- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00159250
Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Antisense-Oligonukleotiden bei Duchenne-Muskeldystrophie
Wiederherstellung der Dystrophin-Expression bei Duchenne-Muskeldystrophie: Eine klinische Phase-I/II-Studie mit AVI-4658
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), eine tödliche degenerative Muskelerkrankung, entsteht durch Mutationen im Dystrophin-Gen. Die Antisense-Therapie unter Verwendung von Antisense-Oligonukleotiden (AON) hat das Potenzial, die Produktion von Dystrophin, dem defekten Protein, bei > 70 % der DMD effektiv wiederherzustellen. Dies könnte zu einer erhöhten Lebenserwartung durch verbessertes Überleben und Funktion der Muskeln führen. Jüngste wissenschaftliche Forschungen haben das Potenzial dieser Technik gezeigt, mutierte Dystrophin-Exons zu überspringen, den Leserahmen wiederherzustellen und funktionelles Dystrophin-Protein zu erzeugen. Nachdem wir den Proof-of-Principle in menschlichen Zellkultur- und Tiermodellstudien demonstriert haben, beabsichtigen wir nun, die Wirksamkeit und Sicherheit dieses Ansatzes zur Induktion von Dystrophin-Exon-Skipping bei Kindern mit DMD zu bestimmen.
Das spezifische Ziel dieser Phase-I/II-Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit (Dystrophin-Produktion) und Sicherheit von intramuskulär verabreichtem Morpholino-Oligomer, das gegen Exon 51 (AVI-4658 PMO) gerichtet ist. Wir führen parallele vorklinische Studien durch, um Methoden der systemischen Verabreichung zu entwickeln, die für zukünftige klinische Studien der Phasen II/III erforderlich sein werden.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die häufigste Form der Muskeldystrophie, von der 1 von 3500 männlichen Lebendgeburten betroffen ist. Die Krankheit ist durch schweren Muskelschwund und Muskelschwäche gekennzeichnet, die sich im Alter zwischen 3 und 5 Jahren klinisch manifestieren. Betroffene Personen hören im Alter von 12 Jahren auf zu gehen und überleben in der Regel nicht über das 20. Lebensjahr hinaus, wenn sie nicht beatmet werden. Im Allgemeinen wird DMD durch Mutationen verursacht, die den Leserahmen stören, was dazu führt, dass Dystrophin nicht exprimiert wird.
Jüngste wissenschaftliche Forschungen haben zu der Annahme geführt, dass DMD behandelt werden kann, indem der genetische Fehler im Dystrophin-Gen, das DMD verursacht, korrigiert wird. Die meisten Kinder mit DMD haben eine Deletion, d. h. eine Mutation, die einen Teil des Dystrophin-Gens entfernt. Es wurde eine neuartige Technik entwickelt, die Antisense-Technologie verwendet, um ein bestimmtes Exon zu überspringen und fehlerhaftes genetisches Material zu umgehen, wodurch die Produktion von funktionellem Dystrophin ermöglicht wird. Diese Antisense-Oligonukleotide (AON) zielen auf fehlerhaftes genetisches Material ab und umgehen es und ermöglichen die Produktion von funktionellem Protein. Dies wurde erfolgreich in kultivierten menschlichen DMD-Zellen und in Maus- und Hunde-DMD-Modellen demonstriert. Es wird vorhergesagt, dass die wiederhergestellte Produktion von Dystrophin die Muskelpathologie signifikant reduziert.
Im frühen Teil der Studie verglichen wir verschiedene chemische Modifikationen von Antisense-Oligomeren und kamen zu dem Schluss, dass das Morpholino-Rückgrat bei Verabreichung an Skelettmuskeln im Vergleich zu einer Reihe anderer Antisense-Typen signifikant überlegen ist.
Das Ziel dieser klinischen Phase-I/II-Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von AVI-4658, einem gegen Exon 51 gerichteten Morpholino-Antisense, bei DMD-Personen mit Deletionen, die vom Überspringen von Exon 51 profitieren würden.
Die vorgeschlagene Arbeit wird in 4 Abschnitten vorgestellt, in denen die wichtigsten Ansätze detailliert beschrieben werden.
Studiendesign
An dieser IM-Dosiseskalationsstudie werden bis zu 9 Probanden teilnehmen, die in drei Gruppen mit jeweils drei Probanden unterteilt sind. Patienten in Gruppe 1 werden nacheinander rekrutiert, während Patienten in den Gruppen 2 und 3 seriell rekrutiert werden.
- Gruppe 1 (3 Patienten) erhält eine intramuskuläre Verabreichung einer niedrigen Konzentration des Studienmedikaments (Muskel Extensor digitorum brevis, EDB) und wird zwischen dem 14. und 28. Tag nach der intramuskulären (IM) Verabreichung des AVI-4658 einer Muskelbiopsie unterzogen.
- Gruppe 2 (3 Patienten) wird einem identischen Verfahren unterzogen, erhält jedoch eine Zwischendosis des AVI-4658.
- Gruppe 3 (3 Patienten) wird rekrutiert, um die höchste Dosis von AVI-4658 zu erhalten, aber nur, wenn die Ergebnisse in den ersten 2 Kohorten von Patienten eine mangelnde Wirksamkeit der niedrigeren Dosen zeigen. Bis zu 3 weitere Probanden können in Kohorte 1 oder 2 eingeschrieben werden, sollte Kohorte 3 nicht eingeschrieben werden.
Screening
- Eine körperliche Untersuchung, einschließlich Körpergewicht, Größe, Spannweite, neuromuskuläre Untersuchung und Vitalfunktionen (Blutdruck, Puls, Atmung und Temperatur).
- Neuropsychiatrische Beurteilung sowohl des Subjekts als auch der Familie.
- Molekulargenetische Blutprobe und Dystrophin-Analyse der ursprünglichen Muskelbiopsie, die bei der Diagnose erhalten wurde.
- Muskel-MRT-Scans der unteren Extremitäten zur Beurteilung der Erhaltung des Muskels, auf den die Injektion von AON abzielt.
- Biochemische (Blut-) und Urinuntersuchungen, die standardmäßige Biochemie und Hämatologie umfassen (großes Blutbild, Gerinnungsscreening, Leberfunktionstest, Serum-Ig, Proteinelektrophorese, Entzündungsmarker, Kreatininkinase, Gamma-Glutamyltransferase, Urinbiochemie).
- Herz-Kreislauf-Bewertungen: EKG und Herz-Echokardiogramm.
- Lungenuntersuchungen: Erzwungene Vitalkapazität, Überwachung der Sauerstoffsättigung über Nacht.
- Hautbiopsie für MyoD-Transfektion.
Verfahren
- Der zu verwendende Muskel ist der Extensor digitorum brevis, ein Fußmuskel mit sehr geringer Funktion bei Kindern mit Gehbehinderung.
- Die lokale Injektion erfolgt direkt durch die Haut mit einer kombinierten EMG-Einführnadel. Das Verfahren könnte zwar unter örtlicher Betäubung durchgeführt werden; Wenn möglich, wird sie unter Vollnarkose durchgeführt, um die Belastung des Patienten zu verringern. Zur genauen Markierung der Injektionsstelle und für eine anschließende Muskelbiopsie wird ein Hauttattoo mit einem 1 cm x 1 cm großen Raster mit 2 Linien dazwischen zur Unterteilung in 9 kleinere Quadrate verwendet.
- Das Gesamtvolumen jeder Injektion beträgt 100 μl und enthält AVI-4658. Neun Injektionen werden in 3-mm-Intervallen innerhalb des 1-cm2-Gittertattoos durchgeführt. Die Tiefe der Injektion wird sorgfältig aufgezeichnet.
Überwachung
- Die Patienten werden innerhalb der klinischen Forschungseinrichtung von ausgewiesenem Pflegepersonal, das im Studienprotokoll geschult ist und über Erfahrung in ähnlichen Phase-I/II-Studien verfügt, engmaschig überwacht.
- Die klinische Forschungseinrichtung hat im Falle einer unvorhergesehenen Nebenwirkung engen Zugang zu den Einrichtungen der Intensivstation.
Follow-up Tag 2 - Die Patienten werden entlassen. Vor der Entlassung werden eine kurze körperliche Untersuchung und Systemüberprüfung durchgeführt.
Tag 3 – Eine weitere kurze körperliche Untersuchung und Systemüberprüfung einschließlich Untersuchung der Injektionsstellen und Meldung etwaiger Reaktionen. Diese Untersuchung kann in der örtlichen Praxis oder im Krankenhaus des überweisenden Arztes durchgeführt werden.
Tag 5, 7 - Kontaktaufnahme mit dem Thema und Abfrage des aktuellen Standes.
Tag 14 bis 28 – Das Subjekt wird ins Krankenhaus eingeliefert. Führen Sie eine Systembewertung (körperliche Untersuchung), Körpergewicht und Vitalfunktionen durch. Die Blut- und Urinbiochemie wird dann wiederholt, sowie offene Biopsien der beiden injizierten Muskeln werden unter Allgemein- oder Lokalanästhesie durchgeführt.
Tag 30 - Kontaktaufnahme mit dem Thema und Abfrage des aktuellen Standes.
Tag 60 – Kontaktieren Sie den Betreff und erkundigen Sie sich nach dem aktuellen Status.
Tag 120 – (Letzter Besuch im Krankenhaus, wo das Studienmedikament verabreicht wurde). Es wird eine kurze körperliche Untersuchung und Systemüberprüfung durchgeführt.
MDEX-Konsortium.
Die VORKLINISCHEN Studien wurden von den folgenden Gruppen durchgeführt, die alle Mitglieder des MDEX-Konsortiums sind:
- Prof. Francesco Muntoni, Dr. Jennifer Morgan. Dubowitz Neuromuscular Centre, Abteilung für Pädiatrie, Imperial College Hammersmith Hospital Campus, Du Cane Road London W12 ONN
- Prof. Dominic Wells; Dr. Kim Wells. Gene Targeting Group, Department of Cellular and Molecular Neuroscience Division of Neuroscience and Mental Health, Imperial College, Charing Cross Campus, St. Dunstan's Road, London W6 8RP
- Prof. George Dickson; Dr. Ian Graham. Gentherapie-Labor, Zentrum für biomedizinische Wissenschaften, Royal Holloway - University of London, Egham
- Dr. Matthew Wood. Abteilung für Physiologie, Anatomie und Genetik, South Parks Road, Oxford OX1 3QX, Vereinigtes Königreich (UK).
- Professor Steve Wilton. Gruppe für experimentelle Molekularmedizin, Zentrum für neuromuskuläre und neurologische Erkrankungen, University of Western Australia
Zusätzliche KLINISCHE UNTERSTÜTZUNG außer den Studienverantwortlichen wird bereitgestellt von:
Dubowitz Neuromuscular Centre, Abteilung für Pädiatrie, Hammersmith Hospital Campus, Du Cane Road, W12ONN: Prof. Caroline Sewry; Dr. Maria Kinali; Dr. Virginia Arechavala; Dr. Lucy Feng
Abteilung für Chirurgie, St. Mary's Hospital Trust, Imperial College Praed Street, London, W2 1NY: Herr David Hunt
DNA-Labor, Genetikzentrum, 5. Etage Guy's Tower, Guy's Hospital London SE1 9RT: Dr. Steve Abbs
Akademische Abteilung für Kinder- und Jugendpsychiatrie, Abteilung für Neurowissenschaften und psychische Gesundheit, Imperial College, St. Mary's Campus, Norfolk Place, Paddington, London, W2 1PG: Professor Elena Garralda
Koordinator der MDEX-Studie:
Dr. K. Ganeshaguru, Dubowitz Neuromuscular Centre, Abteilung für Pädiatrie, Hammersmith Hospital Campus, Imperial College London, Du Cane Road, W12ONN, k.ganeshaguru@imperial.ac.uk
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
- Dubowitz Neuromuscular Centre, Hammersmith Hospital and Clinical Trails Unit, St Mary's Hospital
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Der Proband ist zum Zeitpunkt der Verabreichung des Studienmedikaments männlich ≥ 10 Jahre und ≤ 17 Jahre alt.
- Das Subjekt hat eine klinische Diagnose, die mit der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) kompatibel ist, und Hinweise auf Mutations- und Dystrophin-Defekte aus der Muskelbiopsie, die mit DMD übereinstimmen (Out-of-Frame-Deletionen, fehlendes Dystrophin). Geeignete Deletionen sind solche, die durch Überspringen von Exon 51 gerettet werden können [45-50; 47-50; 48-50; 49-50; 50; 52; 52-63].
- Bei dem Probanden wurde eine Muskelbiopsie analysiert, die das Vorhandensein von <5 % revertanter Fasern zeigt. Eine Biopsie kann zum Zeitpunkt der DMD-Diagnose oder als Teil von Protokoll-Screening-Verfahren entnommen werden.
- Das Subjekt ist nicht in der Lage, selbstständig zu gehen oder zu stehen.
- Das Subjekt hat eine EDB-Muskelerhaltung im Stadium 1 bis 3, die durch MRT bestimmt wurde.
- Das Subjekt hat eine forcierte Vitalkapazität von ≥ 25 %, die innerhalb von 3 Monaten ab dem ersten Tag bestätigt wurde.
- Das Subjekt hat innerhalb von 3 Monaten nach dem ersten Tag eine mittlere Überwachung der Sauerstoffsättigung von> 94% in der Nachtschlafstudie zu Hause.
- Der Proband hat die Fähigkeit, alle Studienbewertungen einzuhalten und für alle Studien zurückzukehren.
- Subjekt und Elternteil haben psychiatrische Anpassungen, angemessen unterstützende psychosoziale Umstände und ein vollständiges Verständnis des Studienzielprozesses und der wahrscheinlichen Ergebnisse.
Ausschlusskriterien:
- Dem Subjekt wurde der externe Digitorum brevis (EDB)-Muskel entfernt.
- Das Subjekt hat eine EDB-Muskelerhaltung im Stadium 4, die durch MRT bestimmt wurde.
- Das Subjekt hat eine linksventrikuläre Verkürzungsfraktion von < 25 % und/oder eine Ejektionsfraktion von < 35 % durch Echokardiographie bei Besuch eins oder innerhalb von drei Monaten nach Besuch eins.
- Der Proband hat Hinweise auf eine nächtliche Hypoventilation (mittlere Sauerstoffsättigung in der Nacht von ≤ 94 %), die durch eine Schlafstudie über Nacht bei Visit One (als Screening-Verfahren) oder innerhalb von 3 Monaten nach Visit One durch eine Schlafstudie über Nacht bestätigt wurde.
- Das Subjekt hat eine schwere respiratorische Insuffizienz, definiert durch die Notwendigkeit einer invasiven oder nicht-invasiven mechanischen Beatmung (beinhaltet keine nächtliche Beatmungsunterstützung).
- Das Subjekt hat eine schwere kognitive Dysfunktion, die es ihm unmöglich macht, das Studienprotokoll zu verstehen und mit ihm zusammenzuarbeiten.
- Das Subjekt hat eine Immunschwäche oder eine Autoimmunerkrankung.
- - Das Subjekt hat eine bekannte Blutungsstörung oder hat innerhalb von drei Monaten nach Studienbeginn eine chronische Antikoagulanzienbehandlung erhalten.
- Der Proband hat abgesehen von Kortikosteroiden eine pharmakologische Behandlung erhalten, die die Muskelkraft oder -funktion innerhalb von 8 Wochen nach Studieneintritt beeinträchtigen könnte (nämlich anabole Steroide, Kreatinprotein-Ergänzung, Albuterol oder andere Beta-Agonisten).
- Der Proband wurde innerhalb von 3 Monaten nach Studieneintritt operiert oder war zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie geplant.
- Das Subjekt hat zum Zeitpunkt des Studieneintritts eine aktive signifikante Krankheit.
- Das Subjekt kann sich keiner MRT-Untersuchung unterziehen (d. h. hat Metallimplantate).
- Das Subjekt oder der Elternteil hat eine aktive psychiatrische Störung, hat nachteilige psychosoziale Umstände, einen kürzlichen signifikanten emotionalen Verlust, eine Vorgeschichte von depressiven oder Angststörungen, die den Abschluss oder die Einhaltung des Protokolls beeinträchtigen könnten.
- Der Proband hat bekannte Allergien gegen Produkte, die wahrscheinlich in der Studie verwendet werden (nämlich Antiseptika, Anästhetika).
- Der Proband hat innerhalb von 4 Wochen nach Studieneintritt experimentelle Behandlungen angewendet oder an einer klinischen Studie teilgenommen.
- Der Proband hat intranasale, inhalierte oder topische Steroide für eine andere Erkrankung als Muskeldystrophie innerhalb von 1 Woche nach Studieneintritt verwendet.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Single
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Geringe Dosierung
Niedrige Dosis von AVI-4658
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Morpholino-Antisense-Oligonukleotid
|
Experimental: Hohe Dosis
Hohe Dosis von AVI-4658
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Morpholino-Antisense-Oligonukleotid
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen im Zusammenhang mit AVI-4568
Zeitfenster: Baseline bis Tag 120
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Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
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Baseline bis Tag 120
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Anzahl der Teilnehmer mit Reaktionen an der Injektionsstelle
Zeitfenster: Vom Tag der Vorführung bis zum 3. Tag
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Vom Tag der Vorführung bis zum 3. Tag
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Anzahl der Probanden mit klinisch signifikanter Änderung der Laborwerte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Vom Tag der Vorführung bis zum 28. Tag
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Bewertet durch Lichtmikroskopie und Immunzytochemie, um die Unterschiede in entzündlichen Infiltraten zwischen den mit AVI-4568 und Placebo behandelten EDB-Muskeln nachzuweisen
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Vom Tag der Vorführung bis zum 28. Tag
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Anzahl der Teilnehmer mit induziertem Skipping von Exon 51 im behandelten Extensor Digitorum Brevis (EDB)-Muskel, bestimmt durch reverse Transkriptions-Polymerase-Kettenreaktion
Zeitfenster: Tag 14 bis Tag 28
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Das induzierte Skipping von Exon 51 im behandelten Musculus Extensor Digitorum Brevis (EDB), bestimmt durch Reverse-Transkriptions-Polymerase-Kettenreaktion, wurde durch Sequenzierung der RT-PCR-Produkte bewertet
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Tag 14 bis Tag 28
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Anzahl der Teilnehmer mit Wiederherstellung der Dystrophin-Proteinexpression, gemessen durch Immunzytochemie
Zeitfenster: Tag 14 bis Tag 28
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Tag 14 bis Tag 28
|
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Anzahl der Teilnehmer mit Wiederherstellung der Dystrophin-Proteinexpression, gemessen durch Western-Blot-Analyse
Zeitfenster: Tag 14 bis Tag 28
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Tag 14 bis Tag 28
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Francesco Muntoni, FRCPCH, Dubowitz neuromuscular Centre, Imperial College, London
- Studienleiter: Kate Bushby, MRCP, Institute of Human Genetics, University of Newcastle upon Tyne
- Studienleiter: Volker Straub, FRCPCH, Institute of Human Genetics, University of Newcastle upon Tyne
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Lu QL, Morris GE, Wilton SD, Ly T, Artem'yeva OV, Strong P, Partridge TA. Massive idiosyncratic exon skipping corrects the nonsense mutation in dystrophic mouse muscle and produces functional revertant fibers by clonal expansion. J Cell Biol. 2000 Mar 6;148(5):985-96. doi: 10.1083/jcb.148.5.985.
- De Angelis FG, Sthandier O, Berarducci B, Toso S, Galluzzi G, Ricci E, Cossu G, Bozzoni I. Chimeric snRNA molecules carrying antisense sequences against the splice junctions of exon 51 of the dystrophin pre-mRNA induce exon skipping and restoration of a dystrophin synthesis in Delta 48-50 DMD cells. Proc Natl Acad Sci U S A. 2002 Jul 9;99(14):9456-61. doi: 10.1073/pnas.142302299. Epub 2002 Jun 20.
- Lu QL, Mann CJ, Lou F, Bou-Gharios G, Morris GE, Xue SA, Fletcher S, Partridge TA, Wilton SD. Functional amounts of dystrophin produced by skipping the mutated exon in the mdx dystrophic mouse. Nat Med. 2003 Aug;9(8):1009-14. doi: 10.1038/nm897. Epub 2003 Jul 6.
- Lu QL, Rabinowitz A, Chen YC, Yokota T, Yin H, Alter J, Jadoon A, Bou-Gharios G, Partridge T. Systemic delivery of antisense oligoribonucleotide restores dystrophin expression in body-wide skeletal muscles. Proc Natl Acad Sci U S A. 2005 Jan 4;102(1):198-203. doi: 10.1073/pnas.0406700102. Epub 2004 Dec 17.
- Gebski BL, Mann CJ, Fletcher S, Wilton SD. Morpholino antisense oligonucleotide induced dystrophin exon 23 skipping in mdx mouse muscle. Hum Mol Genet. 2003 Aug 1;12(15):1801-11. doi: 10.1093/hmg/ddg196.
- Fletcher S, Honeyman K, Fall AM, Harding PL, Johnsen RD, Wilton SD. Dystrophin expression in the mdx mouse after localised and systemic administration of a morpholino antisense oligonucleotide. J Gene Med. 2006 Feb;8(2):207-16. doi: 10.1002/jgm.838.
- Alter J, Lou F, Rabinowitz A, Yin H, Rosenfeld J, Wilton SD, Partridge TA, Lu QL. Systemic delivery of morpholino oligonucleotide restores dystrophin expression bodywide and improves dystrophic pathology. Nat Med. 2006 Feb;12(2):175-7. doi: 10.1038/nm1345. Epub 2006 Jan 29.
- Kinali M, Arechavala-Gomeza V, Feng L, Cirak S, Hunt D, Adkin C, Guglieri M, Ashton E, Abbs S, Nihoyannopoulos P, Garralda ME, Rutherford M, McCulley C, Popplewell L, Graham IR, Dickson G, Wood MJ, Wells DJ, Wilton SD, Kole R, Straub V, Bushby K, Sewry C, Morgan JE, Muntoni F. Local restoration of dystrophin expression with the morpholino oligomer AVI-4658 in Duchenne muscular dystrophy: a single-blind, placebo-controlled, dose-escalation, proof-of-concept study. Lancet Neurol. 2009 Oct;8(10):918-28. doi: 10.1016/S1474-4422(09)70211-X. Epub 2009 Aug 25. Erratum In: Lancet Neurol. 2009 Dec;8(12):1083.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 05/MRE12/32
- AVI-4658-33 (Andere Kennung: Sarepta)
- 2006-003833-33 (EudraCT-Nummer)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie
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PYC TherapeuticsRekrutierungRetinitis pigmentosa | Augenkrankheiten, erblich | Netzhautdystrophien | Stab für Netzhautdystrophie | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveVereinigte Staaten, Australien
Klinische Studien zur AVI-4658 (PMO)
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Sarepta Therapeutics, Inc.AbgeschlossenDuchenne-Muskeldystrophie (DMD)Vereinigte Staaten
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Sarepta Therapeutics, Inc.AbgeschlossenDuchenne-MuskeldystrophieBelgien, Frankreich, Italien, Vereinigtes Königreich
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Sarepta Therapeutics, Inc.AbgeschlossenDuchenne-Muskeldystrophie (DMD)Vereinigte Staaten
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Sarepta Therapeutics, Inc.BeendetDuchenne-MuskeldystrophieBelgien, Frankreich, Italien, Vereinigtes Königreich
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Sarepta Therapeutics, Inc.AbgeschlossenDuchenne-Muskeldystrophie (DMD)Vereinigte Staaten
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Sarepta Therapeutics, Inc.British Medical Research CouncilAbgeschlossenDuchenne-MuskeldystrophieVereinigtes Königreich
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Sarepta Therapeutics, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMuskeldystrophie, DuchenneVereinigte Staaten, Korea, Republik von, Indien, Slowenien, Truthahn, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Schweiz, Spanien, Tschechien, Frankreich, Serbien, Taiwan, Niederlande, Mexiko, Kolumbien, Dänemark, Neuseeland, Norw... und mehr
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Kevin FlaniganSarepta Therapeutics, Inc.Abgeschlossen
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