Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

To badanie zbada skuteczność i bezpieczeństwo A4250 u dzieci z PFIC typu 1 lub 2 (PEDFIC 1)

10 sierpnia 2021 zaktualizowane przez: Albireo

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 3 w celu wykazania skuteczności i bezpieczeństwa A4250 u dzieci z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową typu 1 i 2 (PEDFIC 1)

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 3 mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa małych i dużych dawek A4250 w porównaniu z placebo u dzieci z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC) typu 1 i 2.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu weźmie udział maksymalnie 50 obiektów w następujących krajach:

Australia, Belgia, Kanada, Francja, Niemcy, Izrael, Włochy, Holandia, Polska, Hiszpania, Szwecja, Turcja, Wielka Brytania, Stany Zjednoczone i Arabia Saudyjska

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

62

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Francja
      • Bron, Francja
        • University and Pediatric Hospital of Lyon
      • Marseille, Francja
        • Hôspital de la Timone
      • Paris, Francja
        • Hospital Necker-Enfants Maladies
      • le Kremlin Bicetre, Francja
        • Universite Paris SUD - Hopitaux Universitaires Paris-Sud - Hopital Bicetre
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d'Hebrón
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario La Paz
  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht, Holandia
        • Universitair Medisch Centrum (UMC) Utrecht
  • Indyk
      • Ankara, Indyk
        • Gazi University
      • Ankara, Indyk
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
      • Antalya, Indyk
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Indyk
        • Istanbul University Medical Faculty
      • Malatya, Indyk
        • Inonu University Medical Faculty
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Rambam Medical Centre
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare-Zedek Mc
      • Petach-Tikva, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy
        • Uniklinikum Essen- Kinderklinik II
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tubingen, Niemcy
        • Kinderklinik Tubingen, Universitatsklinikum Tubingen
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital Building
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine - Texas Children's Liver Center
  • Szwecja
      • Solna, Szwecja
        • Astrid Lindgren Children's Hospital, Karolinska University Hospital
  • Włochy
      • Bergamo, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Włochy
        • University Hospital of Padova
      • Torino, Włochy
        • Ospedale Regina Margherita
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo
        • Leeds General Infirmary
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Institute of Liver Studies - Kings College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 miesięcy do 16 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnik płci męskiej lub żeńskiej z rozpoznaniem klinicznym PFIC typu 1 lub 2 i masą ciała powyżej 5 kg
  • Uczestnik musi posiadać kliniczne potwierdzenie genetyczne PFIC-1 lub PFIC-2
  • Uczestnik musi mieć podwyższone stężenie kwasu żółciowego (s-BA) w surowicy
  • Uczestnik musi mieć historię znacznego świądu, a opiekun zgłosił obserwowane drapanie w eDzienniczku
  • Uczestnik i/lub opiekun prawny musi odpowiednio podpisać świadomą zgodę (i zgodę).
  • Oczekuje się, że uczestnicy będą mieli stałego opiekuna (opiekunów) przez cały czas trwania badania
  • Opiekunowie i uczestnicy w odpowiednim wieku (≥8 lat) muszą chcieć i umieć korzystać z urządzenia eDziennik zgodnie z wymaganiami badania

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik z patologicznymi zmianami genu ABCB11, które przewidują całkowity brak białka pompy eksportu soli żółciowych (BSEP)

  • Uczestnik, u którego w przeszłości występowały lub występowały inne rodzaje chorób wątroby, w tym między innymi:

    1. Atrezja dróg żółciowych dowolnego rodzaju
    2. Łagodna nawracająca cholestaza wewnątrzwątrobowa, wskazana przez historię normalnych BA
    3. Podejrzenie lub potwierdzony rak wątroby lub przerzuty do wątroby w badaniach obrazowych
    4. Histopatologia z biopsji wątroby sugerująca alternatywną etiologię cholestazy niezwiązaną z PFIC
  • Uczestnik z historią medyczną lub trwającą przewlekłą biegunką
  • Każdy uczestnik z podejrzeniem lub potwierdzonym rakiem, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego
  • Uczestnik z wywiadem medycznym dotyczącym przewlekłej choroby nerek z upośledzoną funkcją nerek i wskaźnikiem przesączania kłębuszkowego
  • Uczestnik z chirurgicznym wywiadem zaburzeń krążenia jelitowo-wątrobowego (operacja przekierowania dróg żółciowych) w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem okresu przesiewowego
  • Uczestnik miał przeszczep wątroby lub planowany jest przeszczep wątroby w ciągu 6 miesięcy od randomizacji
  • Niewyrównana choroba wątroby
  • Uczestnik cierpi na niekontrolowany, uporczywy świąd inny niż PFIC
  • Uczestnik, który był wcześniej leczony inhibitorem IBAT, u którego świąd nie reagował na leczenie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niska dawka A4250
Kapsułki do podawania doustnego (40 ug/kg) raz dziennie przez 24 tygodnie
Lek: A4250 (odewiksybat)
A4250 jest małocząsteczkowym i selektywnym inhibitorem transportera kwasów żółciowych jelita krętego (IBAT).
Eksperymentalny: Wysoka dawka A4250
Kapsułki do podawania doustnego (120 ug/kg) raz dziennie przez 24 tygodnie
Lek: A4250 (odewiksybat)
A4250 jest małocząsteczkowym i selektywnym inhibitorem transportera kwasów żółciowych jelita krętego (IBAT).
Komparator placebo: Placebo
Kapsułki do podawania doustnego (dopasowanie aktywne) raz dziennie przez 24 tygodnie
Lek: Placebo
Placebo identyczne z wyglądu jak aktywny lek (A4250).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pozytywnych ocen świądu na poziomie uczestników w ciągu 24-tygodniowego okresu leczenia na podstawie narzędzia Albireo Observer-reported Outcome (ObsRO) (pierwszorzędowy punkt końcowy w Stanach Zjednoczonych)
Ramy czasowe: Ponad 24 tygodnie leczenia
Do oceny nasilenia zaobserwowanego drapania dwa razy dziennie (przed południem i wieczorem) użyto instrumentu ObsRO z oceną od 0 do 4, gdzie 0 oznacza brak drapania, a 4 najgorsze możliwe drapanie. Dodatnią ocenę świądu zdefiniowano jako wynik drapania się
Ponad 24 tygodnie leczenia
Odsetek uczestników, u których wystąpiło co najmniej 70% zmniejszenie stężenia s-BA na czczo od wartości początkowej do zakończenia leczenia lub osiągnięcie poziomu
Ramy czasowe: Ponad 24 tygodnie leczenia
Wartość bazową s-BA na czczo obliczono jako średnią z ostatnich 2 wartości przed podaniem pierwszej dawki. Wartość końcowa była średnią wartości w 22 i 24 tygodniu po rozpoczęciu leczenia metodą podwójnie ślepej próby. Uczestnicy, którzy mieli co najmniej 70% redukcję s-BA na czczo od wartości początkowej do końca leczenia lub osiągnęli
Ponad 24 tygodnie leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Albireo

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 czerwca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 września 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A4250-005

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na A4250 (odewiksybat)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj