Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​QGE031 hos unge patienter med kronisk spontan nældefeber (CSU)

18. december 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret fase 2b-dosisfindende studie for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Ligelizumab (QGE031) hos unge patienter med kronisk spontan nældefeber (CSU)

Denne kliniske undersøgelse var designet til at evaluere farmakokinetikken, sikkerheden og effektiviteten af ​​ligelizumab hos børn fra 12 til < 18 år med kronisk spontan nældefeber (CSU). Deltagerne blev behandlet med ligelizumab som en tillægsbehandling til godkendte doser af H1-antihistaminer (H1AH) efter retningslinjen for behandling af CSU.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et fase IIb dosisfindende, randomiseret, dobbelt-blindt, parallelgruppe, placebokontrolleret, multicenterstudie med unge patienter. Undersøgelsen bestod af 3 adskilte undersøgelsesperioder: Screening, Behandling og Opfølgningsperiode.

Efter screeningsperioden (op til 4 uger) blev deltagerne på dag 1 randomiseret i en af ​​de tre behandlingsarme på 1:2:1 måde til ligelizumab høj dosis (120 mg hver fjerde uge (q4w)) versus ligelizumab lav dosis ( 24 mg q4w) versus placebo. I løbet af de 24 ugers behandlingsperiode blev doser administreret på dag 1 og derefter i uge 4, 8, 12, 16 og 20 uger efter randomisering. Deltagere randomiseret til placebo fik placebo på dag 1, uge ​​4 og 8; derefter modtog de 120 mg ligelizumab (høj dosis) i uge 12, 16 og 20, således at ved afslutningen af ​​undersøgelsen fik det samme antal deltagere ligelizumab høj dosis som lav dosis. Behandlingsperioden blev efterfulgt af en behandlingsfri opfølgningsperiode på 16 uger til maksimalt uge 40.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

49

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Bahía Blanca, Argentina, B8000JRB
        • Novartis Investigative Site
      • Buenos Aires, Argentina, C1125ABE
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, S2000BRH
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Novartis Investigative Site
      • Québec, Quebec, Canada, G1V 4W2
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, Indien, 422 101
        • Novartis Investigative Site
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110 060
        • Novartis Investigative Site
    • Rajasthan
      • Bikaner, Rajasthan, Indien, 334001
        • Novartis Investigative Site
  • Rusland
      • Saint Petersburg, Rusland, 191015
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Rusland, 191123
        • Novartis Investigative Site
      • Smolensk, Rusland, 214019
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanien, 08006
        • Novartis Investigative Site
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
    • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06100
        • Novartis Investigative Site
    • Turkey
      • Aydin, Turkey, Tyrkiet (Türkiye), 09100
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
    • HUN
      • Budapest, HUN, Ungarn, 1037
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forældres eller værges skriftlige informerede samtykke og barnets samtykke, hvis det er relevant, skal indhentes, før nogen undersøgelsesrelateret aktivitet eller vurdering udføres. Bemærk, at hvis forsøgspersonen når samtykkealderen (alder i henhold til lokal lovgivning) under undersøgelsen, skal de også underskrive den tilsvarende undersøgelses ICF (Informed Consent Form) ved det næste studiebesøg.
  • Mandlige og kvindelige unge patienter i alderen ≥ 12 til <18 år på screeningstidspunktet.

  • Diagnose af CSU, der er modstandsdygtig over for godkendte doser af H1-antihistaminer på randomiseringstidspunktet, som defineret af alle følgende:

    • Tilstedeværelsen af ​​kløe og nældefeber i mindst 6 på hinanden følgende uger på et hvilket som helst tidspunkt før indskrivning på trods af nuværende brug af ikke-sederende H1-antihistaminer i denne periode
    • UAS7-score (område 0 - 42) ≥ 16 og HSS7 (område 0 - 21) ≥ 8 i løbet af 7 dage før randomisering (dag 1)
    • UAS i klinikken ≥ 4 på mindst én af screeningsbesøgsdagene eller dag 1 eller en lægejournal over tilstedeværelsen af ​​nældefeber (bekræftet og dokumenteret af en læge); patienter skal have været på H1-antihistaminer til behandling af CSU på tidspunktet for klinikkens UAS ved screeningsbesøg og/eller tidspunktet for lægejournalen for nældefeber (i mindst 3 dage før klinikkens UAS eller journalen) • Patienter skal have været på H1-antihistaminer til behandling af CSU i mindst 3 på hinanden følgende dage umiddelbart før det første screeningsbesøg og skal have dokumenteret aktuel brug på dagen for det første screeningsbesøg
    • CSU-diagnose i ≥ 6 måneder
  • Villig og i stand til at udfylde en daglig symptom-e-dagbog i hele undersøgelsens varighed og overholde tidsplanerne for studiebesøg.
  • Demonstration af overholdelse af e-dagbogen: Patienter skulle ikke have haft nogen manglende e-dagbogsposter i de 7 dage før randomisering. Genscreening kan overvejes.

Ekskluderingskriterier:

  • Klart defineret underliggende ætiologi for andre kroniske urticaria end CSU. Dette omfatter følgende:

    • Inducerbar nældefeber: urticaria factitia, kulde-, varme-, sol-, tryk-, forsinket tryk-, akvagen-, kolinerg- eller kontakt-urticaria
    • Sygdomme med mulige symptomer på urticaria eller angioødem såsom urticarial vasculitis, erythema multiforme, kutan mastocytose (urticaria pigmentosa) og arveligt eller erhvervet angioødem (f.eks. på grund af C1-hæmmermangel)
  • Enhver anden hudsygdom forbundet med kronisk kløe, der kan forvirre undersøgelsens evalueringer og resultater (f.eks. atopisk dermatitis, bulløs pemfigoid, dermatitis herpetiformis osv.)
  • Tidligere eksponering for omalizumab
  • Historie om anafylaksi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ligelizumab 120 mg
Deltagerne fik en dosis ligelizumab 120 mg (høj dosis), som bestod af én injektion af 1 ml ligelizumab 120 mg/1 ml hætteglas hver 4. uge fra dag 1 til uge 20 (inklusive).
Medicin: Ligelizumab
Ligelizumab kommer i 120 mg pr. 1 ml flydende hætteglas. Deltagerne fik én injektion hver 4. uge i en dosis på 120 mg eller 24 mg, henholdsvis høje og lave doser.
Andre navne:
  • QGE031
Eksperimentel: Ligelizumab 24 mg
Deltagerne modtog en dosis ligelizumab 24 mg (lav dosis), som bestod af én injektion af 0,2 ml ligelizumab 120 mg/1 ml hætteglas hver 4. uge fra dag 1 til uge 20 (inklusive).
Medicin: Ligelizumab
Ligelizumab kommer i 120 mg pr. 1 ml flydende hætteglas. Deltagerne fik én injektion hver 4. uge i en dosis på 120 mg eller 24 mg, henholdsvis høje og lave doser.
Andre navne:
  • QGE031
Placebo komparator: Placebo + Ligelizumab 120 mg
Deltagerne fik placebo, som bestod af én injektion af 1 ml placebo hver 4. uge fra dag 1 til uge 8 (inklusive). Fra uge 12 til uge 20 (inklusive) fik deltagerne en dosis ligelizumab 120 mg (høj dosis), som bestod af én injektion af 1 ml ligelizumab 120 mg/1 ml hætteglas.
Medicin: Ligelizumab
Ligelizumab kommer i 120 mg pr. 1 ml flydende hætteglas. Deltagerne fik én injektion hver 4. uge i en dosis på 120 mg eller 24 mg, henholdsvis høje og lave doser.
Andre navne:
  • QGE031
Medicin: Placebo
Placebo 0 mg pr. 1 ml væskeinjektion én gang hver 4. uge.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for ugentlig Urticaria Activity Score (UAS7) i uge 24
Tidsramme: Baseline, uge ​​24

UAS7 er et selvrapporteret scoringssystem til at evaluere tegn og symptomer på nældefeber. UAS7 er summen af ​​daglige nældefeberaktivitetsscore (UAS) over en syv-dages periode. Det mulige interval for UAS7-score er 0 til 42 (0 til 6 for daglige UAS x 7 dage). En højere nældefeberaktivitetsscore indikerer mere alvorlige symptomer. En negativ ændringsscore fra baseline indikerer forbedring. Baseline blev beregnet ved hjælp af data fra de 7 dage før den første behandlingsdato.

For at håndtere de manglende data, hvis en deltager havde mindst 4 ikke-manglende daglige score inden for de 7 dage forud for et studiebesøg, blev den ugentlige score beregnet som summen af ​​de tilgængelige score i den pågældende uge, divideret med antallet af dage med daglige scores til rådighed, ganget med 7. Men hvis der var mindre end 4 ikke-manglende daglige score inden for de foregående 7 dage, så manglede den ugentlige score for ugen.
Baseline, uge ​​24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for ugentlig Urticaria Activity Score (UAS7) i uge 12 og 40
Tidsramme: Baseline, uge ​​12 og 40

UAS7 er et selvrapporteret scoringssystem til at evaluere tegn og symptomer på nældefeber. UAS7 er summen af ​​daglige nældefeberaktivitetsscore (UAS) over en syv-dages periode. Det mulige interval for UAS7-score er 0 til 42 (0 til 6 for daglige UAS x 7 dage). En højere nældefeberaktivitetsscore indikerer mere alvorlige symptomer. En negativ ændringsscore fra baseline indikerer forbedring. Baseline blev beregnet ved hjælp af data fra de 7 dage før den første behandlingsdato.

For at håndtere de manglende data, hvis en deltager havde mindst 4 ikke-manglende daglige score inden for de 7 dage forud for et studiebesøg, blev den ugentlige score beregnet som summen af ​​de tilgængelige score i den pågældende uge, divideret med antallet af dage med daglige scores til rådighed, ganget med 7. Men hvis der var mindre end 4 ikke-manglende daglige score inden for de foregående 7 dage, så manglede den ugentlige score for ugen.
Baseline, uge ​​12 og 40
Procentdel af deltagere med fuldstændig respons i ugentlig urticaria-aktivitetsscore (UAS7)
Tidsramme: Uge 12, 24 og 40
UAS7 er et selvrapporteret scoringssystem til at evaluere tegn og symptomer på nældefeber. UAS7 er summen af ​​daglige nældefeberaktivitetsscore (UAS) over en syv-dages periode. Det mulige interval for UAS7-score er 0 til 42 (0 til 6 for daglige UAS x 7 dage). En højere nældefeberaktivitetsscore indikerer mere alvorlige symptomer. En komplet UAS7-respons er defineret som UAS7=0, ingen hvaler, hverken pruritus. Deltagere med manglende data efter baseline blev betragtet som ikke-respondere.
Uge 12, 24 og 40
Ændring fra baseline for ugentlig kløe-score (ISS7)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 40

ISS7 er summen af ​​den daglige Itch Severity Score (ISS) over en syv-dages periode. Det mulige interval for ISS7-score er 0-21 (0-3 for daglige ISS x 7 dage), hvor 0 er defineret som komplet ISS7-respons (ingen kløe), og 21 er den dårligste score. En negativ ændringsscore fra baseline indikerer forbedring. Baseline blev beregnet ved hjælp af data fra de 7 dage før den første behandlingsdato.

For at håndtere de manglende data, hvis en deltager havde mindst 4 ikke-manglende daglige score inden for de 7 dage forud for et studiebesøg, blev den ugentlige score beregnet som summen af ​​de tilgængelige score i den pågældende uge, divideret med antallet af dage med daglige scores til rådighed, ganget med 7. Men hvis der var mindre end 4 ikke-manglende daglige score inden for de foregående 7 dage, så manglede den ugentlige score for ugen.
Baseline, uge ​​12, 24 og 40
Procentdel af deltagere med fuldstændig respons i ugentlig kløe-score (ISS7)
Tidsramme: Uge 12, 24 og 40
ISS7 er summen af ​​den daglige Itch Severity Score (ISS) over en syv-dages periode. Det mulige interval for ISS7-score er 0-21 (0-3 for daglige ISS x 7 dage), hvor 0 er defineret som komplet ISS7-respons (ingen kløe), og 21 er den dårligste score. Deltagere med manglende data efter baseline blev betragtet som ikke-respondere.
Uge 12, 24 og 40
Ændring fra baseline for ugentlige nældefeber (HSS7)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 40

HSS7 er summen af ​​den daglige Hives Severity Score (HSS) over en syv-dages periode. Det mulige interval for HSS7-score er 0-21 (0-3 for daglig HSS x 7 dage), hvor 0 er defineret som komplet HSS7-respons (ingen wheals) og 21 er den dårligste score. En negativ ændringsscore fra baseline indikerer forbedring. Baseline blev beregnet ved hjælp af data fra de 7 dage før den første behandlingsdato.

For at håndtere de manglende data, hvis en deltager havde mindst 4 ikke-manglende daglige score inden for de 7 dage forud for et studiebesøg, blev den ugentlige score beregnet som summen af ​​de tilgængelige score i den pågældende uge, divideret med antallet af dage med daglige scores til rådighed, ganget med 7. Men hvis der var mindre end 4 ikke-manglende daglige score inden for de foregående 7 dage, så manglede den ugentlige score for ugen.
Baseline, uge ​​12, 24 og 40
Procentdel af deltagere med fuldstændig respons i ugentlige nældefeberscore (HSS7)
Tidsramme: Uge 12, 24 og 40
HSS7 er summen af ​​den daglige Hives Severity Score (HSS) over en syv-dages periode. Det mulige interval for HSS7-score er 0-21 (0-3 for daglig HSS x 7 dage), hvor 0 er defineret som komplet HSS7-respons (ingen wheals) og 21 er den dårligste score. Deltagere med manglende data efter baseline blev betragtet som ikke-respondere.
Uge 12, 24 og 40
Ændring fra baseline for Children Dermatology Life Quality Index (CDLQI)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 40

Børnedermatologisk livskvalitetsindeks-spørgeskema er et dermatologispecifikt sundhedsrelateret livskvalitetsmål med 10 punkter designet til brug hos børn. Deltagerne vurderede deres dermatologiske symptomer såvel som virkningen af ​​deres hudtilstand på forskellige aspekter af deres liv. CDLQI's samlede score er en sum af alle 10 emnesvar, hver enkelt respons spænder fra 0 (slet ikke) til 3 (meget meget). Samlet score spænder fra 0 til 30 med højere score, der indikerer større sundhedsrelateret livskvalitetsforringelse. En negativ ændringsscore fra baseline indikerer forbedring. Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før eller på den første behandlingsdato.

For at håndtere de manglende data, hvis en deltager kun havde én vare, der manglede score pr. besøg, blev den imputeret til 0, og den samlede score blev beregnet i overensstemmelse hermed. Hvis der manglede 2 eller flere elementer pr. besøg, blev den samlede score for besøget betragtet som manglende.
Baseline, uge ​​12, 24 og 40
Ændring fra baseline i totalt humant immunoglobulin E (IgE)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 24 og 40
Ændring fra baseline i IgE (frit IgE plus IgE bundet til ligelizumab) i uge 12, 24 og 40 som en farmakodynamisk måling.
Baseline, uge ​​12, 24 og 40
Tilsyneladende clearance (CL/F) af Ligelizumab estimeret med en PopPK-model
Tidsramme: Uge 0 (baseline), 4, 8, 12, 16, 20 (alle forud for dosis) og uge 24, 32 og 40
Modelbaseret estimat af tilsyneladende clearance (CL/F) blev udledt ved anvendelse af kompartmental farmakokinetisk population (PopPK)-modellering ved anvendelse af en ikke-lineær mixed effect-model for ligelizumab. Tilsyneladende clearance populationsestimat blev udledt gennem tilpasning af individuel lægemiddeladministrationshistorie og indsamlede ligelizumab-koncentrationer ved de specificerede datapunkter (angivet i tidsramme).
Uge 0 (baseline), 4, 8, 12, 16, 20 (alle forud for dosis) og uge 24, 32 og 40
Tilsyneladende distributionsvolumen af ​​Ligelizumab estimeret med en PopPK-model
Tidsramme: Uge 0 (baseline), 4, 8, 12, 16, 20 (alle forud for dosis) og uge 24, 32 og 40
Modelbaseret estimat af tilsyneladende distributionsvolumen blev afledt ved anvendelse af kompartmentfarmakokinetisk populationsmodellering (PopPK) ved anvendelse af en ikke-lineær blandet effektmodel for ligelizumab. Tilsyneladende distributionsvolumen populationsestimat blev udledt gennem tilpasning af individuel lægemiddeladministrationshistorie og indsamlede ligelizumab-koncentrationer ved de specificerede datapunkter (angivet i tidsramme).
Uge 0 (baseline), 4, 8, 12, 16, 20 (alle forud for dosis) og uge 24, 32 og 40
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra behandlingsstart til 20 uger efter behandlingsslut, vurderet op til maksimal varighed på 40 uger
Antal deltagere med AE'er og SAE'er, inklusive signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn (blodtryk, pulsfrekvens), elektrokardiogrammer og laboratorieværdier, der kvalificerer og rapporteres som AE'er. Antallet af deltagere i hver kategori er angivet i tabellen.
Fra behandlingsstart til 20 uger efter behandlingsslut, vurderet op til maksimal varighed på 40 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. august 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. oktober 2020

Studieafslutning (Faktiske)

3. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

19. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

13. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CQGE031C2202
  • 2017-004207-52 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk spontan nældefeber

Kliniske forsøg med Ligelizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner