- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06225336
Fase 1/2-undersøgelse: Subkutan implantatkombinationsprodukt (AUR-201) hos patienter med unilateral mikrotia (Australien) (AUR-201)
En fase 1/2, enkelt-center, åben-label, enkeltarms sikkerhed, tolerabilitet og effektivitetsundersøgelse af et aurikel- og kilesubkutant implantatkombinationsprodukt (AUR-201) hos patienter med unilateral mikrotia
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Camperdown, Australien, 2050
- Chris O'Brien Lifehouse
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Barn mellem 8 og 17 år (inklusive) på det tidspunkt værgen underskriver ICF eller voksen mellem 18 og 29 år (inklusive) på tidspunktet for underskrivelsen af ICF. Bemærk, at implantationerne af AUR-201 til at begynde med vil blive forskudt baseret på alder og færdiggørelse af specificerede DSMB-evalueringer (se afsnittet Metode);
- Diagnosticeret med grad II, III eller IV medfødt unilateral mikrotia, der kræver fuldstændig aurikulær rekonstruktion;
- Naiv over for mikrotia-kirurgi eller har haft tidligere mislykket mikrotia-operation, der ikke involverer TPF-klappen;
- I stand til og villig til at overholde de postoperative sårplejeinstruktioner (herunder, men ikke begrænset til, at bære beskyttelsesanordninger specificeret af PI) og den protokolspecificerede opfølgningsplan;
- Villig til at afholde sig fra ikke-kontaktsport og kontaktsport (f.eks. fodbold, fodbold, rugby, boksning, karate) i henholdsvis 6 og 12 uger efter den første implantationsoperation eller længere, hvis det skønnes nødvendigt for heling af PI. Hvis PI vælger at implantere AUR-201-kilen på en separat subkutan placering på dag 0 og derefter 12 uger senere, implanterer kilen på den endelige placering, vil disse perioder med at afstå fra ikke-kontakt og kontaktsport også gælde for den anden implantationskirurgi;
PI anser forsøgspersonen for en passende kandidat til de planlagte AUR-201 biopsi- og implantationsprocedurer (dvs. enten TPF-flapteknikken eller lommeteknikken), og at forsøgspersonen opfylder følgende kriterier:
- Sundt ørebruskdonorsted (f.eks. conchal skålsted) på kontralateralt (ikke-mikrotisk) øre tilgængeligt for biopsi;
- Sundt hudvæv på stedet for planlagt mikrotia-reparation;
- Sund (bortset fra mikrotia) som bestemt af PI baseret på sygehistorie, fysiske undersøgelser, kropsvægt, vitale tegn, 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) og sikkerhedslaboratorietest ved screening/præ-biopsi-baseline;
- Negative testresultater for human immundefektvirus 1 (HIV-1), human immundefektvirus 2 (HIV-2), hepatitis B-virus (HBV), hepatitis C-virus (HCV), Treponema pallidum (dvs. syfilis) og West Nile-virus 1 (WNV-1) inden for syv dage før biopsien til høst af ørebrusk fra det kontralaterale øre;
- Kunne forstå det engelske sprog;
- Subjekt eller værge i stand til at forstå ICF og give informeret samtykke/samtykke;
- Forsøgsperson eller værge underskrev ICF'erne for både denne undersøgelse (protokol nr. AUR-201-02) og langtidsopfølgningsundersøgelsen (LTFU) (protokol nr. AUR-201-04);
- Kvinder i den fødedygtige alder (WCBP) skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved baseline-besøget før biopsien;
- WCBP skal acceptere at afholde sig fra sex eller bruge en passende præventionsmetode* fra tidspunktet for informeret samtykke til det sidste studiebesøg 96 uger efter implantation;
Mænd skal afholde sig fra sex med WCBP eller bruge en passende præventionsmetode* fra tidspunktet for informeret samtykke til det sidste studiebesøg 96 uger efter implantation;
- Tilstrækkelige præventionsmetoder omfatter dem med en lav fejlrate, dvs. mindre end 1 % om året, når de anvendes konsekvent og korrekt, såsom nogle dobbeltbarrieremetoder (kondom med spermicid) i forbindelse med partnerens brug af en intrauterin enhed, diafragma med spermicid, orale præventionsmidler, præventionsplaster eller vaginalring eller injicerbare eller implanterede præventionsmidler. Afholdenhed er kun acceptabel som ægte afholdenhed: når dette er i overensstemmelse med fagets foretrukne og sædvanlige livsstil. Periodisk abstinens (f.eks. kalender, ægløsning, symptotermiske, post-ægløsningsmetoder) og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder.
En kvinde, der er postmenopausal (≥2 år siden sidste menstruation) eller permanent steriliseret (f.eks. tubal okklusion, hysterektomi, bilateral salpingektomi) betragtes ikke som en WCBP.
Ekskluderingskriterier:
Eventuelle komorbiditeter, der sandsynligvis vil påvirke helingen eller evnen til at overholde protokollen, herunder:
- Forbrændinger, traumer, problematisk sårheling eller ardannelse af hudmisdannelser på det planlagte sted for mikrotia-reparation eller det planlagte sted for biopsiopsamling for ørebrusk;
- Planocellulært karcinom, basalcellekarcinom eller melanom på det planlagte sted for mikrotia-reparation eller det planlagte sted for biopsiopsamling for ørebrusk;
- Ukontrolleret diabetes eller hypertension;
- Anamnese med diabetes, der kræver amputation eller dialyse;
- Alvorlig autoimmun lidelse eller vedvarende immunkompromitteret tilstand;
- Aktuel eller nylig historie (inden for fire uger før det første screeningsbesøg) af en klinisk signifikant bakteriel, svampe- eller mykobakteriel infektion;
- Aktuel klinisk signifikant viral infektion;
- Historie om humane overførbare spongiforme encephalopatier (TSE'er), herunder Creutzfeldt-Jakobs sygdom;
- Anamnese med Zika-virusinfektion;
- Fuldført behandling af syfilis inden for 12 måneder før screening;
- Ukontrolleret acne vulgaris i området for det planlagte AUR-201-implantationssted;
- Historie om organtransplantation;
- Større hjerte-, lunge-, nyre-, lever-, metaboliske, neurologiske eller urologiske lidelser;
- Disposition eller historie med udvikling af keloid eller hypertrofisk ar;
- Livsstilsaktiviteter, der sandsynligvis påvirker helingen eller evnen til at overholde protokollen (f.eks. aktiv kontaktsport og beskyttelsesudstyr, der forstyrrer brugen af postoperative silikoneforme og plastikørekop);
Diagnosticeret med et af følgende syndromer eller tilstande:
- Treacher-Collins syndrom;
- Nager syndrom;
- Goldenhar syndrom eller hemifacial mikrosomi plus en okklusal overhøjde på 20 grader eller mere;
- Fravær af vertikal ramus [som diagnosticeret ved fysisk undersøgelse eller computertomografi (CT)];
- Fravær af zygoma (som diagnosticeret ved fysisk undersøgelse eller CT);
- Betydelig orbital asymmetri eller mikro-oftalmi (som diagnosticeret ved fysisk undersøgelse eller CT);
- Anamnese med alvorlig medfødt lidelse, der kunne påvirke sårheling eller celleudvidelse fra biopsiprøven;
- Utilstrækkelig nyrefunktion som angivet ved serumkreatinin >1,5 x den øvre normalgrænse (ULN) og enten en >50 % reduktion af blodgennemstrømningen eller anatomiske abnormiteter ved nyrescanning;
- Enhver tilstand, der efter PI's mening sætter forsøgspersonen i uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen;
- Behandling med et immunsuppressivt middel inden for 6 måneder før screening;
- Behandling med et kemoterapeutikum inden for 12 måneder før screening;
- Behandling med isotretinoin inden for 12 måneder før screening;
- Behandling med orale steroider inden for 1 måned før screening;
- Aktuelt brug af tobak eller ulovligt stof;
- Deltagelse i en anden interventionel (ikke-observationel) klinisk undersøgelse (bortset fra som et dokumenteret placebo-individ uden indgreb på det planlagte sted for biopsi eller implantation) inden for 6 måneder før screening;
- Yderligere planlagte kirurgiske procedurer, herunder piercinger, på mikrotia- eller biopsistederne (dvs. ud over AUR-201-biopsien og implantationsprocedurer med hudtransplantater) under forsøgspersonens planlagte deltagelse i denne undersøgelse;
- Gravid eller ammende (eller planlægger at blive gravid eller amme under undersøgelsen);
- Tilstedeværelse af et implanteret høreforbedrende apparat, hvis det vil forstyrre den kirurgiske teknik (TPF-klap eller lomme), der er planlagt til AUR-201-implantation;
- Kendt overfølsomhed over for de biopolymerkomponenter, der anvendes til fremstilling af AUR 201, herunder gellangummi og natriumalginat;
- Kendt overfølsomhed over for komponenterne i AUR-201 transportmediet, herunder Dulbecco's Modified Eagle's Medium (DMEM), L-alanyl-L-glutamin og 2-[4-(2-hydroxyethyl)piperazin-1-yl]ethansulfonsyre ( HEPES);
- Kendt overfølsomhed over for amidholdige anæstetika;
- Kendt overfølsomhed over for povidonjod.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: AUR-201
|
Aurikel- og kile-subkutant implantat bestående af 3-D-printede autologe aurikulære chondrocytter i en biopolymermatrix.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: 24 uger
|
At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af AUR-201 hos patienter med unilateral mikrotia baseret på forekomsten af behandlingsfremkomne bivirkninger fra tidspunktet for biopsiprøvetagning af aurikulær brusk fra det kontralaterale (ikke-mikrotiske) øre til 24 uger efter implantation af AUR-201. Sværhedsgraden af bivirkninger vil blive klassificeret i henhold til National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0. |
24 uger
|
Udseende/effektivitet af AUR-201-implantatet
Tidsramme: 24 uger
|
At vurdere effektiviteten af AUR-201 hos patienter med unilateral mikrotia baseret på forbedring i det generelle udseende 24 uger efter implantation sammenlignet med præ-implantationsbaseline som bestemt ved gennemgang og vurdering af fotografier på en 5-punkts Likert-skala af et panel af blindede uafhængige eksperter.
(Alle resultater er baseret på en Likert-score på 5 point og er repræsenteret som følger: 1 = Dårlig, 2 = Rimelig, 3 = God, 4 = Meget god og 5 = Fremragende)
|
24 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Joseph Dusseldorp, MD, Chris O'Brien Lifehouse
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AUR-201-02
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Mikrotia
-
Hospital General Dr. Manuel Gea GonzálezUkendtØrebrusk | Blodplader | Microtia-AnotiaMexico
-
Seattle Children's HospitalChildren's Hospital of Philadelphia; University of North Carolina, Chapel... og andre samarbejdspartnereAfsluttetKraniofacial mikrosomi | Goldenhar syndrom | Mikrotia | Microtia-Anotia | OAVS | OAV syndrom | Hemifacial mikrosomiForenede Stater, Colombia, Peru, Spanien
Kliniske forsøg med AUR-201
-
Auregen Biotherapeutics, SARekrutteringMikrotiaForenede Stater
-
Auregen Biotherapeutics, SARekrutteringMikrotiaForenede Stater
-
Peshawar Medical CollegePakistan Association of Cognitive TherapistsAfsluttetDepression | MyokardieinfarktPakistan
-
Peshawar Medical CollegePakistan Association of Cognitive TherapistsAfsluttetPostnatal depressionPakistan
-
QurAlis CorporationRekrutteringAmyotrofisk lateral skleroseCanada, Tyskland, Holland, Irland, Det Forenede Kongerige, Belgien
-
Royal Prince Alfred Hospital, Sydney, AustraliaAfsluttet
-
Modulation Therapeutics, Inc.H. Lee Moffitt Cancer Center and Research InstituteRekrutteringUveal melanom | MetastatiskForenede Stater
-
Suzhou Connect Biopharmaceuticals, Ltd.Aktiv, ikke rekrutterende
-
IRCCS Centro San Giovanni di Dio FatebenefratelliUniversity of ChietiAfsluttetSubjektiv kognitiv tilbagegangItalien
-
Orion Corporation, Orion PharmaEndo PharmaceuticalsAfsluttet