.
sVCAM er en biomarkør, der bruges som surrogat for røde blodlegemer (RBC) adhæsivitet og overordnet sygdoms sværhedsgrad ved SCD.
|
Baseline og et år
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Retikulocytantal niveau
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i retikulocytantal niveau efter et år sammenlignet med baseline.
Retikulocyttal er et sekundært mål for hæmolyse.
Ved SCD afspejler det mere hæmolytisk belastning end nogen anden klinisk tilgængelig laboratorietest.
|
Baseline og et år
|
|
Plasmafri hæmoglobinniveau
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i frit hæmoglobinniveau efter et år sammenlignet med baseline.
Fri hæmoglobin er et direkte mål for hæmolyse.
Det afspejler mere hæmolytisk belastning end retikulocyttal, men det er ikke tilgængeligt til klinisk brug.
|
Baseline og et år
|
|
LDH niveau
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i LDH niveau efter et år sammenlignet med baseline.
LDH er en markør for hæmolyse
|
Baseline og et år
|
|
Bilirubin (direkte og indirekte) niveau
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i bilirubinniveau efter et år sammenlignet med baseline.
Bilirubin mål for hæmolyse
|
Baseline og et år
|
|
Hæmoglobin niveau
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i hæmoglobinniveau efter et år sammenlignet med baseline.
Hæmoglobin er en klinisk laboratorietest
|
Baseline og et år
|
|
Leukocytantal niveau
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i leukocytniveau efter et år sammenlignet med baseline.
Leukocyt er en klinisk laboratorietest
|
Baseline og et år
|
|
Blodpladeantal niveau
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i trombocyttalniveau efter et år sammenlignet med baseline.
Blodpladetal er en klinisk laboratorietest
|
Baseline og et år
|
|
Udåndet nitrogenoxid
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i eNO-niveau efter et år sammenlignet med baseline.
Nitrogenoxid er en markør for eosinofil lungebetændelse
|
Baseline og et år
|
|
Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-Me) undersøgelse
Tidsramme: Baseline og et år
|
ASCQ-Me er et patientrapporteret resultatmålingssystem, der evaluerer og overvåger det fysiske, mentale og sociale velbefindende hos voksne med seglcellesygdom (SCD).
ASCQ-Me bruger en T-score-metrik, hvor 50 er gennemsnittet af referencepopulationen og 10 er standardafvigelsen (SD) for denne population.
|
Baseline og et år
|
|
Selvrapporteringsskala for medicinoverholdelse for astma (MARS-A)
Tidsramme: På et år
|
MARS-A er et 10-element, selvrapporteret mål for overholdelse
|
På et år
|
|
Hjerne natriuretisk peptid
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i hjernens natriuretiske peptid efter et år sammenlignet med baseline.
Hjerne natriuretisk peptid er et mål for atrial strækning.
|
Baseline og et år
|
|
Spirometri
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i spirometri efter et år sammenlignet med baseline.
Spirometri er et mål for luftstrøm og lungefunktion.
|
Baseline og et år
|
|
Smertescore
Tidsramme: Op til et år
|
Smertescore på en skala fra nul til ti afspejler "gårsdagens værste smerte".
|
Op til et år
|
|
Antal ED-besøg for SCD-smerter
Tidsramme: Et år
|
Mål for sygelighed og sundhedsudnyttelse
|
Et år
|
|
Antal indlæggelser for SCD-smerter
Tidsramme: Et år
|
Mål for sygelighed og sundhedsudnyttelse
|
Et år
|
|
Antal observationsenhedsindlæggelser for SCD Smerter
Tidsramme: Et år
|
Mål for sygelighed og sundhedsudnyttelse
|
Et år
|
|
Antal overnatninger for SCD-smerter
Tidsramme: Et år
|
Mål for sygelighed og sundhedsudnyttelse
|
Et år
|
|
Antal ambulante infusionsbesøg for SCD-smerter
Tidsramme: Et år
|
Mål for sygelighed og sundhedsudnyttelse
|
Et år
|
|
Antal lungebetændelsesepisoder
Tidsramme: Et år
|
Mål for sygelighed og sundhedsudnyttelse
|
Et år
|
|
Antal intensivafdelinger
Tidsramme: Et år
|
Mål for sygelighed og sundhedsudnyttelse
|
Et år
|
|
Antal dødsfald
Tidsramme: Et år
|
Mål for sygdommens sværhedsgrad
|
Et år
|
|
O-Link Inflammation Panel Serum
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i O-Link Inflammation Panel Serum efter et år sammenlignet med baseline.
Et 92 analyt panel af nøglemolekyler involveret i inflammation
|
Baseline og et år
|
|
O-Link Inflammation Panel Sputum
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i O-Link Inflammation Panel Sputum efter et år sammenlignet med baseline.
Inflammationspanel udført på sputumsupernatant vil være et mål for pulmonale inflammatoriske signaturer
|
Baseline og et år
|
|
Multiplex Cytokin Panel Serum
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i Multiplex Cytokine Panel Serum efter et år sammenlignet med baseline.
Nøgle inflammatoriske mediatorer, herunder interleukiner, selectiner, interferon og TNF.
|
Baseline og et år
|
|
Sputumfrekvens af aktiverede monocytter CyTOF
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i sputumfrekvens af aktiverede monocytter CyTOF efter et år sammenlignet med baseline.
Mål for lungebetændelse
|
Baseline og et år
|
|
Sputumfrekvens af ældre neutrofiler CyTOF
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i sputumfrekvens af ældre neutrofiler CyTOF efter et år sammenlignet med baseline.
Mål for lungebetændelse
|
Baseline og et år
|
|
Sputum immuncelle subpopulationer CyTOF
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i sputumimmuncelleunderpopulationer CyTOF efter et år sammenlignet med baseline.
Frekvenser af alle immunsubpopulationer vil blive beregnet for at identificere lungebetændelsessignaturer.
|
Baseline og et år
|
|
Sputum immuncelle subpopulationer CyTOF
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i sputumimmuncelleunderpopulationer CyTOF efter et år sammenlignet med baseline.
Mål for lungebetændelse
|
Baseline og et år
|
|
Fuldblodsfrekvens af ældre neutrofiler CyTOF
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i fuldblodsfrekvens af ældre neutrofiler CyTOF efter et år sammenlignet med baseline.
Mål for lungebetændelse
|
Baseline og et år
|
|
Fuldblods immuncelleunderpopulationer CyTOF
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i fuldblodsimmuncelleunderpopulationer CyTOF efter et år sammenlignet med baseline.
Frekvenser af alle immunsubpopulationer vil blive beregnet for at identificere lungebetændelsessignaturer.
|
Baseline og et år
|
|
6-minutters gangtest
Tidsramme: Baseline og et år
|
Ændring i 6-minutters gangtest efter et år sammenlignet med baseline.
Afstanden tilbagelagt over en tid på 6 minutter.
Mål for kardiopulmonal træningsreserve.
|
Baseline og et år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Samarbejdspartnere
Samarbejdspartnere
Efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jeffrey Glassberg, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Faktiske)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- GCO 17-1936
- R01HL142671 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Seglcellesygdom
-
NCT01231269Aktiv, ikke rekrutterendeLymfom | Hodgkin lymfom | Non-Hodgkin lymfom (follikulært, diffust B-cel lymfom, PTLD og Mantle Cel lymfom)
-
NCT00276926UkendtMyeloproliferative lidelser | Hypereosinofilt syndrom | Kronisk eosinofil leukæmi (CEL)
-
NCT00643396AfsluttetOmfattende Stage Small Cel Lung Cancer
-
NCT01066468AfsluttetKronisk myeloid leukæmi (CML) | Philadelphia kromosom positiv akut lymfoblastisk leukæmi (Ph+ ALL) | Andre Glivec/Gleevec-indicerede hæmatologiske lidelser (HES, CEL, MDS/MPN)
Kliniske forsøg med Placebo
-
NCT03827590UkendtAkut bronkitis | Akut øvre luftvejsinfektion
-
NCT02177513Afsluttet
-
NCT06767540Ikke rekrutterer endnu
-
NCT07624383Ikke rekrutterer endnu
-
NCT02935712AfsluttetMandlige forsøgspersoner med type II-diabetes (T2DM)
-
NCT03198624AfsluttetFarmakokinetik | Sikkerhedsproblemer
-
NCT02398604AfsluttetHypoplastisk venstre hjerte syndrom