Kliniske forsøg med Propionsyreacidæmi (PA), methylmalonsyreacidæmi (MMA)
I alt 32 resultater
-
National Taiwan University HospitalUkendtPropionsyreacidæmi (PA), methylmalonsyreacidæmi (MMA)Taiwan
-
Emma Marie Caroline SlackUniversity Children's HospitalAfsluttetMedfødte metabolismefejl | Propionsyre | Methylmalonic aciduria | Urea cyklus lidelseSchweiz
-
McGill University Health Centre/Research Institute...UkendtMethylmalonsyreacidæmi | Malonic aciduriaCanada
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteCatholic University of the Sacred HeartAfsluttetGenetisk sygdom | Retinopati | Methylmalonic Aciduria og Homocystinuria, Cblc TypeItalien
-
Recordati Rare DiseasesRekrutteringPropionsyreacidæmi | MethylmalonsyreacidæmiFrankrig, Spanien, Italien, Det Forenede Kongerige, Norge, Tyskland, Sverige
-
CoA Therapeutics, Inc., a BridgeBio companyAfsluttetSunde frivillige | Propionsyreacidæmi | Methylmalonsyreacidæmi | Organisk AcidæmiForenede Stater
-
ModernaTX, Inc.Trukket tilbageMetabolisme, medfødte fejl | Methylmalonsyreacidæmi (MMA)
-
Selecta Biosciences, Inc.National Human Genome Research Institute (NHGRI)SuspenderetMethylmalonsyreacidæmi (MMA)Forenede Stater
-
HemoShear TherapeuticsPrometrika, LLC; AllStripes Research Inc.; Genome MedicalAfsluttetPropionsyreacidæmi | MethylmalonsyreacidæmiForenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige
-
ModernaTX, Inc.AfsluttetPropionsyreacidæmi | MethylmalonsyreacidæmiForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Spanien, Frankrig
-
Target PharmaSolutions, Inc.Recordati Rare DiseasesTilmelding efter invitationPropionsyreacidæmi | Methylmalonsyreacidæmi | HyperammonæmiForenede Stater
-
Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.RekrutteringPropionsyreacidæmi | Methylmalonsyreacidæmi | HyperammonæmiForenede Stater
-
HemoShear TherapeuticsAfsluttetPropionsyreacidæmi | MethylmalonsyreacidæmiForenede Stater, Saudi Arabien, Australien
-
King Abdullah International Medical Research CenterAfsluttetPropionsyreacidæmi | MethylmalonsyreacidæmiSaudi Arabien
-
Mendel TuchmanUniversity of Colorado, Denver; Children's Hospital of Philadelphia; University... og andre samarbejdspartnereAfsluttetPropionsyreacidæmi | MethylmalonsyreacidæmiForenede Stater
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles og andre samarbejdspartnereAfsluttetMethylmalonsyreacidæmi | Carbamoyl-phosphatsyntase I mangelsygdom | Propionsyreacidæmi, Type I og/eller Type II | Ornithin carbamoyltransferase mangelForenede Stater
-
ModernaTX, Inc.RekrutteringMethylmalonsyreacidæmiForenede Stater, Spanien, Canada, Holland, Frankrig, Australien, Det Forenede Kongerige
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringPropionsyreacidæmi | Metabolisk sygdom | Organisk AcidæmiForenede Stater
-
LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetMethylmalonsyreacidæmiForenede Stater
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutteringMedfødte metabolismefejl | Methylmalonsyreacidæmi | Organisk AcidæmiForenede Stater
-
ModernaTX, Inc.RekrutteringMethylmalonsyreacidæmiForenede Stater, Canada, Holland, Det Forenede Kongerige
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Trukket tilbageUrea cyklus lidelser, medfødt | Medfødte metabolismefejl | Propionsyreacidæmi | Methylmalonsyreacidæmi | Carbamylphosphatsyntetasemangel
-
ModernaTX, Inc.RekrutteringPropionsyreacidæmiForenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige
-
West Kazakhstan Medical UniversityRekrutteringSelektiv screening af børn for arvelige stofskiftesygdomme ved tandem massespektrometri i KasakhstanOrnithin Transcarbamylase mangel | Biotinidase mangel | Citrullinæmi | Glutarsyreacidæmi Type II | Argininoravsyresyre | Ahornsirup urinsygdom | Primær carnitin mangel | Homocystinuri | Carnitin Palmitoyltransferase II mangel | Arginase mangel | Meget langkædet Acyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Langkædet 3-hydroxyacyl-CoA-dehydrogenase-mangel og andre forholdKasakhstan
-
ModernaTX, Inc.RekrutteringPropionsyreacidæmiForenede Stater, Spanien, Holland, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Australien, Canada, Italien
-
ModernaTX, Inc.RekrutteringPropionsyreacidæmiForenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige
-
Nicola LongoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbejdspartnereAfsluttet
-
University of PittsburghAfsluttetPropionsyreacidæmiForenede Stater
-
LogicBio Therapeutics, IncAlexion Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMethylmalonsyreacidæmiForenede Stater
-
PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetAminosyremetabolisme, medfødte fejlFrankrig, Det Forenede Kongerige, Italien, Belgien, Tyskland, Schweiz
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbejdspartnereTilmelding efter invitationPrimær hyperoxaluri type 3 | Diabetes mellitus | Hæmofili A | Hæmofili B | Arvelig fruktoseintolerance | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Seglcellesygdom | Dravet syndrom | Duchennes muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X syndrom | Kronisk granulomatøs sygdom | Rett syndrom | Wilsons sygdom | Niemann-Pick... og andre forholdForenede Stater
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnereRekrutteringMedfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forholdBelgien