Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsvirkninger af erytrocytlysis

24. juni 2016 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital
I dette prospektive observationsforsøg vil deltagere med kronisk hæmolyse blive vurderet med ekkokardiogram for forhøjet trikuspidaljethastighed og andre tegn på pulmonal hypertension. Deltagerne vil have laboratorieundersøgelser, der evaluerer: sværhedsgraden af ​​hæmolyse, miltfunktion, inflammation, endotel dysfunktion og hyperkoagulabilitet. Der vil være 3 hovedkategorier af deltagere tilmeldt denne undersøgelse: (1) pædiatriske deltagere med svær seglcellesygdom (SCD) (HbSS, HbS/β° thalassæmi), som ikke modtager behandling (f.eks. hydroxyurinstof eller kroniske transfusioner); (2) pædiatriske deltagere med andre former for SCD eller svær SCD (HbSS, HbS/β° thalassæmi) patienter, der behandles med hydroxyurinstof eller kroniske transfusioner; og (3) pædiatriske og voksne deltagere med andre ikke-seglende hæmatologiske lidelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

  1. Studiet vil undersøge forholdet mellem tricuspid regurgitation jet velocity (TRV) og intravaskulær hæmolyse, målt ved serum lactat dehydrogenase (LDH), hos ubehandlede børn med svær seglcellesygdom (HbSS eller Hb S/β°-thalassæmi)
  2. Undersøgelsen vil estimere prævalensen af ​​forhøjet TRV (≥ 2,5 m/s) hos ubehandlede børn med svær seglcellesygdom (HbSS eller Hb S/β°-thalassæmi), målt ved ekkokardiografi.

Sekundære mål for denne undersøgelse omfatter følgende:

  1. At estimere prævalensen af ​​forhøjet TRV hos børn med svær seglcellesygdom (HbSS eller Hb S/β°-thalassæmi), der modtager hydroxyurinstof eller kronisk transfusionsbehandling.
  2. At estimere forekomsten af ​​forhøjet TRV hos børn med andre former for hæmolytisk anæmi, herunder andre segllidelser (såsom HbSC eller HbS/β+-thalassæmi) og ikke-seglende hæmolytisk anæmi (såsom arvelig sfærocytose).
  3. At estimere forekomsten af ​​forhøjet TRV hos voksne med ikke-seglende hæmolytisk anæmi, med eller uden miltfunktion.
  4. At undersøge sammenhængen mellem TRV og miltfunktion
  5. At undersøge sammenhængen mellem TRV og laboratorieparametre for inflammation og hyperkoagulabilitet, såsom antal hvide blodlegemer, blodpladetal, serum N-terminalt pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP), endotel dysfunktion og andre markører for hæmolyse (bilirubin, plasmafri hæmoglobin, haptoglobin osv.)
  6. At evaluere genetiske determinanter for forhøjet TRV hos børn og voksne med hæmolytisk anæmi.
  7. At undersøge ændringer i TRV og hæmolyse over tid ved hjælp af serielle målinger 2 ± 0,5 år efter indledende tilmeldingstest.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

390

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38115
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn i alderen 5 år op til 19 års fødselsdag med seglcellesygdom eller andre former for hæmolytisk anæmi; Voksne over 18 år med ikke-seglende hæmolytisk anæmi.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Etableret diagnose af hæmolyse

    • Seglcellesygdom (f.eks. HbSS, HbS/β-thalassæmi, HbSC)
    • Andre tilstande med hæmolyse (f.eks. RBC-membranopatier, enzymopatier, ustabile hæmoglobinopatier, PNH)

  2. Alder

    • SCD-deltagere: 5 år op til 19 års fødselsdag
    • Alle andre deltagere: 5 år og opefter (ingen aldersgrænse)

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere hjerteoperationer
  2. Kendt venstre ventrikel dysfunktion (dvs. afkortningsfraktion < 28 %)
  3. Kendt højresidet medfødt hjertefejl såsom atrial septumdefekt eller lungeklapstenose

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
1
Pædiatriske deltagere med svær seglcellesygdom (HbSS eller Hb S/β°-thalassæmi), som ikke modtager behandling, f.eks. hydroxyurinstof eller kroniske transfusioner
Procedure: Kliniske evalueringer
Alle kliniske evalueringer bør udføres mere end 30 dage efter sygdom eller hospitalsindlæggelse. Deltagerne vil få registreret vægt, højde, body mass index (BMI), hjertefrekvens, respirationsfrekvens, blodtryk (systolisk og diastolisk) og pulsoximetri, mens de hviler på værelsesluft af klinisk personale. Hjerteundersøgelse vil blive udført ved ekkokardiogram.
Andet: Laboratoriestudier

Blod til:

Komplet blodtælling med differential-, retikulocyttal, mikronuclei-optælling, α-globin-genotype, G6PD-aktivitet, genotype, SNP-array,

Serum til:

Opløselig VCAM-1, ICAM-1, Opløselig CD40L, Arginase, Endothelin-1, Prothrombin Fragment 1+2, IL-6, -8, -10, Opløselig E-selektin, NOx, Haptoglobin, Tumornekrosefaktor alfa

Plasma til:

Kemi 18, Cystatin-C, Ferritin, Lactat Dehydrogenase, C-reaktivt protein, Erythropoietin, NT-proBNP, Haptoglobin, Von Willibrand Factor Antigen, D-dimer, Faktor VIII Assay, Kvantitative aminosyrer, Fri hæmoglobin, Tumornekrosefaktor-α , Thrombin-Antithrombin-kompleks, endothelin-1

Urin til:

Urinanalyse, Urinpletprotein, kreatinin, Mikroalbumin, Urinhæmosiderin, Urinhepcidin
2
Pædiatriske deltagere med andre former for SCD eller patienter med svær seglcellesygdom (HbSS eller Hb S/β°-thalassæmi), der behandles med hydroxyurinstof eller kroniske transfusioner
Procedure: Kliniske evalueringer
Alle kliniske evalueringer bør udføres mere end 30 dage efter sygdom eller hospitalsindlæggelse. Deltagerne vil få registreret vægt, højde, body mass index (BMI), hjertefrekvens, respirationsfrekvens, blodtryk (systolisk og diastolisk) og pulsoximetri, mens de hviler på værelsesluft af klinisk personale. Hjerteundersøgelse vil blive udført ved ekkokardiogram.
Andet: Laboratoriestudier

Blod til:

Komplet blodtælling med differential-, retikulocyttal, mikronuclei-optælling, α-globin-genotype, G6PD-aktivitet, genotype, SNP-array,

Serum til:

Opløselig VCAM-1, ICAM-1, Opløselig CD40L, Arginase, Endothelin-1, Prothrombin Fragment 1+2, IL-6, -8, -10, Opløselig E-selektin, NOx, Haptoglobin, Tumornekrosefaktor alfa

Plasma til:

Kemi 18, Cystatin-C, Ferritin, Lactat Dehydrogenase, C-reaktivt protein, Erythropoietin, NT-proBNP, Haptoglobin, Von Willibrand Factor Antigen, D-dimer, Faktor VIII Assay, Kvantitative aminosyrer, Fri hæmoglobin, Tumornekrosefaktor-α , Thrombin-Antithrombin-kompleks, endothelin-1

Urin til:

Urinanalyse, Urinpletprotein, kreatinin, Mikroalbumin, Urinhæmosiderin, Urinhepcidin
3
Pædiatriske og voksne deltagere med andre ikke-seglende hæmatologiske lidelser
Procedure: Kliniske evalueringer
Alle kliniske evalueringer bør udføres mere end 30 dage efter sygdom eller hospitalsindlæggelse. Deltagerne vil få registreret vægt, højde, body mass index (BMI), hjertefrekvens, respirationsfrekvens, blodtryk (systolisk og diastolisk) og pulsoximetri, mens de hviler på værelsesluft af klinisk personale. Hjerteundersøgelse vil blive udført ved ekkokardiogram.
Andet: Laboratoriestudier

Blod til:

Komplet blodtælling med differential-, retikulocyttal, mikronuclei-optælling, α-globin-genotype, G6PD-aktivitet, genotype, SNP-array,

Serum til:

Opløselig VCAM-1, ICAM-1, Opløselig CD40L, Arginase, Endothelin-1, Prothrombin Fragment 1+2, IL-6, -8, -10, Opløselig E-selektin, NOx, Haptoglobin, Tumornekrosefaktor alfa

Plasma til:

Kemi 18, Cystatin-C, Ferritin, Lactat Dehydrogenase, C-reaktivt protein, Erythropoietin, NT-proBNP, Haptoglobin, Von Willibrand Factor Antigen, D-dimer, Faktor VIII Assay, Kvantitative aminosyrer, Fri hæmoglobin, Tumornekrosefaktor-α , Thrombin-Antithrombin-kompleks, endothelin-1

Urin til:

Urinanalyse, Urinpletprotein, kreatinin, Mikroalbumin, Urinhæmosiderin, Urinhepcidin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
1. At undersøge forholdet mellem tricuspid regurgitation jet velocity (TRV) og intravaskulær hæmolyse, målt ved serum lactat dehydrogenase (LDH), hos ubehandlede børn med svær seglcellesygdom (HbSS eller Hb S/β°-thalassæmi).
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. februar 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. februar 2009

Først opslået (Skøn)

12. februar 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. juni 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. juni 2016

Sidst verificeret

1. juni 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ELYSIS

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Kliniske evalueringer

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner