Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En longitudinel undersøgelse af ACTEMRA® (Tocilizumab) som monoterapi ved højaktiv NMOSD

10. april 2024 opdateret af: Fu-Dong Shi

Single-center, Open Label-forsøg med ACTEMRA® (Tocilizumab) som monoterapi ved højaktive neuromyelitis optica-spektrumforstyrrelser (NMOSD)

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) er en alvorlig inflammatorisk sygdom i centralnervesystemet karakteriseret ved recidiverende optisk neuritis og langsgående omfattende tværgående myelitis. Det specifikke autoantistof mod aquaporin 4 (AQP4-ab) er blevet foreslået at bidrage til patogenesen af ​​sygdommen. Perifere blodplasmaceller er en vigtig kilde til AQP4-ab. Tidligere undersøgelser har observeret øgede IL-6-niveauer i serum og cerebrospinalvæske hos patienter med NMOSD, især under tilbagefald. Eksogent interleukin (IL)-6 fremmer overlevelsen af ​​plasmaceller og deres produktion af AQP4-ab in vitro. Og blokering af IL-6-receptorsignalering af et anti-IL-6-receptorantistof reducerer overlevelsen af ​​plasmaceller in vitro. Tocilizumab (ACTEMRA®), et humaniseret monoklonalt antistof mod IL-6-receptoren, har vist gavnlige kliniske effekter hos nogle patienter med NMOSD, når samtidig immunsuppressiv medicin blev administreret. Imidlertid kan de langvarige biologiske virkninger af forudgående immunterapier, såsom rituximab, overlappe med den efterfølgende tocilizumab-behandling. For i vid udstrækning at reducere bivirkningerne ved samtidige behandlinger og verificere de gavnlige virkninger af tocilizumab, evaluerer vi sikkerheden og effektiviteten af ​​tocilizumab som monoterapi hos patienter med NMOSD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om stoffet tocilizumab som monoterapi bidrager til at reducere den gennemsnitlige tilbagefaldsrate (ARR) og forbedre neurologisk funktionsnedsættelse hos NMOSD-patienter, som stadig har oplevet tilbagefald, når almindelig immunsuppressiv medicin inklusive rituximab var blevet brugt.

De primære (vigtigste) formål med denne undersøgelse er at bestemme: Hvorvidt bortezomib reducerer tilbagefaldsfrekvensen hos patienter med recidiverende NMO. Antallet af anfald i løbet af den etårige behandlingsperiode vil blive sammenlignet med antallet af anfald, der opstod før påbegyndelse af tocilizumab-behandling.

De sekundære mål er at bestemme:

Sikkerhedsprofilen af ​​tocilizumab hos patienter med NMO og om tocilizumab forbedrer gang, synsfunktion og livskvalitet målt ved en række etablerede handicapskalaer.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300052
        • Tianjin Medical University General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af NMOSD, som defineret af 2015-kriterier.
  2. NMOSD-patienter med mindst et angreb, der har krævet redningsterapi inden for det sidste år eller to angreb, der har krævet redningsterapi inden for de sidste 2 år.
  3. Tilvejebringelse af skriftligt informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen.
  4. B-celletallet i perifert blod skal være normalt (5-20 % af det samlede antal lymfocytter) hos forsøgspersoner før administration af tocilizumab.
  5. EDSS

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktuelt bevis eller kendt historie om klinisk signifikant infektion (HSV, VZV, CMV, EBV, HIV, hepatitisvirus, syfilis osv.)
  2. Gravid, ammende eller fødedygtigt potentiale i løbet af undersøgelsen
  3. Patienter vil ikke deltage i nogen anden klinisk terapeutisk undersøgelse eller vil ikke have deltaget i nogen anden eksperimentel behandlingsundersøgelse inden for 30 dage efter screening
  4. Deltagelse i endnu et interventionsforsøg inden for de sidste 3 måneder
  5. Hjerte- eller nyreinsufficiens
  6. Tumorsygdom i øjeblikket eller inden for de sidste 5 år
  7. Klinisk relevant lever-, nyre- eller knoglemarvsfunktionsforstyrrelse
  8. Modtagelse af rituximab eller ethvert eksperimentelt B-celle-depleterende middel inden for 6 måneder før screening og B-celler under den nedre normalgrænse.
  9. Modtagelse af IVIG inden for 1 måned før randomisering.
  10. Modtagelse af enhver anden samtidig immunsuppressiv behandling inklusive kortikosteroider, azathioprin, mycophenolatmofetil.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ACTEMRA® (Tocilizumab)
Tocilizumab vil blive administreret intravenøst ​​som en dosis på 8 mg/kg hver 4. uge, 6 uger hvis muligt.
Medicin: Tocilizumab
Tocilizumab vil blive administreret intravenøst ​​som en dosis på 8 mg/kg hver 4. uge, 6 uger hvis muligt, uden samtidige andre immunsuppressive behandlinger.
Andre navne:
  • ACTEMRA®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Median antal angreb af neuromyelitis opticaspektrumforstyrrelse (NMOSD) pr. år
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Sammenlign den årlige tilbagefaldsfrekvens før og et år efter indledende tocilizumab-administration
Baseline, 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Alle uønskede hændelser og bivirkninger relateret til dette lægemiddel vil blive registreret.
Baseline, 12 måneder
Neurologisk handicap – udvidet handicapskala-score (EDSS)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
EDSS giver en samlet score på en skala fra 0 til 10. De første niveauer 1,0 til 4,5 refererer til personer med en høj grad af ambulant evne og de efterfølgende niveauer 5,0 til 9,5 refererer til tab af ambulatorisk evne. Udvalget af hovedkategorier omfatter (0) = normal neurologisk undersøgelse; til (5) = ambulant uden hjælp eller hvile i 200 meter; handicap alvorligt nok til at svække fulde daglige aktiviteter; til (10) = død.
Baseline, 12 måneder
Tidsbestemt 25 fods gåtur
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Timed 25-Foot Walk-testen er et kvantitativt mål for underekstremitetsfunktion. Hvis det er nødvendigt, kan forsøgspersonen bruge et passende hjælpemiddel til at gå så hurtigt som han/hun kan fra den ene ende til den anden ende af en tydeligt markeret, uhindret 25 fods bane.
Baseline, 12 måneder
Ændring i synsskarphed i øjne involveret i NMOSD
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
100 % synsskarphed og 2,5 % kontrastsynsstyrke undersøges med højkontrast Sloan letter diagrammer, som er let tilgængelige og giver en praktisk, kvantitativ og standardiseret vurdering af synsfunktionen. Hvert diagram består af rækker af sorte bogstaver (aftagende i størrelse fra top til bund) på en hvid baggrund.
Baseline, 12 måneder
Bestemmelse af retinal nervefiberlag (RNFL) tykkelse
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Sammenlignet RNFL ved brug af Optical Coherence Tomography (OCT) før og et år efter initial tocilizumab administration
Baseline, 12 måneder
Gangliecellekompleks (GCC) tykkelsesbestemmelse
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Sammenlignet GCC ved brug af Optical Coherence Tomography (OCT) før og et år efter initial tocilizumab administration
Baseline, 12 måneder
Full Field Visual Evoked Response (VEP) P100-bølger
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
For at bestemme latensen og amplituden af ​​fuldfelts visuel fremkaldte respons.
Baseline, 12 måneder
Antal nye læsioner ved T2 hyperintensitet i rygmarven og hjerne MR
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
MRI'er vil blive udført til standardbehandlingsformål og vil blive brugt til at evaluere billeddannende tilbagefald. Til dette forsøg vil MRI'erne blive analyseret for at tælle antallet af nye læsioner ved T2 hyperintensitet i rygmarven og hjernen.
Baseline, 12 måneder
Optælling af perifere blodplasmaceller
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Sammenlign perifere blodplasmaceller før og et år efter indledende tocilizumab-administration
Baseline, 12 måneder
Bestemmelse af serumimmunoglobuliner
Tidsramme: Baseline, 12 måneder
Sammenlign immunglobuliner før og et år efter indledende tocilizumab administration
Baseline, 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fu-Dong Shi

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Fu-Dong Shi, MD,PhD, Tianjin Medical University General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

15. maj 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. februar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. februar 2017

Først opslået (Faktiske)

23. februar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB2017-YX-006

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuromyelitis Optica

Kliniske forsøg med Tocilizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner