Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av ETX101, en AAV9-levert genterapi hos barn med SCN1A-positivt Dravet-syndrom (kun Australia)

14. februar 2024 oppdatert av: Encoded Therapeutics

WAYFINDER: En klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av ETX101, en AAV9-levert genterapi hos barn med SCN1A-positivt Dravet-syndrom

WAYFINDER er en fase 1/2-studie i Australia for å evaluere sikkerheten og effekten av ETX101 hos deltakere med SCN1A-positivt Dravet-syndrom i alderen 36 til 83 måneder (3 til <7 år). Studien følger et åpent, dose-eskaleringsdesign.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

4

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Rekruttering
        • The Royal Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
          • Prof. Ingrid Scheffer
        • Ta kontakt med:
          • Dr. Katherine Howell

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren må ha et forventet tap av funksjon patogen eller sannsynlig patogen SCN1A-variant.
  • Deltakeren må ha opplevd sitt første krampeanfall mellom 3 og 15 måneder.
  • Deltaker må ha en klinisk diagnose av Dravet syndrom eller behandlende kliniker må ha høy klinisk mistanke om en diagnose av Dravet syndrom.
  • Deltakeren mottar minst én profylaktisk anfallsmedisin.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har en annen genetisk mutasjon eller klinisk komorbiditet som potensielt kan forvirre den typiske Dravet-fenotypen.
  • Deltakeren har en kjent strukturell og/eller vaskulær abnormitet i sentralnervesystemet (indikert ved en MR- eller CT-skanning av hjernen).
  • Deltakeren har en abnormitet som kan forstyrre CSF-distribusjonen og/eller har en eksisterende ventrikuloperitoneal shunt.
  • Deltakeren tar eller har tatt anfallsmedisiner (ASM) i en terapeutisk dose som er kontraindisert ved Dravets syndrom, inkludert natriumkanalblokkere.
  • Deltakeren har opplevd anfallsfrihet i en periode på 4 sammenhengende uker innenfor 6-månedersperioden før informert samtykke.
  • Deltaker har tidligere mottatt gen- eller celleterapi.
  • Deltakeren er for tiden registrert i en klinisk studie eller mottar en undersøkelsesterapi.
  • Deltakeren har klinisk signifikant underliggende leversykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort X
Kohort X vil bestå av 2 deltakere og vil evaluere ETX101 dosenivå 1.
Legemiddel: ETX101
ETX101 er sammensatt av en ikke-replikerende, rekombinant adenoassosiert viral serotype 9 (rAAV9) vektor som brukes til å levere et GABAergisk regulatorisk element (reGABA) og en konstruert transkripsjonsfaktor som øker transkripsjonen av SCN1A-genet (eTFSCN1A).
Eksperimentell: Kohort Y
Kohort Y vil bestå av 2 deltakere og vil evaluere ETX101 dosenivå 2.
Legemiddel: ETX101
ETX101 er sammensatt av en ikke-replikerende, rekombinant adenoassosiert viral serotype 9 (rAAV9) vektor som brukes til å levere et GABAergisk regulatorisk element (reGABA) og en konstruert transkripsjonsfaktor som øker transkripsjonen av SCN1A-genet (eTFSCN1A).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel deltakere som opplever behandlingsfremkommede bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE), relaterte AE, AE med alvorlighetsgrad ≥ 3, AE som resulterer i studieavbrudd og AE med dødelig utgang.
Tidsramme: Dag 1 til og med studieavslutning, gjennomsnittlig 5 år
Dag 1 til og med studieavslutning, gjennomsnittlig 5 år
Prosentvis endring fra baseline i månedlig tellbar anfallsfrekvens (MCSF) ved uke 52, med tellbare anfall definert som generaliserte tonisk-kloniske/kloniske, fokalmotoriske med tydelig observerbare kliniske tegn, toniske bilaterale og atoniske anfall.
Tidsramme: Mellom 8-ukers baseline-perioden og 48-ukers vurderingsperiode etter dosering (definert som uke 5 til uke 52 etter administrering av ETX101)
Mellom 8-ukers baseline-perioden og 48-ukers vurderingsperiode etter dosering (definert som uke 5 til uke 52 etter administrering av ETX101)
Andel deltakere fri for episoder med langvarige anfall og/eller status epilepticus ved uke 52.
Tidsramme: Uke 5 til og med uke 52
Uke 5 til og med uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel deltakere med ≥ 90 % reduksjon i månedlig tellbar anfallsfrekvens (MCSF) fra baseline ved uke 52.
Tidsramme: Mellom 8-ukers baseline-perioden og 48-ukers vurderingsperiode etter dosering (definert som uke 5 til uke 52 etter administrering av ETX101)
Mellom 8-ukers baseline-perioden og 48-ukers vurderingsperiode etter dosering (definert som uke 5 til uke 52 etter administrering av ETX101)
Endring fra Baseline i Vineland Adaptive Behavior Scales – Third Edition-resultat ved uke 52.
Tidsramme: Baseline til og med uke 52. Standardskårer er normalisert til et gjennomsnitt og SD på henholdsvis 100 og 15, og er ikke avgrenset av et område. Høyere poengsum tilsvarer bedre resultater.
Baseline til og med uke 52. Standardskårer er normalisert til et gjennomsnitt og SD på henholdsvis 100 og 15, og er ikke avgrenset av et område. Høyere poengsum tilsvarer bedre resultater.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Encoded Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Salvador Rico, M.D., Ph.D, Encoded Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. oktober 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. oktober 2023

Først lagt ut (Faktiske)

1. november 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

15. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ETX-DS-004

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Dravet syndrom

Kliniske studier på ETX101

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jordan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere