Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Srovnání dvou různých dávek králičího ATG-Fresenius s cyklosporinem v léčbě získané aplastické anémie (ATG)

3. dubna 2016 aktualizováno: MEHWESH TAJ, National Institute of Blood Disease Center, Pakistan

Protokol pro srovnání dvou různých režimů králičího ATG-Fresenius s cyklosporinem v léčbě získané aplastické anémie

Získaná aplastická anémie je jednou z nejčastějších příčin selhání kostní dřeně na východě (Pákistán).

  • První léčebnou možností je alogenní transplantace kostní dřeně, která je rozsáhlou léčebnou možností a také vyžaduje plně shodného HLA identického dárce, a proto sotva 25 % našich postižených pacientů dostane příležitost pro BMT.
  • Možnost léčby druhé linie se stará o velký počet pacientů (s těžkou a nezávažnou AA) spolu s těmi, kteří nemají HLA identického dárce.

Dříve bylo pro léčbu ATG+CsA v minulosti používáno mnoho protokolů, tento léčebný protokol se zaměřuje zejména na dva různé režimy ATG ke studiu jeho účinnosti, trvanlivosti a dlouhodobých účinků. Používají se následující dávky:

  • CsA+ATG @ 10 mg/kg po dobu 3 dnů
  • CsA+ATG @ 10 mg/kg po dobu 5 dnů

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Aplastická anémie (AA) je charakterizována pancytopenií s hypocelulární kostní dření bez dysplazie, infiltrace nebo fibrózy. Doporučené možnosti léčby první linie zahrnují alogenní transplantaci kostní dřeně s HLA odpovídajícím sourozeneckým dárcem. Avšak kvůli nedostupnosti HLA shodného s identickým sourozeneckým dárcem nebo kvůli jiným komorbiditám a věku je druhou volbou léčby antithymocytární globulin (ATG) a cyklosporin (CsA).

Rabbit ATG (Fresenius) nebyl nikdy předtím testován na léčbu aplastické anémie u pákistánské populace. Navrhujeme tuto studii iniciovanou výzkumným pracovníkem, která bude porovnávat dva různé protokoly Rabbit ATG-Fresenius, 10 mg/kg po dobu 3 dnů a 10 mg/kg po dobu 5 dnů spolu s CsA u pákistánských pacientů trpících AA. Subjekty budou nezávažné (NSAA) a závažné AA (SAA), kteří nejsou způsobilými kandidáty pro alogenní transplantaci kostní dřeně. Pacienti budou randomizováni do dvou stejných ramen se stejnými biologickými charakteristikami. Obě ramena budou léčena ATG-Fresenius a CsA ve stejných dávkách se dvěma různými délkami léčby. Později budou pokračovat v CsA po dobu nejméně 12 měsíců a pokud bude dosaženo odpovědi, bude se během následujících 6 měsíců snižovat pomaleji.

Primárním koncovým bodem je zdokumentovat počet dávek požadovaných každým ze dvou dávkovacích schémat k vyvolání odpovědi, dosažení nejnižšího absolutního počtu lymfocytů 200 cmm. Sekundárními cílovými parametry jsou krátkodobá bezpečnost ATG-Fresenius, změna absolutního počtu neutrofilů oproti výchozí hodnotě v obou ramenech, změna počtu krevních destiček oproti výchozí hodnotě, změna absolutního počtu retikulocytů, počet jednotek krve potřebných do 8 týdnů a 26 týdnů, počet dávek krevních destiček potřebných do 8 týdnů a 26 týdnů, relaps, četnost odpovědi v 6. a 12. měsíci, klonální evoluce do PNH, myelodysplazie nebo akutní leukémie. Dlouhodobý CsA bude hodnocen samostatně z hlediska jeho účinnosti při snižování pozdních případů relapsu a evoluce ve srovnání s historickými kontrolními údaji.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

60

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Pákistán
      • Karachi, Pákistán, 75950
        • Nábor
        • National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • TAHIR S SHAMSI, MBBS,FRCPath
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • MEHWESH TAJ, MBBS,FCPS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 61 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

i. Těžká aplastická anémie charakterizovaná: Celulárností kostní dřeně

Alespoň dva z následujících:

A. Absolutní počet neutrofilů < 500/ul b. Počet krevních destiček < 20 000/ul c. Absolutní počet retikulocytů 2 roky starý ii. Hmotnost > 9 kg

Kritéria vyloučení:

i. Diagnóza Fanconiho anémie ii. Důkazy klonální poruchy na cytogenetice. Pacienti s velmi těžkou neutropenií (ANC < 200 /ul) budou vyloučeni iii. Selhání BMT iv. Předchozí imunosupresivní terapie s ATG, ALG, alemtuzumabem nebo vysokou dávkou cyklofosfamidu v. Infekce neodpovídající adekvátně na vhodnou léčbu vi. Sérologický důkaz infekce HIV vii. Neukončení bylinných doplňků nebo jiného alternativního přístupu léčby do 2 týdnů od zařazení do studie viii. Moribundní stav nebo souběžné jaterní, ledvinové, srdeční, neurologické, plicní, infekční nebo metabolické onemocnění takové závažnosti, že by bránilo pacientovi tolerovat protokolární terapii, nebo že je pravděpodobné úmrtí během 7-10 dnů ix. Karcinom v anamnéze, který se nepovažuje za vyléčený (s výjimkou lokálních cervikálních, bazálních nebo dlaždicobuněčných) x. Současné těhotenství nebo neochota užívat perorální antikoncepci nebo zdržet se těhotenství, pokud je ve fertilním věku xi. Není schopen porozumět výzkumné povaze studie nebo dát informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: ATG-Fresenius 3 dny
V jedné skupině bude injekce ATG-Fresenius podávána @ 10 mg/kg bude podávána po dobu 3 dnů spolu s kapslí Cyclosporin 5 mg/kg po dobu 6 měsíců s následným velmi pomalým snižováním dávky
Lék: ATG-fresenius

vytvoříme 2 ramena podle randomizační tabulky. Obě ramena dostanou ATG-Fresenius, ale se 2 různými režimy.

první rameno bude dostávat ATG-F @10 mg/kg po dobu 3 dnů a druhé rameno bude dostávat ATG-F stejnou dávku, ale po dobu 5 dnů

Ostatní jména:
  • Králík ATG
  • ATG-F
Experimentální: ATG-Fresenius 5 dní
V jiném rameni bude ATG podáváno @10 mg/kg po dobu 5 dnů (různý dávkovací režim, podle randomizace) s kapslí Cyclosporin@5 mg/kg (stejná dávka) po dobu 6 měsíců s následným velmi pomalým snižováním dávky. Existuje rozdíl ve dnech léčby, tj. 5 dní.
Lék: ATG-fresenius

vytvoříme 2 ramena podle randomizační tabulky. Obě ramena dostanou ATG-Fresenius, ale se 2 různými režimy.

první rameno bude dostávat ATG-F @10 mg/kg po dobu 3 dnů a druhé rameno bude dostávat ATG-F stejnou dávku, ale po dobu 5 dnů

Ostatní jména:
  • Králík ATG
  • ATG-F

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
absolutní krevní obraz nesplňující kritéria aplastické anémie
Časové okno: 6 měsíců

Odpověď je definována jako krevní obraz, který již nesplňuje standardní ("Camitta") kritéria pro těžkou pancytopenii u SAA, ekvivalentní 2 z následujících hodnot získaných při 2 sériových měřeních krevního obrazu s odstupem alespoň jednoho týdne v orientačních časových bodech (3, 6 a 12 měsíců).

- Zdokumentovat počet dávek požadovaných každým ze dvou dávkovacích schémat k vyvolání vzestupu neutrofilů a počtu krevních destiček k dosažení nejnižšího absolutního počtu lymfocytů 200 cmm Absolutní počet neutrofilů > 500/mikroL Počet krevních destiček > 20 000/mikroL Počet retikulocytů > 60 000/mikroL
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
transfuzní závislost po léčbě ATG
Časové okno: 2 roky

Zdokumentovat krátkodobou bezpečnost ATG-Fresenius po 8 týdnech, 12 týdnech a poté po 26 týdnech v každém rameni

  • Počet krevních jednotek požadovaných do 8 týdnů a 26 týdnů
  • Počet požadovaných dávek krevních destiček do 8 týdnů a 26 týdnů
2 roky
trvalé zlepšení krevního obrazu po ATG
Časové okno: 2 roky
Zdokumentovat změnu absolutního počtu neutrofilů, retikulocytů a počtu krevních destiček oproti výchozí hodnotě v každém rameni po 8 týdnech, 12 týdnech a poté po 26 týdnech
2 roky
krátkodobá bezpečnost ATG a klonální evoluce
Časové okno: 26 týdnů
dokumentovat krátkodobou bezpečnost ATG a vývoj jakékoli klonální evoluce k PNH, myelodysplazii nebo akutní leukémii u pacienta
26 týdnů
míra odezvy na léčbu ATG
Časové okno: 2 roky
dokumentovat míru odezvy na léčbu ATG+ cyklosporinem u pacientů s nezávažnou a těžkou aplastickou anémií po 6, 12 a 24 měsících
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Blood Disease Center, Pakistan

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: TAHIR S SHAMSI, MBBS,FRCPath, National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
  • Ředitel studie: MEHWESH TAJ, MBBS, FCPS, National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
  • Studijní židle: UZMA RIZVI, MBBS, National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2013

Primární dokončení (Očekávaný)

1. prosince 2017

Dokončení studie (Očekávaný)

1. prosince 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. ledna 2014

První zveřejněno (Odhad)

7. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

5. dubna 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2016

Naposledy ověřeno

1. dubna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NIBD2571975

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Všechna data uložena na výzkumném oddělení NIBD pod dohledem PI

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ATG-fresenius

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit