Wziewny mometazon w celu promowania redukcji zdarzeń naczyniookluzyjnych 2 (IMPROVE2)

Uzasadnienie dawki: Mometazonu furoinian 220 µg suchego proszku do inhalacji to niska i umiarkowana dawka ICS, którą można podawać raz dziennie. Większe dawki mogą mieć działanie ogólnoustrojowe, a glikokortykosteroidy działające ogólnoustrojowo mogą wywołać nawrót bólu SCD po odstawieniu.

Adaptacyjna, zrównoważona zmienna towarzysząca randomizacja: podczas gdy wielkość próby badania zostanie ustalona na 80 uczestników, zamiast standardowej randomizacji blokowej lub warstwowej, zespół badawczy zastosuje adaptacyjną randomizację zrównoważoną z towarzyszącymi zmiennymi, aby zminimalizować nierównowagę ważnych zmiennych towarzyszących. Zmniejszy to potrzebę stosowania technik wielowymiarowych (które słabo sprawdzają się w małych próbkach) w celu dostosowania post hoc do różnic między grupami leczenia. Zmienne towarzyszące będą obejmować wiek, stosowanie hydroksymocznika, wcześniejsze wykorzystanie oddziału ratunkowego (SOR) z powodu bólu SCD oraz miejsce rekrutacji.

Harmonogram działań następczych: co 8 tygodni będą odbywać się wizyty osobiste. Ponadto zaślepiony koordynator badań skontaktuje się z uczestnikami telefonicznie po 2 i 4 tygodniach od rejestracji oraz 4 tygodnie po każdej osobistej wizycie kontrolnej, aby zachęcić do przestrzegania protokołu i zebrać dane o zdarzeniach niepożądanych i korzystaniu z opieki zdrowotnej.

Okres obserwacji po protokole: Badanie zakończy się po 48 tygodniach. Ostatnia wizyta kontrolna odbędzie się po 52 tygodniach (4 tygodnie po zakończeniu protokołu badania) w celu zebrania danych z dziennika bólu i zdarzeń niepożądanych oraz określenia odsetka osób z grupy ICS, które chcą kontynuować ICS. W przypadku, gdy osoby chcą kontynuować ICS, PI skontaktuje się z lekarzem prowadzącym uczestnika w celu omówienia.

Elementy danych: Podczas badania zostanie zebrany szeroki zakres danych klinicznych i translacyjnych. Dane wyjściowe będą obejmować zmienne demograficzne i kliniczne dotyczące ciężkości SCD, wcześniejszych powikłań i ankiet dotyczących układu oddechowego. Krew zostanie pobrana do standardowych laboratoriów i do analizy cytokin zapalnych w surowicy. Przeprowadzone zostaną badania czynnościowe płuc, w tym spirometria i wydychany tlenek azotu (eNO). Jakość życia związana ze zdrowiem będzie zbierana za pomocą ankiety ASCQ-Me. Pacjenci będą również obserwowani przez kolejne telefony i prospektywny przegląd wykresów przez rok, aby zidentyfikować wizyty w szpitalu i inne powikłania SCD.

Procedury zbierania danych klinicznych i laboratoryjnych: Gromadzenie i zarządzanie danymi: Formularze opisów przypadków znajdują się w załączniku. Dane zostaną wprowadzone do bazy danych REDCap, która będzie monitorowana przez zespół ds. koordynacji danych (DCT) (kierowany przez Co-I Gelijns) pod kątem kompletności i terminowości.