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Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di Donidalorsen (IONIS-PKK-LRx) somministrato per via sottocutanea a volontari sani

2 agosto 2022 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 1 in doppio cieco, controllato con placebo, con aumento della dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'ISIS 721744, un inibitore oligonucleotidico antisenso del PKK, somministrato per via sottocutanea a volontari sani

Lo scopo è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Donidalorsen somministrato per via sottocutanea a volontari sani

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M9L 3A2
        • Ionis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve aver dato il consenso informato scritto ed essere in grado di soddisfare tutti i requisiti dello studio
  • Maschi o femmine sani di età compresa tra 18 e 65 anni inclusi al momento del consenso informato
  • Le femmine devono essere non gravide e non in allattamento e chirurgicamente sterili o in post-menopausa
  • I maschi devono essere chirurgicamente sterili, astinenti o utilizzare un metodo contraccettivo accettabile
  • IMC <35 kg/m2

Criteri di esclusione:

  • Anomalie clinicamente significative nell'anamnesi, tra cui sindrome coronarica acuta, intervento chirurgico maggiore entro 3 mesi dallo screening, intervento chirurgico pianificato che si verificherebbe durante lo studio o esame fisico o altri risultati dello screening come ECG allo screening
  • Anomalie ematologiche, chimiche e urinarie clinicamente significative
  • Trattamento con un altro farmaco in studio, agente biologico o dispositivo entro 4 settimane dallo screening
  • Storia di diatesi emorragica o coagulopatia
  • Fumo >10 sigarette al giorno
  • Considerato inadatto all'inclusione da parte del Principal Investigator
  • Uso corrente di farmaci concomitanti (inclusi farmaci a base di erbe o OTC) se non approvato da Sponsor Medical Monitor
  • Anamnesi nota o test positivo per HIV, epatite C o epatite cronica B
  • Donazione di sangue entro 30 giorni dallo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Donidalorsen
Dosi crescenti singole e multiple di Donidalorsen somministrate per via sottocutanea
Droga: Donidalorsen
Donidalorsen somministrato per via sottocutanea
Altri nomi:
  • ISIS 721744
  • IONIS-PKK-LRx
Comparatore placebo: Placebo (soluzione salina sterile 0,9%)
Volume calcolato per corrispondere al comparatore attivo
Droga: Placebo
Soluzione salina .9%

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi correlati al trattamento con Donidalorsen
Lasso di tempo: Fino a 176 giorni
La sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di Donidalorsen saranno valutate determinando l'incidenza, la gravità e la relazione con la dose degli eventi avversi correlati al trattamento con Donidalorsen.
Fino a 176 giorni
Concentrazione plasmatica di picco (Cmax) di Donidalorsen
Lasso di tempo: Fino a 176 giorni
La concentrazione plasmatica massima di Donidalorsen, Cmax (ug/mL) sarà valutata dopo la somministrazione SC
Fino a 176 giorni
Tempo per raggiungere il picco di concentrazione plasmatica (Tmax) di Donidalorsen
Lasso di tempo: Fino a 176 giorni
Il tempo per raggiungere il picco di concentrazione plasmatica di Donidalorsen, Tmax (ore), sarà valutato dopo la somministrazione SC
Fino a 176 giorni
Effetti di Donidalorsen sulla concentrazione plasmatica di PKK
Lasso di tempo: Fino a 176 giorni
Effetti di Donidalorsen sulla concentrazione plasmatica di PKK dopo dosi multiple di Donidalorsen rispetto al basale
Fino a 176 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

9 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

9 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

28 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 agosto 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 agosto 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ISIS 721744-CS1

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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