Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Inhaleret mometason for at fremme reduktion af vasookklusive hændelser 2 (IMPROVE2)

14. juni 2023 opdateret af: Jeffrey Glassberg
Forsøgsholdet foreslår et tredobbelt-blindt, placebokontrolleret, fase II klinisk forsøg med inhaleret mometason én gang dagligt i 48 uger (med 4 ugers udvaskning ved afslutning af undersøgelsen) hos personer med seglcellesygdom (SCD), som rapporterer episodisk hoste eller hvæsende vejrtrækning (ECW), men har ikke astma. Patienter vil blive rekrutteret fra og fulgt i SCD-klinikker på de deltagende steder. Det primære endepunkt vil være en reduktion i sVCAM-niveauet på 20 % eller mere sammenlignet med placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dosisrationale: Mometasonfuroat 220mcg tørpulverinhalation er en lav-moderat ICS-dosis, der kan gives én gang dagligt. Højere doser kan have systemiske virkninger, og systemiske glukokortikoider kan fremkalde rebound SCD-smerter, når behandlingen seponeres.

Adaptiv, kovariat-afbalanceret randomisering: Mens prøvestørrelsen af ​​undersøgelsen vil blive fastsat til 80 deltagere, i stedet for standard blokeret eller stratificeret randomisering, vil undersøgelsesholdet bruge adaptiv kovariat-balanceret randomisering for at minimere ubalance af vigtige kovariater. Dette vil reducere behovet for at bruge multivariable teknikker (som fungerer dårligt i små prøver) for at justere post hoc for forskelle mellem behandlingsgrupper. Kovariater vil omfatte alder, brug af hydroxyurinstof, tidligere brug af akutafdelingen (ED) for SCD-smerter og rekrutteringssted.

Opfølgningsplan: Der vil være personlige besøg hver 8. uge. Derudover vil en blindet forskningskoordinator kontakte deltagerne telefonisk 2 uger og 4 uger efter tilmelding og 4 uger efter hver personlig opfølgning for at tilskynde til protokoloverholdelse og indsamle data om uønskede hændelser og sundhedsudnyttelse.

Observationsperiode efter protokol: Undersøgelsen vil være afsluttet efter 48 uger. Et sidste opfølgningsbesøg vil finde sted efter 52 uger (4 uger efter afsluttet undersøgelsesprotokol) for at indsamle smertedagbog og data om bivirkninger og for at identificere andelen af ​​ICS-gruppen, der ønsker at fortsætte ICS. I tilfælde af at individer ønsker at fortsætte ICS, vil PI kontakte deltagerens behandlende læge for at diskutere.

Dataelementer: En bred vifte af kliniske og translationelle data vil blive indsamlet i løbet af undersøgelsen. Baseline data vil omfatte demografiske og kliniske variabler vedrørende sværhedsgraden af ​​SCD, tidligere komplikationer og respiratoriske undersøgelser. Blod vil blive indsamlet til standard-of-care laboratorier og analyse af serum inflammatoriske cytokiner. Lungefunktionstestning inklusive spirometri og udåndet nitrogenoxid (eNO) vil blive udført. Sundhedsrelateret livskvalitet vil blive indsamlet via ASCQ-Me undersøgelse. Patienterne vil også blive fulgt med opfølgende telefonopkald og prospektiv diagramgennemgang i et år for at identificere hospitalsbesøg og andre SCD-komplikationer.

Procedurer for indsamling af kliniske data og laboratoriedata: Dataindsamling og håndtering: Caserapportskemaer findes som bilag. Data vil blive indtastet i en REDCap-database, som vil blive overvåget af Data Coordinating Team (DCT) (ledet af Co-I Gelijns) med henblik på færdiggørelse og rettidighed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

80

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forenede Stater, 10025
        • Mount Sinai St Luke's

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere på 18 år og ældre med svære SCD-fænotyper (Hb SS og Sβthalassæmi0):
  • Har ikke astma (se eksklusionskriterier)
  • Har ikke i øjeblikket en smertefuld krise (som defineret af validerede smertedagbogsspørgsmål)
  • Har ikke akutte luftvejssymptomer
  • Rapport fra seneste ECW (svarer "Ja" til ethvert spørgsmål i boks 1)
  • Deltageren er allerede medicinsk optimeret (dvs. allerede på maksimal dosis hydroxyurinstof, medmindre det er kontraindiceret og ikke undergår medicintitrering).

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager screener positiv for mulig udiagnosticeret astma (boks 2)
  • Gravid eller planlægger at blive gravid
  • > 15 ED-besøg for SCD-smerter i løbet af de foregående 12 måneder (på grund af bekymring for multifaktorielle smerter, der kan reagere mindre på SCD-behandlinger)
  • Er blevet udskrevet fra hospitalet inden for de seneste 7 dage.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
En gang dagligt inhaleret placebo
En gang dagligt inhaleret placebo i 48 uger
Aktiv komparator: Mometason
Inhaleret Mometason Furoat 220 mcg DPI
Inhaleret mometason i 48 uger (med 4 ugers udvaskning ved afslutning af undersøgelsen)
Andre navne:
  • Inhaleret Mometason

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Niveau af opløseligt vaskulært celleadhæsionsmolekyle (sVCAM).
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i sVCAM-niveau efter et år sammenlignet med baseline. sVCAM er en biomarkør, der bruges som surrogat for røde blodlegemer (RBC) adhæsivitet og overordnet sygdoms sværhedsgrad ved SCD.
Baseline og et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Retikulocytantal niveau
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i retikulocytantal niveau efter et år sammenlignet med baseline. Retikulocyttal er et sekundært mål for hæmolyse. Ved SCD afspejler det mere hæmolytisk belastning end nogen anden klinisk tilgængelig laboratorietest.
Baseline og et år
Plasmafri hæmoglobinniveau
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i frit hæmoglobinniveau efter et år sammenlignet med baseline. Fri hæmoglobin er et direkte mål for hæmolyse. Det afspejler mere hæmolytisk belastning end retikulocyttal, men det er ikke tilgængeligt til klinisk brug.
Baseline og et år
LDH niveau
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i LDH niveau efter et år sammenlignet med baseline. LDH er en markør for hæmolyse
Baseline og et år
Bilirubin (direkte og indirekte) niveau
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i bilirubinniveau efter et år sammenlignet med baseline. Bilirubin mål for hæmolyse
Baseline og et år
Hæmoglobin niveau
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i hæmoglobinniveau efter et år sammenlignet med baseline. Hæmoglobin er en klinisk laboratorietest
Baseline og et år
Leukocytantal niveau
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i leukocytniveau efter et år sammenlignet med baseline. Leukocyt er en klinisk laboratorietest
Baseline og et år
Blodpladeantal niveau
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i trombocyttalniveau efter et år sammenlignet med baseline. Blodpladetal er en klinisk laboratorietest
Baseline og et år
Udåndet nitrogenoxid
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i eNO-niveau efter et år sammenlignet med baseline. Nitrogenoxid er en markør for eosinofil lungebetændelse
Baseline og et år
Adult Sickle Cell Quality of Life Measurement Information System (ASCQ-Me) undersøgelse
Tidsramme: Baseline og et år
ASCQ-Me er et patientrapporteret resultatmålingssystem, der evaluerer og overvåger det fysiske, mentale og sociale velbefindende hos voksne med seglcellesygdom (SCD). ASCQ-Me bruger en T-score-metrik, hvor 50 er gennemsnittet af referencepopulationen og 10 er standardafvigelsen (SD) for denne population.
Baseline og et år
Selvrapporteringsskala for medicinoverholdelse for astma (MARS-A)
Tidsramme: På et år
MARS-A er et 10-element, selvrapporteret mål for overholdelse
På et år
Hjerne natriuretisk peptid
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i hjernens natriuretiske peptid efter et år sammenlignet med baseline. Hjerne natriuretisk peptid er et mål for atrial strækning.
Baseline og et år
Spirometri
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i spirometri efter et år sammenlignet med baseline. Spirometri er et mål for luftstrøm og lungefunktion.
Baseline og et år
Smertescore
Tidsramme: Op til et år
Smertescore på en skala fra nul til ti afspejler "gårsdagens værste smerte".
Op til et år
Antal ED-besøg for SCD-smerter
Tidsramme: Et år
Mål for sygelighed og sundhedsudnyttelse
Et år
Antal indlæggelser for SCD-smerter
Tidsramme: Et år
Mål for sygelighed og sundhedsudnyttelse
Et år
Antal observationsenhedsindlæggelser for SCD Smerter
Tidsramme: Et år
Mål for sygelighed og sundhedsudnyttelse
Et år
Antal overnatninger for SCD-smerter
Tidsramme: Et år
Mål for sygelighed og sundhedsudnyttelse
Et år
Antal ambulante infusionsbesøg for SCD-smerter
Tidsramme: Et år
Mål for sygelighed og sundhedsudnyttelse
Et år
Antal lungebetændelsesepisoder
Tidsramme: Et år
Mål for sygelighed og sundhedsudnyttelse
Et år
Antal intensivafdelinger
Tidsramme: Et år
Mål for sygelighed og sundhedsudnyttelse
Et år
Antal dødsfald
Tidsramme: Et år
Mål for sygdommens sværhedsgrad
Et år
O-Link Inflammation Panel Serum
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i O-Link Inflammation Panel Serum efter et år sammenlignet med baseline. Et 92 analyt panel af nøglemolekyler involveret i inflammation
Baseline og et år
O-Link Inflammation Panel Sputum
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i O-Link Inflammation Panel Sputum efter et år sammenlignet med baseline. Inflammationspanel udført på sputumsupernatant vil være et mål for pulmonale inflammatoriske signaturer
Baseline og et år
Multiplex Cytokin Panel Serum
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i Multiplex Cytokine Panel Serum efter et år sammenlignet med baseline. Nøgle inflammatoriske mediatorer, herunder interleukiner, selectiner, interferon og TNF.
Baseline og et år
Sputumfrekvens af aktiverede monocytter CyTOF
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i sputumfrekvens af aktiverede monocytter CyTOF efter et år sammenlignet med baseline. Mål for lungebetændelse
Baseline og et år
Sputumfrekvens af ældre neutrofiler CyTOF
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i sputumfrekvens af ældre neutrofiler CyTOF efter et år sammenlignet med baseline. Mål for lungebetændelse
Baseline og et år
Sputum immuncelle subpopulationer CyTOF
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i sputumimmuncelleunderpopulationer CyTOF efter et år sammenlignet med baseline. Frekvenser af alle immunsubpopulationer vil blive beregnet for at identificere lungebetændelsessignaturer.
Baseline og et år
Sputum immuncelle subpopulationer CyTOF
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i sputumimmuncelleunderpopulationer CyTOF efter et år sammenlignet med baseline. Mål for lungebetændelse
Baseline og et år
Fuldblodsfrekvens af ældre neutrofiler CyTOF
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i fuldblodsfrekvens af ældre neutrofiler CyTOF efter et år sammenlignet med baseline. Mål for lungebetændelse
Baseline og et år
Fuldblods immuncelleunderpopulationer CyTOF
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i fuldblodsimmuncelleunderpopulationer CyTOF efter et år sammenlignet med baseline. Frekvenser af alle immunsubpopulationer vil blive beregnet for at identificere lungebetændelsessignaturer.
Baseline og et år
6-minutters gangtest
Tidsramme: Baseline og et år
Ændring i 6-minutters gangtest efter et år sammenlignet med baseline. Afstanden tilbagelagt over en tid på 6 minutter. Mål for kardiopulmonal træningsreserve.
Baseline og et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Samarbejdspartnere

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeffrey Glassberg, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

31. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. november 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. november 2018

Først opslået (Faktiske)

29. november 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

  • GCO 17-1936
  • R01HL142671 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg