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Confronto di due diverse dosi di coniglio ATG-Fresenius con ciclosporina nel trattamento dell'anemia aplastica acquisita (ATG)

3 aprile 2016 aggiornato da: MEHWESH TAJ, National Institute of Blood Disease Center, Pakistan

Protocollo per il confronto di due diversi regimi di coniglio ATG-Fresenius con ciclosporina nel trattamento dell'anemia aplastica acquisita

L'anemia aplastica acquisita è una delle cause più frequenti di insufficienza midollare in Oriente (Pakistan).

  • La prima opzione terapeutica è il trapianto di midollo osseo allogenico, che è un'opzione terapeutica espansiva e richiede anche un donatore HLA identico completo, quindi appena il 25% dei nostri pazienti affetti ha l'opportunità di BMT.
  • L'opzione terapeutica di seconda linea si rivolge a un'ampia fetta di pazienti (AA grave e non grave) insieme a coloro che non hanno un donatore HLA identico.

In precedenza molti protocolli erano stati utilizzati in passato per il trattamento ATG+CsA, questo protocollo di trattamento si rivolge in particolare ai due diversi regimi di ATG per studiarne l'efficacia, la durata e gli effetti a lungo termine. Verrebbero utilizzate le seguenti dosi:

  • CsA+ATG @ 10mg/kg per 3 giorni
  • CsA+ATG @ 10mg/kg per 5 giorni

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'anemia aplastica (AA) è caratterizzata da pancitopenia con midollo osseo ipocellulare in assenza di displasia, infiltrazione o fibrosi. Le opzioni terapeutiche di prima linea raccomandate includono il trapianto di midollo osseo allogenico con donatore di pari livello HLA. Tuttavia, a causa della mancata disponibilità di HLA compatibile con un donatore fratello identico oa causa di altre comorbilità e dell'età, la seconda scelta di trattamento è l'anti globulina timocitica (ATG) e la ciclosporina (CsA).

Rabbit ATG (Fresenius) non è mai stato testato prima per il trattamento dell'anemia aplastica nella popolazione pakistana. Proponiamo questo studio avviato dallo sperimentatore che confronterà due diversi protocolli di Rabbit ATG-Fresenius, 10 mg/kg per 3 giorni e 10 mg/kg per 5 giorni insieme a CsA in pazienti pakistani affetti da AA. I soggetti saranno AA non gravi (NSAA) e gravi (SAA) che non sono i candidati idonei per il trapianto di midollo osseo allogenico. I pazienti saranno randomizzati in due bracci uguali con le stesse caratteristiche biologiche. Entrambi i bracci saranno trattati con ATG-Fresenius e CsA nelle stesse dosi con due diverse durate di trattamento. Successivamente continueranno con CsA per almeno 12 mesi e, se la risposta viene raggiunta, saranno ridotti gradualmente più lentamente nei prossimi 6 mesi.

L'endpoint primario è quello di documentare il numero di dosi richieste da ciascuno dei due schemi di dosaggio per produrre una risposta, raggiungere una conta linfocitaria nadir assoluta di 200 cmm. Gli endpoint secondari sono sicurezza a breve termine di ATG-Fresenius, variazione della conta assoluta dei neutrofili rispetto al basale in entrambi i bracci, variazione della conta piastrinica rispetto al basale, variazione della conta assoluta dei reticolociti, numero di unità di sangue richieste fino a 8 settimane e 26 settimane, numero di dosi piastriniche richieste fino a 8 settimane e 26 settimane, recidiva, tassi di risposta a 6 e 12 mesi, evoluzione clonale a EPN, mielodisplasia o leucemia acuta. La CsA a lungo termine sarà valutata separatamente per la sua efficacia nel ridurre gli eventi tardivi di recidiva ed evoluzione rispetto ai dati di controllo storici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

60

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Pakistan
      • Karachi, Pakistan, 75950
        • Reclutamento
        • National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • TAHIR S SHAMSI, MBBS,FRCPath
        • Sub-investigatore:
          • MEHWESH TAJ, MBBS,FCPS

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 61 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

io. Anemia aplastica grave caratterizzata da: Cellularità del midollo osseo

Almeno due dei seguenti:

un. Conta assoluta dei neutrofili < 500/uL b. Conta piastrinica < 20.000/ uL c. Conta assoluta dei reticolociti di 2 anni ii. Peso > 9 kg

Criteri di esclusione:

io. Diagnosi dell'anemia di Fanconi ii. Evidenza di un disturbo clonale sulla citogenetica. Saranno esclusi i pazienti con neutropenia molto grave (ANC < 200 /uL) iii. Fallimento del BMT iv. Precedente terapia immunosoppressiva con ATG, ALG, alemtuzumab o ciclofosfamide ad alto dosaggio v. Infezione che non risponde adeguatamente alla terapia appropriata vi. Evidenza sierologica di infezione da HIV vii. Mancata interruzione degli integratori a base di erbe o altro approccio alternativo di trattamento entro 2 settimane dall'arruolamento viii. Stato moribondo o concomitante malattia epatica, renale, cardiaca, neurologica, polmonare, infettiva o metabolica di gravità tale da precludere la capacità del paziente di tollerare la terapia prevista dal protocollo o da rendere probabile il decesso entro 7-10 giorni ix. Anamnesi di carcinoma che non è considerato guarito (ad eccezione del collo dell'utero locale, delle cellule basali o delle cellule squamose) x. Gravidanza in corso, o riluttanza ad assumere contraccettivi orali o ad astenersi dalla gravidanza se potenzialmente fertile xi. Non in grado di comprendere la natura sperimentale dello studio o di fornire il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: ATG-Fresenius 3 giorni
In un gruppo l'iniezione ATG-Fresenius verrà somministrata a 10 mg/kg per 3 giorni insieme alla capsula di ciclosporina 5 mg/kg per 6 mesi seguita da una riduzione molto lenta della dose
Droga: ATG-fresenius

creeremo 2 braccia come da tabella di randomizzazione. Entrambe le braccia riceveranno ATG-Fresenius ma con 2 regimi diversi.

il primo braccio riceverà ATG-F @10mg/kg per 3 giorni e il secondo braccio riceverà la stessa dose di ATG-F ma per 5 giorni

Altri nomi:
  • Coniglio ATG
  • ATG-F
Sperimentale: ATG-Fresenius 5 Giorni
Nell'altro braccio l'iniezione di ATG verrà somministrata a 10 mg/Kg per 5 giorni (regime di dosaggio diverso, in base alla randomizzazione) con capsula Cyclosporin a 5 mg/Kg (stessa dose) per 6 mesi seguita da una riduzione molto lenta. C'è una differenza di giorni di trattamento ricevuto cioè 5 giorni.
Droga: ATG-fresenius

creeremo 2 braccia come da tabella di randomizzazione. Entrambe le braccia riceveranno ATG-Fresenius ma con 2 regimi diversi.

il primo braccio riceverà ATG-F @10mg/kg per 3 giorni e il secondo braccio riceverà la stessa dose di ATG-F ma per 5 giorni

Altri nomi:
  • Coniglio ATG
  • ATG-F

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
conta ematica assoluta che non soddisfa i criteri dell'anemia aplastica
Lasso di tempo: 6 mesi

La risposta è definita quando la conta ematica non soddisfa più i criteri standard ("Camitta") per la pancitopenia grave nell'ASA, equivalente a 2 dei seguenti valori ottenuti su 2 misurazioni seriali della conta ematica a distanza di almeno una settimana a punti temporali di riferimento (3, 6 e 12 mesi).

-Per documentare il numero di dosi richieste da ciascuno dei due schemi posologici per produrre un aumento dei neutrofili e della conta piastrinica per raggiungere un nadir della conta linfocitaria assoluta di 200 cmm Conta assoluta dei neutrofili > 500/ microL Conta piastrinica > 20.000/ microL Conta dei reticolociti > 60.000/microL
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
dipendenza da trasfusioni dopo il trattamento con ATG
Lasso di tempo: 2 anni

Per documentare la sicurezza a breve termine di ATG-Fresenius a 8 settimane, 12 settimane e poi a 26 settimane in ciascun braccio

  • Numero di unità di sangue richieste fino a 8 settimane e 26 settimane
  • Numero di dosi piastriniche richieste fino a 8 settimane e 26 settimane
2 anni
miglioramento sostenuto della conta ematica post ATG
Lasso di tempo: 2 anni
Per documentare la variazione della conta assoluta dei neutrofili, dei reticolociti e della conta piastrinica rispetto al basale in ciascun braccio a 8 settimane, 12 settimane e poi a 26 settimane
2 anni
sicurezza a breve termine di ATG ed evoluzione clonale
Lasso di tempo: 26 settimane
documentare la sicurezza a breve termine dell'ATG e lo sviluppo di qualsiasi evoluzione clonale verso EPN, mielodisplasia o leucemia acuta nei pazienti
26 settimane
tassi di risposta del trattamento ATG
Lasso di tempo: 2 anni
documentare i tassi di risposta del trattamento con ciclosporina ATG+ in pazienti con anemia aplastica non grave e grave a 6, 12 e 24 mesi
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Blood Disease Center, Pakistan

Investigatori

  • Investigatore principale: TAHIR S SHAMSI, MBBS,FRCPath, National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
  • Direttore dello studio: MEHWESH TAJ, MBBS, FCPS, National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation
  • Cattedra di studio: UZMA RIZVI, MBBS, National Institute of Blood Diseases and Bone Marrow Transplantation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2013

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2017

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 gennaio 2014

Primo Inserito (Stima)

7 gennaio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

5 aprile 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2016

Ultimo verificato

1 aprile 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NIBD2571975

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati salvati presso il dipartimento di ricerca del NIBD sotto la supervisione di PI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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