Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Deze studie onderzoekt de werkzaamheid en veiligheid van A4250 bij kinderen met PFIC-types 1 of 2 (PEDFIC 1)

10 augustus 2021 bijgewerkt door: Albireo

Een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van A4250 aan te tonen bij kinderen met progressieve familiale intrahepatische cholestase type 1 en 2 (PEDFIC 1)

Dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van lage doses en hoge doses A4250 te onderzoeken in vergelijking met placebo bij kinderen met progressieve familiale intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Maximaal 50 vestigingen in de volgende landen zullen deelnemen aan dit onderzoek:

Australië, België, Canada, Frankrijk, Duitsland, Israël, Italië, Nederland, Polen, Spanje, Zweden, Turkije, het Verenigd Koninkrijk, de Verenigde Staten en Saoedi-Arabië

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

62

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Melbourne, Australië
        • The Royal Children's Hospital
  • België
      • Leuven, België
        • UZ Leuven
      • Woluwe-Saint-Lambert, België
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland
        • Uniklinikum Essen- Kinderklinik II
      • Hannover, Duitsland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tubingen, Duitsland
        • Kinderklinik Tubingen, Universitatsklinikum Tubingen
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk
        • University and Pediatric Hospital of Lyon
      • Marseille, Frankrijk
        • Hôspital de la Timone
      • Paris, Frankrijk
        • Hospital Necker-Enfants Maladies
      • le Kremlin Bicetre, Frankrijk
        • Universite Paris SUD - Hopitaux Universitaires Paris-Sud - Hopital Bicetre
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Rambam Medical Centre
      • Jerusalem, Israël
        • Shaare-Zedek Mc
      • Petach-Tikva, Israël
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italië
      • Bergamo, Italië
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Italië
        • University Hospital of Padova
      • Torino, Italië
        • Ospedale Regina Margherita
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen
        • Gazi University
      • Ankara, Kalkoen
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
      • Antalya, Kalkoen
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Kalkoen
        • Istanbul University Medical Faculty
      • Malatya, Kalkoen
        • Inonu University Medical Faculty
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht, Nederland
        • Universitair Medisch Centrum (UMC) Utrecht
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario La Paz
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk
        • Leeds General Infirmary
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Institute of Liver Studies - Kings College Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital Building
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine - Texas Children's Liver Center
  • Zweden
      • Solna, Zweden
        • Astrid Lindgren Children's Hospital, Karolinska University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 maanden tot 16 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Een mannelijke of vrouwelijke deelnemer met een klinische diagnose van PFIC Type 1 of 2 en met een lichaamsgewicht van meer dan 5 kg
  • Deelnemer moet klinisch genetische bevestiging hebben van PFIC-1 of PFIC-2
  • De deelnemer moet een verhoogde serumgalzuurconcentratie (s-BA) hebben
  • De deelnemer moet een voorgeschiedenis van significante jeuk hebben en een verzorger heeft waargenomen krabben gemeld in het eDagboek
  • Deelnemer en/of wettelijke voogd moeten geïnformeerde toestemming (en instemming) ondertekenen, indien van toepassing.
  • Van de deelnemers wordt verwacht dat ze een consistente verzorger(s) hebben voor de duur van het onderzoek
  • Verzorgers en leeftijdsgeschikte deelnemers (≥8 jaar) moeten bereid en in staat zijn om een ​​eDiary-apparaat te gebruiken zoals vereist door het onderzoek

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer met pathologische variaties van het ABCB11-gen die volledige afwezigheid van het galzoutexportpompeiwit (BSEP) voorspellen

  • Deelnemer met een medische voorgeschiedenis of aanhoudende aanwezigheid van andere soorten leveraandoeningen, waaronder, maar niet beperkt tot, het volgende:

    1. Biliaire atresie van welke aard dan ook
    2. Goedaardige recidiverende intrahepatische cholestase, aangegeven door een voorgeschiedenis van normale s BA's
    3. Vermoedelijke of bewezen leverkanker of metastase naar de lever op beeldvormingsonderzoeken
    4. Histopathologie van leverbiopsie die wijst op alternatieve niet-PFIC-gerelateerde etiologie van cholestase
  • Deelnemer met een medische voorgeschiedenis of aanhoudende chronische diarree
  • Elke deelnemer met vermoedelijke of bevestigde kankers behalve basaalcelcarcinoom
  • Deelnemer met een medische voorgeschiedenis van chronische nierziekte met een verminderde nierfunctie en een glomerulaire filtratiesnelheid
  • Deelnemer met een chirurgische voorgeschiedenis van verstoring van de enterohepatische circulatie (galomleidingsoperatie) binnen 6 maanden voorafgaand aan de start van de screeningsperiode
  • Deelnemer heeft een levertransplantatie gehad of een levertransplantatie is gepland binnen 6 maanden na randomisatie
  • Gedecompenseerde leverziekte
  • Deelnemer lijdt aan een ongecontroleerde, recalcitrante jeukende aandoening anders dan PFIC
  • Deelnemer die eerder is behandeld met een IBAT-remmer en wiens pruritus niet op de behandeling heeft gereageerd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: A4250 lage dosis
Capsules voor orale toediening (40 µg/kg) eenmaal daags gedurende 24 weken
Geneesmiddel: A4250 (odevixibat)
A4250 is een klein molecuul en een selectieve remmer van de ileale galzuurtransporter (IBAT).
Experimenteel: A4250 hoge dosis
Capsules voor orale toediening (120 µg/kg) eenmaal daags gedurende 24 weken
Geneesmiddel: A4250 (odevixibat)
A4250 is een klein molecuul en een selectieve remmer van de ileale galzuurtransporter (IBAT).
Placebo-vergelijker: Placebo
Capsules voor orale toediening (om de werkzame stof te evenaren) eenmaal daags gedurende 24 weken
Geneesmiddel: Placebo
Placebo lijkt qua uiterlijk op het actieve geneesmiddel (A4250).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage positieve beoordelingen van jeuk op deelnemersniveau gedurende de behandelingsperiode van 24 weken op basis van het Albireo Observer-reported Outcome (ObsRO)-instrument (primair eindpunt in de Verenigde Staten)
Tijdsspanne: Meer dan 24 weken behandeling
Het ObsRO-instrument werd gebruikt om de ernst van waargenomen krabben twee keer per dag (AM en PM) te beoordelen met een score van 0 tot 4, waarbij 0 geen krabben is en 4 de ergst mogelijke krabben. Een positieve pruritusbeoordeling werd gedefinieerd als een krabscore van
Meer dan 24 weken behandeling
Percentage deelnemers dat een vermindering van ten minste 70% ervaart in de nuchtere s-BA-concentratie vanaf de basislijn tot het einde van de behandeling of het bereiken van een niveau
Tijdsspanne: Meer dan 24 weken behandeling
Nuchtere s-BA-basislijn werd berekend als het gemiddelde van de laatste 2 waarden voorafgaand aan de eerste dosis. De eindwaarde was het gemiddelde van de waarden in week 22 en week 24 na de start van de dubbelblinde behandeling. Deelnemers die ten minste 70% reductie in Nuchtere s-BA hadden vanaf baseline tot het einde van de behandeling of bereikt
Meer dan 24 weken behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Albireo

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 mei 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 juli 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 juli 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 mei 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 juni 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 juni 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 september 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 augustus 2021

Laatst geverifieerd

1 augustus 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A4250-005

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op A4250 (odevixibat)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Morocco

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren