Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Denne studien vil undersøke effektiviteten og sikkerheten til A4250 hos barn med PFIC Type 1 eller 2 (PEDFIC 1)

10. august 2021 oppdatert av: Albireo

En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, fase 3-studie for å demonstrere effektivitet og sikkerhet av A4250 hos barn med progressiv familiær intrahepatisk kolestase type 1 og 2 (PEDFIC 1)

Dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, fase 3-studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til lave doser og høye doser av A4250 sammenlignet med placebo hos barn med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC) type 1 og 2.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Opptil 50 nettsteder i følgende land vil delta i denne studien:

Australia, Belgia, Canada, Frankrike, Tyskland, Israel, Italia, Nederland, Polen, Spania, Sverige, Tyrkia, Storbritannia, USA og Saudi-Arabia

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • UZ Leuven
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgia
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins School of Medicine
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center - Presbyterian Hospital Building
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine - Texas Children's Liver Center
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike
        • University and Pediatric Hospital of Lyon
      • Marseille, Frankrike
        • Hôspital de la Timone
      • Paris, Frankrike
        • Hospital Necker-Enfants Maladies
      • le Kremlin Bicetre, Frankrike
        • Universite Paris SUD - Hopitaux Universitaires Paris-Sud - Hopital Bicetre
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Rambam Medical Centre
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare-Zedek Mc
      • Petach-Tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italia
      • Bergamo, Italia
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Padova, Italia
        • University Hospital of Padova
      • Torino, Italia
        • Ospedale Regina Margherita
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • University Medical Center Groningen
      • Utrecht, Nederland
        • Universitair Medisch Centrum (UMC) Utrecht
  • Polen
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario La Paz
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Leeds, Storbritannia
        • Leeds General Infirmary
      • London, Storbritannia
        • Institute of Liver Studies - Kings College Hospital
  • Sverige
      • Solna, Sverige
        • Astrid Lindgren Children's Hospital, Karolinska University Hospital
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia
        • Gazi University
      • Ankara, Tyrkia
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
      • Antalya, Tyrkia
        • Akdeniz University
      • Istanbul, Tyrkia
        • Istanbul University Medical Faculty
      • Malatya, Tyrkia
        • Inonu University Medical Faculty
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Uniklinikum Essen- Kinderklinik II
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tubingen, Tyskland
        • Kinderklinik Tubingen, Universitatsklinikum Tubingen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 måneder til 16 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • En mannlig eller kvinnelig deltaker med en klinisk diagnose av PFIC Type 1 eller 2 og med en kroppsvekt over 5 kg
  • Deltaker må ha klinisk genetisk bekreftelse på PFIC-1 eller PFIC-2
  • Deltakeren må ha forhøyet konsentrasjon av gallesyre i serum (s-BA).
  • Deltakeren må ha en historie med betydelig kløe og en omsorgsperson har rapportert observert skraping i e-dagboken
  • Deltaker og/eller juridisk verge må signere informert samtykke (og samtykke) etter behov.
  • Deltakerne forventes å ha en konsekvent omsorgsperson(er) i løpet av studien
  • Omsorgspersoner og alderstilpassede deltakere (≥8 år) må være villige og i stand til å bruke en eDiary-enhet som kreves av studien

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Deltaker med patologiske variasjoner av ABCB11-genet som forutsier fullstendig fravær av gallesalteksportpumpeproteinet (BSEP)

  • Deltaker med tidligere medisinsk historie eller pågående tilstedeværelse av andre typer leversykdommer inkludert, men ikke begrenset til, følgende:

    1. Biliær atresi av noe slag
    2. Godartet tilbakevendende intrahepatisk kolestase, indikert av enhver historie med normale s BAs
    3. Mistenkt eller påvist leverkreft eller metastasering til leveren på bildeundersøkelser
    4. Histopatologi på leverbiopsi som tyder på alternativ ikke-PFIC-relatert etiologi av kolestase
  • Deltaker med tidligere sykehistorie eller pågående kronisk diaré
  • Alle deltakere med mistenkt eller bekreftet kreft, bortsett fra basalcellekarsinom
  • Deltaker med en tidligere medisinsk historie med kronisk nyresykdom med nedsatt nyrefunksjon og glomerulær filtrasjonshastighet
  • Deltaker med kirurgisk historie med forstyrrelse av den enterohepatiske sirkulasjonen (biliær avledningskirurgi) innen 6 måneder før starten av screeningsperioden
  • Deltaker har fått en levertransplantasjon eller en levertransplantasjon er planlagt innen 6 måneder etter randomisering
  • Dekompensert leversykdom
  • Deltakeren lider av ukontrollert, gjenstridig kløetilstand annet enn PFIC
  • Deltaker som tidligere har blitt behandlet med en IBAT-hemmer hvis kløe ikke har respondert på behandlingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: A4250 lav dose
Kapsler for oral administrering (40 ug/kg) én gang daglig i 24 uker
Legemiddel: A4250 (odevixibat)
A4250 er et lite molekyl og selektiv hemmer av ileal gallesyretransportør (IBAT).
Eksperimentell: A4250 høy dose
Kapsler for oral administrering (120 ug/kg) én gang daglig i 24 uker
Legemiddel: A4250 (odevixibat)
A4250 er et lite molekyl og selektiv hemmer av ileal gallesyretransportør (IBAT).
Placebo komparator: Placebo
Kapsler for oral administrering (for å matche aktive) en gang daglig i 24 uker
Legemiddel: Placebo
Placebo identisk i utseende med aktivt legemiddel (A4250).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel positive pruritusvurderinger på deltakernivå i løpet av den 24-ukers behandlingsperioden basert på Albireo Observer-rapportert utfallsinstrument (ObsRO) (USAs primære endepunkt)
Tidsramme: Over 24 ukers behandling
ObsRO-instrumentet ble brukt til å vurdere alvorlighetsgraden av observert skraping to ganger om dagen (AM og PM) med score fra 0 til 4 der 0 er ingen skraping og 4 er verst mulig skraping. En positiv pruritusvurdering ble definert som en skrape-score på
Over 24 ukers behandling
Prosentandel av deltakere som opplever minst 70 % reduksjon i fastende s-BA-konsentrasjon fra baseline til slutten av behandlingen eller når et nivå
Tidsramme: Over 24 ukers behandling
Fastende s-BA baseline ble beregnet som gjennomsnittet av de to siste verdiene før den første dosen. Sluttverdien var gjennomsnittet av verdiene ved uke 22 og 24 etter oppstart av dobbeltblind behandling. Deltakere som hadde minst 70 % reduksjon i Fasting s-BA fra baseline til slutten av behandlingen eller nådde
Over 24 ukers behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Albireo

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. mai 2018

Primær fullføring (Faktiske)

27. juli 2020

Studiet fullført (Faktiske)

28. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. mai 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. juni 2018

Først lagt ut (Faktiske)

25. juni 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. september 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. august 2021

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • A4250-005

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på A4250 (odevixibat)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Madagascar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere