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Können wir Blut über einen kürzeren Zeitraum transfundieren?

Eine Bluttransfusion ist ein sehr langwieriger Vorgang und kostet Patienten und Gesundheitsdienstleister viel Zeit. Im Durchschnitt kann es den größten Teil, wenn nicht den ganzen Arbeitstag in Anspruch nehmen, was zu erheblichen Einschränkungen bei der Nutzung von Krankenhausbetten führt. Es beginnt mit den Tests vor der Transfusion, der klinischen Beurteilung, der eigentlichen Blutverabreichung und der Betreuung nach der Transfusion. Der Hauptteil dieses Verfahrens bezieht sich normalerweise auf die Verabreichung von Blut, das typischerweise über 3 Stunden (5 ml/kg/Stunde) verabreicht wird, obwohl es keine starken Beweise dafür gibt. Tatsächlich ist es als Behandlungsstandard akzeptiert worden, Blut über kurze Zeit wie in Notfallsituationen zu transfundieren.

ZIELSETZUNG:

Zur Bestimmung der maximal tolerierten Bluttransfusionsrate, die sicher bei Patienten verabreicht werden kann, die eine Bluttransfusion benötigen, d. h. eine Bluttransfusion über einen kurzen Zeitraum.

METHODE:

Dies ist eine Phase-I-, Open-Label-, nicht-randomisierte, prospektive und Ratenfindungsstudie. Ein bekanntes Dosiseskalationsdesign namens 3+3-Design wird verwendet, um die maximal tolerierte Rate zu identifizieren. Um die Sicherheit eines solchen Verfahrens zu gewährleisten, wird die Bluttransfusionsrate für jede Kohorte sehr langsam um 1 ml/kg/Stunde erhöht, bis ratenbegrenzende Toxizitäten oder maximal 10 ml/kg/Stunde erreicht werden.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bluttransfusionen sind die Hauptstütze der Versorgung von Patienten mit verschiedenen Arten von chronischer schwerer Anämie wie Thalassämie major. Sie ist jedoch mit ernsthaften Risiken und Komplikationen verbunden. Darüber hinaus ist eine Bluttransfusion ein langwieriger Vorgang, beginnend mit den Tests vor der Transfusion, der klinischen Beurteilung, der eigentlichen Verabreichung von Blut und der Pflege nach der Transfusion. Der Hauptteil dieses Verfahrens bezieht sich normalerweise auf die Verabreichung des Blutes, das typischerweise über 3 Stunden (5 ml/kg/Stunde) oder in bestimmten Fällen sogar länger verabreicht wird. Im Durchschnitt kann ein solches Verfahren den größten Teil, wenn nicht den ganzen Arbeitstag in Anspruch nehmen, was zu erheblichen Einschränkungen bei der Nutzung von Krankenhausbetten führt. Außerdem ist es eine erhebliche Belastung für den Patienten und seine/ihre Familie, sich an das chronische Transfusionsprogramm zu halten. Als Folge führt dies zu wiederholten Abwesenheiten von der Arbeit oder der Schule.

Obwohl es der Behandlungsstandard ist, Blut mit einer Rate von 5 ml/kg/Stunde zu infundieren, gibt es keine eindeutigen Beweise dafür, insbesondere bei Kindern und Jugendlichen. Tatsächlich wurde es als Behandlungsstandard akzeptiert, in bestimmten Fällen Blut über einen kurzen Zeitraum zu transfundieren. Beispielsweise ist es in einer Notfallsituation zulässig, Blut über weniger als eine Stunde zu infundieren. Die Infusion von Stammzellen darf auch ohne größere unerwünschte Ereignisse über eine Stunde verabreicht werden. Darüber hinaus dauert die Blutspende normalerweise 30 - 60 Minuten. Daher ist das Ziel dieser Studie, herauszufinden, ob wir Blut über die kurze Zeit transfundieren können, ohne Schaden anzurichten.

Transfusionsassoziierte Kreislaufüberlastung (TACO) ist eine der Komplikationen bei Bluttransfusionen und tritt bekanntermaßen häufiger bei erwachsenen Patienten mit spezifischen Risikofaktoren auf. TACO ist ein sehr seltenes Phänomen bei pädiatrischen Patienten mit normalen zugrunde liegenden kardiorespiratorischen Funktionen. In der Literaturrecherche in der Pädiatrie gab es nur einen Fallbericht und dieser Patient hatte signifikante andere Komorbiditäten und Risikofaktoren.

In unserer Studie werden viele Sicherheitsmaßnahmen berücksichtigt, beginnend mit sehr selektiven Kriterien, um die Patienten in der Studie mit klaren Ein- und Ausschlusspunkten zu rollen. Die Bluttransfusionsrate wird während der Studie bestimmt und wird nur um 1 ml / kg pro Kohorte erhöht. Vor Beginn der Bluttransfusion werden die Vitalfunktionen 15 Minuten nach der Bluttransfusion und am Ende des Verfahrens abgenommen, also 3 Mal dokumentierte Vitalfunktionen und aus Sicherheitsgründen werden die Patienten während des gesamten Verfahrens an eine kardiopulmonale Überwachung angeschlossen. Unsere Patienten erhalten ECHO vor und nach der Transfusion, um die Belastung des rechten Ventrikels zu erkennen. Bei den Patienten wird der BNP-Spiegel (Brain Natriuretic Peptide) vor und nach Abschluss der Bluttransfusion gemessen.

Dann wird am Ende für alle Patienten in der Studie eine Bewertung 24 Stunden nach der Transfusion durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 14 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Jede Erkrankung, bei der mehr als eine Bluttransfusion erwartet wird, wie Thalassämie major oder intermedia, Sichelzellenanämie, aplastische Anämie, bösartige Erkrankungen.
  • Altersspanne von 3,0 bis einschließlich 14 Jahren zum Zeitpunkt des Studieneintritts.
  • Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter, der willens und in der Lage ist, eine Einverständniserklärung abzugeben.
  • Fähigkeit, studienbezogene Behandlungen, Bewertungen und Nachsorge einzuhalten.
  • Normale Echo-Studie, die im letzten Jahr durchgeführt worden war.

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, eine Transfusionstherapie mit chronischen roten Blutkörperchen (RBC) zu erhalten oder zu vertragen, aufgrund einer der folgenden Ursachen:
  • Mehrere Erythrozyten-Alloantikörper erschweren oder verunmöglichen die Kreuzpaarung.
  • Erythrozyten-Autoantikörper, die eine Kreuzprobe erschweren oder unmöglich machen.
  • Lebensbedrohlicher Zustand wie Schock.
  • Hämodynamisch instabil.
  • Hypoxie mit einer Sauerstoffsättigung von weniger als 92 % der Raumluft.
  • Jeder Patient mit Anzeichen von Atemnot (mit akzessorischem Muskel oder ala nasi wirkend).
  • Flüssigkeitsbilanz mehr als 1 Liter.
  • Bekannte schwere Allergie (Anaphylaxie) gegen Bluttransfusionen.
  • Vorgeschichte von transfusionsassoziierter Kreislaufüberlastung (TACO).
  • Herzinsuffizienz oder schlechte Ejektionsfraktion von weniger als 60 %.
  • Gegenwärtige Verwendung von Therapeutika bei Herzinsuffizienz oder Arrhythmie.
  • Neu diagnostizierter aktiver Krebs in der 1. Woche der Induktionstherapie.
  • Schwere Anämie – Hb <6 g/dl am Tag der Transfusion.
  • Serumkreatinin mehr als doppelt so hoch wie die Altersobergrenze.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Arm (Bluttransfusions-Eskalationsrate)
Bei der Intervention für den Arm (Bluttransfusions-Eskalationsrate) geht es darum, eine Bluttransfusion mit eskalierender Rate zu verabreichen, wie im Interventionsteil zu Alle Erkrankungen beschrieben, bei denen mehr als eine Bluttransfusion erwartet wird, wie z. B. Thalassaemia major oder intermedia, Sichelzellenanämie, aplastische Anämie , bösartige Erkrankungen.
3+3 Dosiseskalation (3 Patienten/Kohorte), jede begann mit einer festen Rate (Standard ist 5 ml/kg/h). Die 1. Kohorte beginnt mit 6 ml/kg/h, bis das vorgeschriebene Volumen erreicht ist. Eskalation der Rate um 1 ml/kg/jede Kohorte bis zu dosislimitierenden Toxizitäten (DLTs) oder maximal 10 ml/kg/h. Wenn keine DLTs eingeschrieben sind, wird die neue Kohorte mit der nächsten geplanten Rate eingeschrieben. Wenn DLTs bei 1 Patient in der Kohorte beobachtet wurden, wurden weitere 3 Patienten mit der gleichen Dosisstufe behandelt Phase-I-Endpunkt ist die maximal tolerierte Rate (MTR) der Bluttransfusion, die sicher infundiert werden kann (maximale Rate, bei der 1 oder weniger von 3 Patienten eine DLT erlitten) oder eine Dosis von 10 ml/kg/h. DLT ist ein transfusionsbedingtes unerwünschtes Ereignis, das zum Abbruch der Transfusion führt. MTR ist die höchste Dosis, bei der bei nicht mehr als 1 von 6 Patienten eine DLT auftrat. 15 weitere Patienten wurden bei MTR aufgenommen, um die Sicherheit zu bestätigen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Können wir Blut über einen kürzeren Zeitraum transfundieren?
Zeitfenster: 1 Jahr
Primärer Endpunkt ist transfusionsassoziierte Kreislaufüberlastung (TACO). Die Häufigkeit wird in der Studie verwendet, um den primären Endpunkt (TACO) zu messen.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

31. Mai 2018

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

28. Februar 2019

Studienabschluss (Voraussichtlich)

31. März 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB 2017-63

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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