後天性再生不良性貧血の治療におけるウサギATG-フレゼニウスの2つの異なる用量とシクロス​​ポリンの比較 (ATG)

再生不良性貧血 (AA) は、異形成、浸潤または線維症のない骨髄の低細胞性骨髄を伴う汎血球減少症によって特徴付けられます。 推奨される一次治療オプションには、HLA 一致の同胞ドナーによる同種骨髄移植が含まれます。 しかし、HLA一致の同一の同胞ドナーが利用できないため、または他の併存症と年齢のために、治療の2番目の選択肢は、抗胸腺細胞グロブリン（ATG）およびサイクロスポリン（CsA）です。

Rabbit ATG (Fresenius) は、これまでパキスタンの再生不良性貧血の治療薬として試験されたことはありません。 AA に苦しむパキスタンの患者の CsA と共に、Rabbit ATG-Fresenius の 2 つの異なるプロトコル、10mg/kg を 3 日間、10mg/kg を 5 日間比較する、この研究者主導の試験を提案します。 被験者は、同種骨髄移植の適格な候補者ではない非重度（NSAA）および重度AA（SAA）になります。 患者は、同じ生物学的特性を持つ 2 つの同等のアームに無作為に割り付けられます。 両方のアームは、ATG-フレゼニウスと CsA で同じ用量で 2 つの異なる治療期間で治療されます。 その後、少なくとも 12 か月間は CsA を継続し、効果が得られた場合は、次の 6 か月間で徐々に漸減します。

主要エンドポイントは、200 cmm の最下点の絶対リンパ球数を達成するために、2 つの投与スケジュールのそれぞれに必要な投与回数を記録することです。 副次評価項目は、ATG-フレゼニウスの短期安全性、両群のベースラインからの絶対好中球数の変化、ベースラインからの血小板数の変化、絶対網状赤血球数の変化、8 週および 26 週までに必要な血液単位数、数です。 8 週および 26 週までに必要な血小板用量、再発、6 か月および 12 か月での応答率、PNH へのクローン進化、骨髄異形成または急性白血病。 長期経過の CsA は、過去の対照データと比較することにより、再発および進化の晩発事象の減少におけるその有効性について個別に評価されます。