Sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af Donidalorsen (IONIS-PKK-LRx) administreret subkutant til raske frivillige
2. august 2022 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Et dobbeltblindt, placebo-kontrolleret, dosis-eskaleringsfase 1-studie til vurdering af sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik og farmakodynamik af ISIS 721744, en antisense oligonukleotidhæmmer af PKK, administreret subkutant til raske frivillige
Formålet er at vurdere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af Donidalorsen administreret subkutant til raske frivillige
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
32
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M9L 3A2
- Ionis Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal have givet skriftligt informeret samtykke og kunne overholde alle studiekrav
- Raske mænd eller kvinder i alderen 18-65 inklusive på tidspunktet for informeret samtykke
- Hunnerne skal være ikke-gravide og ikke-ammende og enten kirurgisk sterile eller postmenopausale
- Mænd skal være kirurgisk sterile, afholdende eller bruge en acceptabel præventionsmetode
- BMI <35 kg/m2
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikante abnormiteter i sygehistorien, herunder akut koronarsyndrom, større operation inden for 3 måneder efter screening, planlagt operation, der ville forekomme under undersøgelsen eller fysisk undersøgelse eller andre screeningsresultater såsom EKG'er ved screening
- Klinisk signifikante hæmatologiske, kemi- og urinabnormiteter
- Behandling med et andet undersøgelseslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for 4 uger efter screening
- Anamnese med blødende diatese eller koagulopati
- Rygning >10 cigaretter om dagen
- Anses for uegnet til medtagelse af hovedefterforskeren
- Aktuel brug af samtidig medicin (inklusive naturlægemidler eller OTC-medicin), medmindre det er godkendt af Sponsor Medical Monitor
- Kendt historie eller positiv test for HIV, hepatitis C eller kronisk hepatitis B
- Bloddonation inden for 30 dage efter screening
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Donidalorsen
Stigende enkelt- og multiple doser af Donidalorsen administreret subkutant
|
Donidalorsen administreret subkutant
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Placebo (sterilt saltvand 0,9%)
Beregnet volumen til at matche aktiv komparator
|
Saltvand ,9 %
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighed og sværhedsgrad af bivirkninger, der er relateret til behandling med Donidalorsen
Tidsramme: Op til 176 dage
|
Sikkerheden og tolerabiliteten af flere doser af Donidalorsen vil blive vurderet ved at bestemme forekomsten, sværhedsgraden og dosisforholdet af bivirkninger, der er relateret til behandling med Donidalorsen.
|
Op til 176 dage
|
|
Peak plasmakoncentration (Cmax) af Donidalorsen
Tidsramme: Op til 176 dage
|
Maksimal Donidalorsen plasmakoncentration, Cmax (ug/ml) vil blive vurderet efter subkutan administration
|
Op til 176 dage
|
|
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af Donidalorsen
Tidsramme: Op til 176 dage
|
Tid til maksimal Donidalorsen plasmakoncentration, Tmax (timer) vil blive vurderet efter SC administration
|
Op til 176 dage
|
|
Virkninger af Donidalorsen på plasma PKK-koncentration
Tidsramme: Op til 176 dage
|
Virkninger af Donidalorsen på plasma PKK-koncentrationen efter flere doser af Donidalorsen sammenlignet med baseline
|
Op til 176 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. august 2017
Primær færdiggørelse (Faktiske)
9. oktober 2018
Studieafslutning (Faktiske)
9. oktober 2018
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. august 2017
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. august 2017
Først opslået (Faktiske)
28. august 2017
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
4. august 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. august 2022
Sidst verificeret
1. august 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Andre undersøgelses-id-numre
- ISIS 721744-CS1
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .