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Comparação de duas doses diferentes de coelho ATG-Fresenius com ciclosporina no tratamento de anemia aplástica adquirida (ATG)

3 de abril de 2016 atualizado por: MEHWESH TAJ, National Institute of Blood Disease Center, Pakistan

Protocolo para Comparação de Dois Regimes Diferentes de ATG-Fresenius de Coelho com Ciclosporina no Tratamento de Anemia Aplástica Adquirida

A anemia aplástica adquirida é uma das razões mais frequentes de falência da medula óssea no Leste (Paquistão).

  • A primeira opção de tratamento é o transplante alogênico de medula óssea, que é uma opção de tratamento expansiva e também requer um doador HLA idêntico, portanto, dificilmente 25% de nossos pacientes afetados têm oportunidade de TMO.
  • A opção de tratamento de segunda linha atende a um grande número de pacientes (AA grave e não grave) junto com aqueles que não possuem doador HLA idêntico.

Anteriormente, muitos protocolos foram usados ​​no passado para tratamento com ATG+CsA, este protocolo de tratamento aborda especialmente os dois regimes diferentes de ATG para estudar sua eficácia, durabilidade e efeitos a longo prazo. As seguintes doses seriam usadas:

  • CsA+ATG @ 10mg/kg por 3 dias
  • CsA+ATG @ 10mg/kg por 5 dias

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A Anemia Aplástica (AA) é caracterizada por pancitopenia com medula óssea hipocelular na ausência de displasia, infiltração ou fibrose. As opções de tratamento de primeira linha recomendadas incluem Transplante de Medula Óssea Alogênica com doador irmão HLA compatível. No entanto, devido à indisponibilidade de HLA compatível com doador irmão idêntico ou devido a outras comorbidades e idade, a segunda escolha de tratamento é Anti-Timócitos Globulina (ATG) e Ciclosporina (CsA).

Rabbit ATG (Fresenius) nunca foi testado para o tratamento de anemia aplástica na população paquistanesa antes. Propomos este estudo iniciado pelo investigador que irá comparar dois protocolos diferentes de Rabbit ATG-Fresenius, 10mg/kg por 3 dias e 10mg/kg por 5 dias junto com CsA em pacientes paquistaneses que sofrem de AA. Os sujeitos serão AA não grave (NSAA) e AA grave (SAA) que não são candidatos elegíveis para Transplante de Medula Óssea Alogênica. Os pacientes serão randomizados em dois braços iguais com as mesmas características biológicas. Ambos os braços serão tratados com ATG-Fresenius e CsA nas mesmas doses com duas durações diferentes de tratamento. Mais tarde, eles continuarão com CsA por pelo menos 12 meses e, se a resposta for alcançada, serão reduzidos mais lentamente nos próximos 6 meses.

O ponto final primário é documentar o número de doses necessárias para cada um dos esquemas de duas doses para produzir uma resposta, atingir um nadir de contagem absoluta de linfócitos de 200 cmm. Os endpoints secundários são segurança de curto prazo de ATG-Fresenius, alteração na contagem absoluta de neutrófilos desde a linha de base em ambos os braços, alteração na contagem de plaquetas desde a linha de base, alteração na contagem absoluta de reticulócitos, número de unidades de sangue necessárias até 8 semanas e 26 semanas, número de doses de plaquetas necessárias até 8 semanas e 26 semanas, recaída, taxas de resposta em 6 e 12 meses, evolução clonal para HPN, mielodisplasia ou leucemia aguda. A CsA de longa duração será avaliada separadamente quanto à sua eficácia na redução de eventos tardios de recaída e evolução em comparação com dados históricos de controle.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

60

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Tahir S Shamsi, MBBS,FRCPath
  • Número de telefone: +9233452383956
  • E-mail: shamsi@super.net.pk

Locais de estudo

  • Paquistão
      • Karachi, Paquistão, 75950
        • Recrutamento
        • National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • TAHIR S SHAMSI, MBBS,FRCPath
        • Subinvestigador:
          • MEHWESH TAJ, MBBS,FCPS

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 meses a 63 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

eu. Anemia aplástica grave caracterizada por: Celularidade da medula óssea

Pelo menos dois dos seguintes:

uma. Contagem absoluta de neutrófilos < 500/ uL b. Contagem de plaquetas < 20.000/uL c. Contagem absoluta de reticulócitos 2 anos ii. Peso > 9 kg

Critério de exclusão:

eu. Diagnóstico da anemia de Fanconi ii. Evidência de um distúrbio clonal na citogenética. Pacientes com neutropenia muito grave (ANC < 200 /uL) serão excluídos iii. Falha do BMT iv. Terapia imunossupressora anterior com ATG, ALG, alemtuzumab ou ciclofosfamida em alta dose v. Infecção que não responde adequadamente à terapia apropriada vi. Evidência sorológica de infecção por HIV vii. Falha em descontinuar os suplementos fitoterápicos ou outra abordagem alternativa de tratamento dentro de 2 semanas após a inscrição viii. Estado moribundo ou doença hepática, renal, cardíaca, neurológica, pulmonar, infecciosa ou metabólica concomitante de tal gravidade que impediria a capacidade do paciente de tolerar a terapia de protocolo ou que a morte dentro de 7 a 10 dias é provável ix. História de carcinoma que não é considerado curado (exceto cervical local, células basais ou células escamosas) x. Gravidez atual ou falta de vontade de tomar contraceptivos orais ou abster-se de engravidar se houver potencial para engravidar xi. Não é capaz de entender a natureza investigativa do estudo ou dar consentimento informado

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: ATG-Fresenius 3 Dias
Em um grupo, a injeção de ATG-Fresenius será administrada a 10 mg/kg por 3 dias, juntamente com a cápsula de ciclosporina 5 mg/kg por 6 meses, seguida de redução muito lenta da dose
Medicamento: ATG-fresenius

criaremos 2 braços de acordo com a tabela de randomização. Ambos os braços receberão ATG-Fresenius, mas com 2 regimes diferentes.

o primeiro braço receberá ATG-F @10mg/kg por 3 dias e o segundo braço receberá a mesma dose de ATG-F, mas por 5 dias

Outros nomes:
  • Coelho ATG
  • ATG-F
Experimental: ATG-Fresenius 5 Dias
No outro braço, a injeção ATG será administrada @10mg/Kg por 5 dias (regime de dosagem diferente, de acordo com a randomização) com cápsula Ciclosporina @5mg/Kg (mesma dose) por 6 meses, seguido de redução gradual muito lenta. Há uma diferença de dias de tratamento recebidos, ou seja, 5 dias.
Medicamento: ATG-fresenius

criaremos 2 braços de acordo com a tabela de randomização. Ambos os braços receberão ATG-Fresenius, mas com 2 regimes diferentes.

o primeiro braço receberá ATG-F @10mg/kg por 3 dias e o segundo braço receberá a mesma dose de ATG-F, mas por 5 dias

Outros nomes:
  • Coelho ATG
  • ATG-F

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
hemogramas absolutos que não atendem aos critérios de anemia aplástica
Prazo: 6 meses

A resposta é definida como hemogramas que não atendem mais aos critérios padrão ("Camitta") para pancitopenia grave em SAA, equivalente a 2 dos seguintes valores obtidos em 2 medições seriadas de hemograma com pelo menos uma semana de intervalo em pontos de referência (3, 6 , e 12 meses).

-Documentar o número de doses necessárias para cada um dos esquemas de duas doses para produzir um aumento nos neutrófilos e na contagem de plaquetas para atingir um nadir da contagem absoluta de linfócitos de 200 cmm Contagem absoluta de neutrófilos > 500/ microL Contagem de plaquetas > 20.000/ microL Contagem de reticulócitos > 60.000/ microL
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
dependência transfusional após tratamento com ATG
Prazo: 2 anos

Documentar a segurança de curto prazo de ATG-Fresenius em 8 semanas, 12 semanas e depois em 26 semanas em cada braço

  • Número de unidades de sangue necessárias até 8 semanas e 26 semanas
  • Número de doses de plaquetas necessárias até 8 semanas e 26 semanas
2 anos
melhora sustentada das contagens de sangue após ATG
Prazo: 2 anos
Para documentar a alteração nos neutrófilos absolutos, contagens de reticulócitos e contagem de plaquetas desde a linha de base em cada braço às 8 semanas, 12 semanas e depois às 26 semanas
2 anos
segurança a curto prazo de ATG e evolução clonal
Prazo: 26 semanas
documentar a segurança a curto prazo da ATG e o desenvolvimento de qualquer evolução clonal para HPN, mielodisplasia ou leucemia aguda em pacientes
26 semanas
taxas de resposta do tratamento com ATG
Prazo: 2 anos
documentar as taxas de resposta do tratamento com ATG+ Ciclosporina em pacientes com anemia aplástica não grave e grave aos 6,12 e 24 meses
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Institute of Blood Disease Center, Pakistan

Investigadores

  • Investigador principal: TAHIR S SHAMSI, MBBS,FRCPath, National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
  • Diretor de estudo: MEHWESH TAJ, MBBS, FCPS, National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
  • Cadeira de estudo: UZMA RIZVI, MBBS, National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2013

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2017

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de janeiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de janeiro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

7 de janeiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

5 de abril de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de abril de 2016

Última verificação

1 de abril de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NIBD2571975

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Descrição do plano IPD

Todos os dados salvos no departamento de pesquisa do NIBD sob supervisão do PI

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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