Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sammenligning af to forskellige doser af kanin ATG-Fresenius med cyclosporin til behandling af erhvervet aplastisk anæmi (ATG)

3. april 2016 opdateret af: MEHWESH TAJ, National Institute of Blood Disease Center, Pakistan

Protokol til sammenligning af to forskellige regimer af kanin ATG-Fresenius med cyclosporin til behandling af erhvervet aplastisk anæmi

Erhvervet aplastisk anæmi er en af ​​de hyppigste årsager til knoglemarvssvigt i øst (Pakistan).

  • Den første behandlingsmulighed er Allogen knoglemarvstransplantation, som er en ekspansiv behandlingsmulighed og også kræver en fuld matchet HLA identisk donor, hvorfor næppe 25% af vores berørte patienter får mulighed for BMT.
  • Den anden linje behandlingsmulighed henvender sig til en stor del af patienter (alvorlige og ikke-svære AA) sammen med dem, der mangler HLA identisk donor.

Tidligere var mange protokoller blevet brugt til ATG+CsA-behandling, denne behandlingsprotokol adresserer især de to forskellige regimer af ATG for at studere dets effektivitet, holdbarhed og langsigtede virkninger. Følgende doser vil blive brugt:

  • CsA+ATG @ 10mg/kg i 3 dage
  • CsA+ATG @ 10mg/kg i 5 dage

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Aplastisk anæmi (AA) er karakteriseret ved pancytopeni med hypocellulær knoglemarv i fravær af dysplasi, infiltration eller fibrose. De anbefalede førstelinjebehandlingsmuligheder omfatter allogen knoglemarvstransplantation med HLA-matchet søskendedonor. Men på grund af manglende tilgængelighed af HLA-matchet identisk søskendedonor eller på grund af andre co-morbide og alder, er anden behandlingsvalg Anti Thymocyte Globulin (ATG) og Cyclosporin (CsA).

Kanin ATG (Fresenius) er aldrig blevet testet til behandling af aplastisk anæmi i pakistansk befolkning før. Vi foreslår dette undersøgelsesinitierede forsøg, som vil sammenligne to forskellige protokoller for kanin ATG-Fresenius, 10 mg/kg i 3 dage og 10 mg/kg i 5 dage sammen med CsA hos pakistanske patienter, der lider af AA. Forsøgspersonerne vil være ikke-svære (NSAA) og svære AA (SAA), som ikke er den kvalificerede kandidat til allogen knoglemarvstransplantation. Patienter vil blive randomiseret i to lige store arme med samme biologiske karakteristika. Begge arme vil blive behandlet med ATG-Fresenius og CsA i samme doser med to forskellige behandlingsvarigheder. De vil senere fortsætte med CsA i mindst 12 måneder, og hvis respons opnås, vil de nedtrappes langsommere i løbet af de næste 6 måneder.

Det primære endepunkt er at dokumentere antallet af doser, der kræves af hver af de to dosisskemaer for at frembringe et respons, opnå et nadir absolut lymfocyttal på 200 cmm. Sekundære endepunkter er kortsigtet sikkerhed af ATG-Fresenius, ændring i absolut neutrofiltal fra baseline i begge arme, ændring i trombocyttal fra baseline, ændring i absolut retikulocyttal, Antal nødvendige blodenheder indtil 8 uger og 26 uger, Antal af nødvendige trombocytdoser indtil 8 uger og 26 uger, tilbagefald, responsrater ved 6 og 12 måneder, klonal udvikling til PNH, myelodysplasi eller akut leukæmi. Langtids-CsA vil blive vurderet separat for dets effektivitet med hensyn til at reducere sene hændelser med tilbagefald og udvikling ved sammenligning med historiske kontroldata.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

60

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Pakistan
      • Karachi, Pakistan, 75950
        • Rekruttering
        • National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • TAHIR S SHAMSI, MBBS,FRCPath
        • Underforsker:
          • MEHWESH TAJ, MBBS,FCPS

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 61 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

jeg. Svær aplastisk anæmi karakteriseret ved: Knoglemarvscellularitet

Mindst to af følgende:

en. Absolut neutrofiltal < 500/uL b. Blodpladeantal < 20.000/uL c. Absolut retikulocyttal 2 år gammel ii. Vægt > 9 kg

Ekskluderingskriterier:

jeg. Diagnose af Fanconis anæmi ii. Bevis på en klonal lidelse på cytogenetik. Patienter med meget svær neutropeni (ANC < 200 /uL) vil blive udelukket iii. Svigt af BMT iv. Tidligere immunsuppressiv behandling med ATG, ALG, alemtuzumab eller højdosis cyclophosphamid v. Infektion, der ikke reagerer tilstrækkeligt på passende behandling vi. Serologiske beviser for HIV-infektion vii. Undladelse af at seponere urtetilskud eller anden alternativ behandlingsmetode inden for 2 uger efter tilmelding viii. Døende status eller samtidig lever-, nyre-, hjerte-, neurologisk, lunge-, infektions- eller metabolisk sygdom af en sådan sværhedsgrad, at det ville udelukke patientens evne til at tolerere protokolbehandling, eller at død inden for 7-10 dage er sandsynligt ix. Anamnese med karcinom, der ikke anses for helbredt (undtagen lokal cervikal, basalcelle eller pladecellecelle) x. Aktuel graviditet eller manglende vilje til at tage p-piller eller afstå fra graviditet, hvis den er i den fødedygtige alder xi. Ikke i stand til at forstå undersøgelsens karakter af undersøgelsen eller give informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: ATG-Fresenius 3 dage
I én gruppe vil ATG-Fresenius blive givet @ 10mg/kg vil blive givet i 3 dage sammen med Capsule Cyclosporin 5mg/kg i 6 måneder efterfulgt af meget langsom nedtrapning af dosis
Medicin: ATG-fresenius

vi vil oprette 2 arme i henhold til randomiseringstabel. Begge arme vil modtage ATG-Fresenius men med 2 forskellige regimer.

den første arm vil modtage ATG-F @10mg/kg i 3 dage og anden arm vil modtage ATG-F samme dosis, men i 5 dage

Andre navne:
  • Kanin ATG
  • ATG-F
Eksperimentel: ATG-Fresenius 5 dage
I andre arme vil ATG blive givet @10mg/Kg i 5 dage (forskelligt dosisregime, i henhold til randomiseringen) med kapsel Cyclosporin@5mg/Kg (samme dosis) i 6 måneder efterfulgt af meget langsom nedtrapning. Der er forskel på dages behandling, dvs. 5 dage.
Medicin: ATG-fresenius

vi vil oprette 2 arme i henhold til randomiseringstabel. Begge arme vil modtage ATG-Fresenius men med 2 forskellige regimer.

den første arm vil modtage ATG-F @10mg/kg i 3 dage og anden arm vil modtage ATG-F samme dosis, men i 5 dage

Andre navne:
  • Kanin ATG
  • ATG-F

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
absolutte blodtal ikke opfylder kriterierne for aplastisk anæmi
Tidsramme: 6 måneder

Respons er defineret som blodtællinger, der ikke længere opfylder standardkriterierne ("Cmitta") for svær pancytopeni i SAA, svarende til 2 af følgende værdier opnået ved 2 serielle blodtællingsmålinger med mindst en uges mellemrum på skelsættende tidspunkter (3, 6) og 12 måneder).

-At dokumentere antallet af doser, der kræves af hver af de to dosisskemaer for at fremkalde en stigning i neutrofiler og blodpladetal for at opnå et nadir absolut lymfocyttal på 200 cmm Absolut neutrofiltal > 500/ mikroL Blodpladetal > 20.000/ mikroL Retikulocyttal > 60.000/ mikroL
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
transfusionsafhængighed efter ATG-behandling
Tidsramme: 2 år

At dokumentere den kortsigtede sikkerhed af ATG-Fresenius efter 8 uger, 12 uger og derefter efter 26 uger i hver arm

  • Antal nødvendige blodenheder indtil 8 uger og 26 uger
  • Antal nødvendige trombocytdoser indtil 8 uger og 26 uger
2 år
vedvarende forbedring af blodtal efter ATG
Tidsramme: 2 år
For at dokumentere ændringen i absolut neutrofil, retikulocyttal og trombocyttal fra baseline i hver arm efter 8 uger, 12 uger og derefter efter 26 uger
2 år
kortsigtet sikkerhed af ATG og klonal udvikling
Tidsramme: 26 uger
at dokumentere den kortsigtede sikkerhed af ATG og udvikling af enhver klonal udvikling til PNH, myelodysplasi eller akut leukæmi hos patienten
26 uger
responsrater for ATG-behandling
Tidsramme: 2 år
at dokumentere responsraterne for behandling med ATG+ Cyclosporin hos patienter med ikke-svær og svær aplastisk anæmi efter 6, 12 og 24 måneder
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Blood Disease Center, Pakistan

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: TAHIR S SHAMSI, MBBS,FRCPath, National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
  • Studieleder: MEHWESH TAJ, MBBS, FCPS, National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
  • Studiestol: UZMA RIZVI, MBBS, National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2013

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. januar 2014

Først opslået (Skøn)

7. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

5. april 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2016

Sidst verificeret

1. april 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NIBD2571975

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Alle data gemt på forskningsafdelingen af ​​NIBD under tilsyn af PI

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med ATG-fresenius

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner