Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijneffecten van erytrocytenlysis

24 juni 2016 bijgewerkt door: St. Jude Children's Research Hospital
In deze prospectieve observationele studie zullen deelnemers met chronische hemolyse worden beoordeeld met een echocardiogram voor verhoogde tricuspidalisstraalsnelheid en ander bewijs van pulmonale hypertensie. Deelnemers zullen laboratoriumonderzoeken ondergaan die evalueren: ernst van hemolyse, miltfunctie, ontsteking, endotheliale disfunctie en hypercoagulabiliteit. Er zullen 3 hoofdcategorieën deelnemers aan deze studie deelnemen: (1) pediatrische deelnemers met ernstige sikkelcelziekte (SCD) (HbSS, HbS/β° thalassemie) die geen behandeling krijgen (bijv. hydroxyurea of ​​chronische transfusies); (2) pediatrische deelnemers met andere vormen van SCZ of ernstige SCZ (HbSS, HbS/β° thalassemie) patiënten die worden behandeld met hydroxyurea of ​​chronische transfusies; en (3) pediatrische en volwassen deelnemers met andere niet-sikkelende hematologische aandoeningen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

  1. De studie zal de relatie onderzoeken tussen tricuspidalis regurgitatie jet velocity (TRV) en intravasculaire hemolyse, zoals gemeten door serumlactaatdehydrogenase (LDH), bij onbehandelde kinderen met ernstige sikkelcelziekte (HbSS of Hb S/β°-thalassemie).
  2. De studie schat de prevalentie van verhoogde TRV (≥ 2,5 m/s) bij onbehandelde kinderen met ernstige sikkelcelziekte (HbSS of Hb S/β°-thalassemie), zoals gemeten door middel van echocardiografie.

Secundaire doelstellingen voor deze studie omvatten het volgende:

  1. Schatting van de prevalentie van verhoogde TRV bij kinderen met ernstige sikkelcelziekte (HbSS of Hb S/β°-thalassemie) die hydroxyurea of ​​chronische transfusietherapie krijgen.
  2. Schatting van de prevalentie van verhoogde TRV bij kinderen met andere vormen van hemolytische anemie, waaronder andere ziekmakende aandoeningen (zoals HbSC of HbS/β+-thalassemie) en niet-sikkelende hemolytische anemie (zoals erfelijke sferocytose).
  3. Om de prevalentie van verhoogde TRV te schatten bij volwassenen met niet-sikkelende hemolytische anemie, met of zonder miltfunctie.
  4. Om de associatie tussen TRV en miltfunctie te onderzoeken
  5. Om de associaties tussen TRV en laboratoriumparameters van ontsteking en hypercoagulabiliteit te onderzoeken, zoals het aantal witte bloedcellen, het aantal bloedplaatjes, serum N-terminaal pro-brain natriuretisch peptide (NT-proBNP), endotheliale disfunctie en andere markers van hemolyse (bilirubine, plasmavrij hemoglobine, haptoglobine, enz.)
  6. Evalueren van genetische determinanten van verhoogde TRV bij kinderen en volwassenen met hemolytische anemie.
  7. Om veranderingen in TRV en hemolyse in de loop van de tijd te onderzoeken met behulp van seriële metingen 2 ± 0,5 jaar na de eerste registratietest.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

390

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38115
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Kinderen van 5 jaar tot 19 jaar met sikkelcelziekte of andere vormen van hemolytische anemie; Volwassenen ouder dan 18 jaar met niet-sikkelende hemolytische anemie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Gevestigde diagnose van hemolyse

    • Sikkelcelziekte (bijv. HbSS, HbS/β-thalassemie, HbSC)
    • Andere aandoeningen met hemolyse (bijv. RBC-membranopathieën, enzymopathieën, onstabiele hemoglobinopathieën, PNH)

  2. Leeftijd

    • SCD-deelnemers: 5 jaar tot 19e verjaardag
    • Alle andere deelnemers: 5 jaar en ouder (geen leeftijdsgrens)

Uitsluitingscriteria:

  1. Eerdere hartoperatie
  2. Bekende linkerventrikeldisfunctie (d.w.z. verkortingsfractie < 28%)
  3. Bekende aangeboren hartafwijking rechts, zoals atriumseptumdefect of pulmonaalklepstenose

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
1
Pediatrische deelnemers met ernstige sikkelcelziekte (HbSS of Hb S/β°-thalassemie) die geen behandeling krijgen, bijvoorbeeld hydroxyurea of ​​chronische transfusies
Procedure: Klinische evaluaties
Alle klinische evaluaties moeten meer dan 30 dagen na ziekte of ziekenhuisopname worden uitgevoerd. Het gewicht, de lengte, de body mass index (BMI), de hartslag, de ademhalingsfrequentie, de bloeddruk (systolisch en diastolisch) en de pulsoximetrie van de deelnemers worden in rust op kamerlucht geregistreerd door klinisch personeel. Hartonderzoek zal worden uitgevoerd door middel van een echocardiogram.
Ander: Laboratoriumstudies

Bloed voor:

Volledig bloedbeeld met differentieel, aantal reticulocyten, telling van micronuclei, α-globine genotype, G6PD-activiteit, genotype, SNP-array,

Serum voor:

Oplosbaar VCAM-1, ICAM-1, oplosbaar CD40L, arginase, endotheline-1, protrombinefragment 1+2, IL-6, -8, -10, oplosbaar E-selectine, NOx, haptoglobine, tumornecrosefactor-alfa

Plasma voor:

Chemie 18, cystatine-C, ferritine, lactaatdehydrogenase, C-reactief proteïne, erytropoëtine, NT-proBNP, haptoglobine, Von Willibrand-factorantigeen, D-dimeer, factor VIII-assay, kwantitatieve aminozuren, vrij hemoglobine, tumornecrosefactor-α , trombine-antitrombinecomplex, endotheline-1

Urine voor:

Urineonderzoek, Urine spot eiwit, creatinine, Microalbumine, Urine hemosiderin, Urine hepcidine
2
Pediatrische deelnemers met andere vormen van SCZ of patiënten met ernstige sikkelcelziekte (HbSS of Hb S/β°-thalassemie) die worden behandeld met hydroxyurea of ​​chronische transfusies
Procedure: Klinische evaluaties
Alle klinische evaluaties moeten meer dan 30 dagen na ziekte of ziekenhuisopname worden uitgevoerd. Het gewicht, de lengte, de body mass index (BMI), de hartslag, de ademhalingsfrequentie, de bloeddruk (systolisch en diastolisch) en de pulsoximetrie van de deelnemers worden in rust op kamerlucht geregistreerd door klinisch personeel. Hartonderzoek zal worden uitgevoerd door middel van een echocardiogram.
Ander: Laboratoriumstudies

Bloed voor:

Volledig bloedbeeld met differentieel, aantal reticulocyten, telling van micronuclei, α-globine genotype, G6PD-activiteit, genotype, SNP-array,

Serum voor:

Oplosbaar VCAM-1, ICAM-1, oplosbaar CD40L, arginase, endotheline-1, protrombinefragment 1+2, IL-6, -8, -10, oplosbaar E-selectine, NOx, haptoglobine, tumornecrosefactor-alfa

Plasma voor:

Chemie 18, cystatine-C, ferritine, lactaatdehydrogenase, C-reactief proteïne, erytropoëtine, NT-proBNP, haptoglobine, Von Willibrand-factorantigeen, D-dimeer, factor VIII-assay, kwantitatieve aminozuren, vrij hemoglobine, tumornecrosefactor-α , trombine-antitrombinecomplex, endotheline-1

Urine voor:

Urineonderzoek, Urine spot eiwit, creatinine, Microalbumine, Urine hemosiderin, Urine hepcidine
3
Pediatrische en volwassen deelnemers met andere niet-sikkelende hematologische aandoeningen
Procedure: Klinische evaluaties
Alle klinische evaluaties moeten meer dan 30 dagen na ziekte of ziekenhuisopname worden uitgevoerd. Het gewicht, de lengte, de body mass index (BMI), de hartslag, de ademhalingsfrequentie, de bloeddruk (systolisch en diastolisch) en de pulsoximetrie van de deelnemers worden in rust op kamerlucht geregistreerd door klinisch personeel. Hartonderzoek zal worden uitgevoerd door middel van een echocardiogram.
Ander: Laboratoriumstudies

Bloed voor:

Volledig bloedbeeld met differentieel, aantal reticulocyten, telling van micronuclei, α-globine genotype, G6PD-activiteit, genotype, SNP-array,

Serum voor:

Oplosbaar VCAM-1, ICAM-1, oplosbaar CD40L, arginase, endotheline-1, protrombinefragment 1+2, IL-6, -8, -10, oplosbaar E-selectine, NOx, haptoglobine, tumornecrosefactor-alfa

Plasma voor:

Chemie 18, cystatine-C, ferritine, lactaatdehydrogenase, C-reactief proteïne, erytropoëtine, NT-proBNP, haptoglobine, Von Willibrand-factorantigeen, D-dimeer, factor VIII-assay, kwantitatieve aminozuren, vrij hemoglobine, tumornecrosefactor-α , trombine-antitrombinecomplex, endotheline-1

Urine voor:

Urineonderzoek, Urine spot eiwit, creatinine, Microalbumine, Urine hemosiderin, Urine hepcidine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
1. Onderzoeken van de relatie tussen tricuspidalisregurgitatiestraalsnelheid (TRV) en intravasculaire hemolyse, zoals gemeten door serumlactaatdehydrogenase (LDH), bij onbehandelde kinderen met ernstige sikkelcelziekte (HbSS of Hb S/β°-thalassemie.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 februari 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 februari 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

12 februari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

27 juni 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 juni 2016

Laatst geverifieerd

1 juni 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ELYSIS

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte

Klinische onderzoeken op Klinische evaluaties

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kosovo

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren