En effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af Cenegermin øjendråber sammenlignet med køretøj i behandlingen af PCED

Inklusionskriterier:

• Mænd eller kvinder på 18 år eller derover (i Sydkorea, 19 år eller derover).

• Deltagere med PCED i studieøjet med følgende egenskaber:

  1. PCED ≥ 1,0 mm i største diameter
  2. PCED med en varighed på mindst 14 dage, refraktær over for 1 eller flere konventionelle ikke-kirurgiske behandlinger (øjenlubrikanter, ophør med konserverede topikale dråber og medicin, bandagelinsekontaktlinse) uden klinisk opløsning.
• Brug af de fleste topikale oftalmologiske lægemidler (inklusive glaukommedicin) angivet for øjenlidelser andet end PCED er tilladt i studieøjet, hvis deltageren har været på en stabil dosis i mindst 30 dage og ikke forventer ændring i doseringsregimet gennem hele studiet. Se venligst undtagelsesliste for undtagelser.
• Brug af profylaktiske topikale antibiotika op til 4 gange dagligt i studieøjet er tilladt, hvis deltageren allerede modtager dem før indmelding.

Eksklusionskriterier:

• Modsatte øje med syn uden lysopfattelse eller anatomisk fravær af modsat øje.

• Aktiv øjeninfektion eller inflammation i studieøjet som følger:

  1. Bakteriel, svampet eller protozoinfektion ved screening
  2. Aktive infektiøse stromainfiltrater eller ødem ved screening
  3. Akut anterior uveitis af grad 2 eller højere inden for 30 dage fra screening
  4. Akut intermediær uveitis eller posterior uveitis inden for 30 dage fra screening
  5. Akut inflammation i sclerae eller conjunctiva, hvis den ikke er forbundet med PCED
• Corneal epiteldefekt forbundet med stromal fortyndelse større end 30% (estimeret ved klinisk spaltelampeundersøgelse) eller hvis forbundet med stromal infiltrat (corneal dis er acceptabelt), i studieøjet.

• Alvorlig øjenlågssygdom i studieøjet, såsom:

  1. Mekaniske øjenlågsabnormiteter, der har direkte kontakt med PCED (f.eks. trichiasis, alvorlig entropi med øjenlågskantkeratinisering, osv., hvis i direkte kontakt med PCED)
  2. Lagophthalmos større end 2 mm målt i klinikken
  3. Eksisterende diagnose af nokturnal lagophthalmos eller Parkinsons sygdom
  4. Umulighed for fuldstændig lukning af øjenlågene trods frivillig øjenlågslukning
  5. Alvorlig ectropi med unormal øjenlåg-globus kongruitet (f.eks., det nedre øjenlåg kommer ikke i kontakt med globus på grund af alvorlig ectropi)

• Alvorlig slutstadie øjenoverfladesygdom i studieøjet, inklusive men ikke begrænset til:

  1. Alvorlig limbal stamcellemangel, defineret som involvering af mere end 270 kumulative grader eller mere af limbal stamcellemangel
  2. Keratinisering af bulbar conjunctiva eller øjenlågskant

• Brug af følgende lægemidler og enheder inden for den angivne tidsramme før randomisering:

  a. Lokale lægemidler i studieøjet:

• Enhver tidligere brug af cenegermin
• Blodafledte øjendråber (autologt serum) eller andre øjenoverflade re-epiteliserende midler, topikal anæstetisk brug af deltageren uden for det kliniske undersøgelsessæt, topikal insulin eller topikale steroider (medmindre forbundet med postoperativt behandlingsregime) inden for 7 dage
• Botox (botulinumtoksin) indsprøjtninger til farmakologisk tarsorrhafi inden for 90 dage b. Systemiske lægemidler:
• Høj-dosis systemiske kortikosteroider (større end 0,5 mg/kg/dag) inden for 30 dage
• Enhver ændring i oral medicinregime beregnet til behandling af øjenoverfladen (f.eks., oral doxycyklin) inden for 30 dage, eller planlagte ændringer i studieperioden
• Systemisk opioidbrug inden for 30 dage
• Brug af ethvert systemisk undersøgelsesprodukt, øjenundersøgelsesprodukt i studieøjet, stråling af hoved eller hals eller systemisk kemoterapi inden for 90 dage, eller planlagt at forekomme i studieperioden c. Enheder:
• Brug af kontaktlinse (inklusive terapeutisk kontaktlinse) inden for 7 dage, eller planlagt brug af kontaktlinse i studieperioden, i studieøjet
• Forventet behov for punctal okklusion i studieøjet i studieperioden. Deltagere med punctal okklusion eller punctal plugs indsat før studiet er berettigede til indmelding, forudsat at den punktuelle okklusion opretholdes gennem hele studiet.

• Tilstedeværelse af akut alvorlig systemisk sygdom som følger:

  1. Enhver akut eller aktiv alvorlig systemisk inflammatorisk sygdom (f.eks., akut systemisk Stevens-Johnson Syndrom, akut systemisk GVHD, alvorlig systemisk Sjogrens, slimhindepemfigoid)
  2. Tilstedeværelse af enhver systemisk sygdom, der kan påvirke evnen til at deltage i den kliniske undersøgelse efter den kliniske vurdering af undersøgeren

• Nylig kirurgi eller amniotisk membranterapi som følger:

  1. Nylig større kirurgisk procedure til behandling af PCED (f.eks., conjunctival flap, komplet tarsorrhafi, overfladisk keratektomi til epiteldefektrevision, osv.) inden for 14 dage fra randomisering
  2. Tilstedeværelse af amniotisk membran fra AMT til øjenoverfladeindikation, hvis ikke opløst inden for PCED-området inden for 14 dage fra randomisering. Eksempler inkluderer:
• Sutureret AMT
• Selvhæftende AMT
• Kontaktlinse kombineret med AMT
• Anden AMT-behandling for øjenoverfladen c. Delvis tarsorrhafi (midlertidig eller permanent) placeret inden for 14 dage fra randomisering. Hvis en deltager indmeldes med delvis tarsorrhafi placeret mere end 14 dage før randomisering, må tarsorrhafien ikke fjernes i hele studieperioden.

Bemærk: Yderligere eksklusionskriterier gælder, som defineret i protokollen