Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Denne undersøgelse vil undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​A4250 hos børn med PFIC Type 1 eller 2 (PEDFIC 1)

10. august 2021 opdateret af: Albireo

Et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret fase 3-studie for at demonstrere effektivitet og sikkerhed af A4250 hos børn med progressiv familiær intrahepatisk kolestase type 1 og 2 (PEDFIC 1)

Dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, fase 3-studie for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​lave doser og høje doser af A4250 sammenlignet med placebo hos børn med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) type 1 og 2.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Op til 50 steder i følgende lande vil deltage i denne undersøgelse:

Australien, Belgien, Canada, Frankrig, Tyskland, Israel, Italien, Holland, Polen, Spanien, Sverige, Tyrkiet, Storbritannien, USA og Saudi-Arabien

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • UZ Leuven
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Leeds General Infirmary
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Institute of Liver Studies - Kings College Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital Building
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine - Texas Children's Liver Center
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
        • University and Pediatric Hospital of Lyon
      • Marseille, Frankrig
        • Hôspital de la Timone
      • Paris, Frankrig
        • Hospital Necker-Enfants Maladies
      • le Kremlin Bicetre, Frankrig
        • Universite Paris SUD - Hopitaux Universitaires Paris-Sud - Hopital Bicetre
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht, Holland
        • Universitair Medisch Centrum (UMC) Utrecht
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rambam Medical Centre
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare-Zedek Mc
      • Petach-Tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Bergamo, Italien
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Italien
        • University Hospital of Padova
      • Torino, Italien
        • Ospedale Regina Margherita
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Gazi University
      • Ankara, Kalkun
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
      • Antalya, Kalkun
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Kalkun
        • Istanbul University Medical Faculty
      • Malatya, Kalkun
        • Inonu University Medical Faculty
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario La Paz
  • Sverige
      • Solna, Sverige
        • Astrid Lindgren Children's Hospital, Karolinska University Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Uniklinikum Essen- Kinderklinik II
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tubingen, Tyskland
        • Kinderklinik Tubingen, Universitatsklinikum Tubingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 måneder til 16 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • En mandlig eller kvindelig deltager med en klinisk diagnose af PFIC Type 1 eller 2 og med en kropsvægt over 5 kg
  • Deltageren skal have klinisk genetisk bekræftelse af PFIC-1 eller PFIC-2
  • Deltageren skal have forhøjet koncentration af galdesyre i serum (s-BA).
  • Deltageren skal have en historie med betydelig kløe, og en pårørende skal have rapporteret observeret ridser i e-dagbogen
  • Deltager og/eller juridisk værge skal underskrive informeret samtykke (og samtykke) efter behov.
  • Deltagerne forventes at have en konsekvent omsorgsperson(er) i hele undersøgelsens varighed
  • Pårørende og alderssvarende deltagere (≥8 år) skal være villige og i stand til at bruge en eDagbog-enhed som krævet af undersøgelsen

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltager med patologiske variationer af ABCB11-genet, der forudsiger fuldstændig fravær af galdesalteksportpumpeproteinet (BSEP)

  • Deltager med tidligere sygehistorie eller vedvarende tilstedeværelse af andre typer leversygdom, herunder, men ikke begrænset til, følgende:

    1. Biliær atresi af enhver art
    2. Godartet tilbagevendende intrahepatisk kolestase, angivet ved enhver historie med normale s BA'er
    3. Mistænkt eller påvist leverkræft eller metastasering til leveren på billeddiagnostiske undersøgelser
    4. Histopatologi på leverbiopsi, der tyder på alternativ ikke-PFIC-relateret ætiologi af kolestase
  • Deltager med tidligere sygehistorie eller vedvarende kronisk diarré
  • Enhver deltager med mistanke om eller bekræftet cancer, undtagen basalcellekarcinom
  • Deltager med en tidligere sygehistorie med kronisk nyresygdom med nedsat nyrefunktion og glomerulær filtrationshastighed
  • Deltager med kirurgisk historie med forstyrrelse af det enterohepatiske kredsløb (galdeafledningskirurgi) inden for 6 måneder før starten af ​​screeningsperioden
  • Deltageren har fået foretaget en levertransplantation, eller der er planlagt en levertransplantation inden for 6 måneder efter randomisering
  • Dekompenseret leversygdom
  • Deltageren lider af ukontrolleret, genstridig kløetilstand, bortset fra PFIC
  • Deltager, der tidligere er blevet behandlet med en IBAT-hæmmer, hvis kløe ikke har reageret på behandlingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: A4250 lav dosis
Kapsler til oral administration (40 ug/kg) én gang dagligt i 24 uger
Medicin: A4250 (odevixibat)
A4250 er et lille molekyle og selektiv hæmmer af ileal galdesyretransporter (IBAT).
Eksperimentel: A4250 høj dosis
Kapsler til oral administration (120 ug/kg) én gang dagligt i 24 uger
Medicin: A4250 (odevixibat)
A4250 er et lille molekyle og selektiv hæmmer af ileal galdesyretransporter (IBAT).
Placebo komparator: Placebo
Kapsler til oral administration (for at matche aktive) én gang dagligt i 24 uger
Medicin: Placebo
Placebo identisk i udseende med aktivt lægemiddel (A4250).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af positive pruritusvurderinger på deltagerniveau i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode baseret på Albireo Observer-rapporteret resultat (ObsRO) instrument (USAs primære endepunkt)
Tidsramme: Over 24 ugers behandling
ObsRO-instrumentet blev brugt til at vurdere sværhedsgraden af ​​observeret ridsning to gange om dagen (AM og PM) med score fra 0 til 4, hvor 0 er ingen ridser og 4 er værst mulige ridser. En positiv pruritusvurdering blev defineret som en skrabe-score på
Over 24 ugers behandling
Procentdel af deltagere, der oplever mindst 70 % reduktion i fastende s-BA-koncentration fra baseline til slutningen af ​​behandlingen eller når et niveau
Tidsramme: Over 24 ugers behandling
Fastende s-BA baseline blev beregnet som gennemsnittet af de sidste 2 værdier før den første dosis. Slutværdien var gennemsnittet af værdierne i uge 22 og 24 efter start af dobbeltblind behandling. Deltagere, som havde mindst 70 % reduktion i fastende s-BA fra baseline til slutningen af ​​behandlingen eller nåede
Over 24 ugers behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Albireo

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. juli 2020

Studieafslutning (Faktiske)

28. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. juni 2018

Først opslået (Faktiske)

25. juni 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. september 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. august 2021

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A4250-005

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med A4250 (odevixibat)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kuwait

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner