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Die Studie zur präsymptomatischen familiären amyotrophen Lateralsklerose (Pre-fALS). (Pre-fALS)

19. März 2026 aktualisiert von: Michael Benatar, University of Miami
Pre-fALS ist eine prospektive Naturgeschichte- und Biomarker-Studie von Menschen, die noch nicht von ALS betroffen sind, aber ein genetisches Risiko für die Entwicklung von ALS haben. Die Forscher zielen darauf ab, nicht betroffene (gesunde) Personen aus Stammbäumen familiärer ALS (fALS) zu rekrutieren, in denen eine bekannte genetische Mutation im Zusammenhang mit ALS identifiziert wurde; Für diese Studie ist ein fALS-Stammbaum einer mit zwei biologisch verwandten Personen, die ALS und/oder FTD haben oder hatten. Personen, die möglicherweise ein genetisches Risiko für ALS haben und die zu Familien gehören, in denen mindestens ein betroffenes Familienmitglied positiv auf eine bekannte genetische ALS-Mutation getestet wurde, können ebenfalls teilnahmeberechtigt sein. Unser Ziel ist es, die präsymptomatische Phase, den Beginn und das Fortschreiten von ALS zu untersuchen und mehr über genetische und umweltbedingte Faktoren zu erfahren, die Menschen einem Risiko für die Entwicklung von ALS aussetzen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Gesunde Personen aus fALS-Familien mit einer bekannten genetischen Mutation werden in diese Studie eingeschlossen. Wir ermutigen Menschen, die sich zuvor Gentests unterzogen haben und bei denen festgestellt wurde, dass sie die Mutation tragen, die ihre Familie betrifft, sowie diejenigen, die ihren genetischen Status nicht kennen, uns zu kontaktieren. Wer teilnehmen und die Ergebnisse der Gentests erfahren möchte, kann dies nach einer genetischen Beratung tun. Eine Teilnahme ist auch ohne Kenntnis der Gentestergebnisse möglich. Teilnehmer, die zur Teilnahme an Studienaufenthalten berechtigt sind, reisen (auf unsere Kosten) ungefähr alle 12 bis 24 Monate für einen Zeitraum von 10 Jahren oder länger nach Miami und führen verschiedene Biomarkerverfahren durch. Zwischen den Besuchen führen die Teilnehmer Telefongespräche über ihre Gesundheit.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University of Miami
        • Kontakt:
          • Danielle Dauphin
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Gesunde Personen, die eine Mutation in einem mit ALS assoziierten Gen tragen.

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Ein Familienmitglied, in dem eine Mutation in einem mit ALS assoziierten Gen identifiziert wurde.
  • Keine Symptome, die auf das Vorhandensein von ALS hindeuten (d. h. Studienteilnehmer müssen aktuell gesund sein).
  • Mindestens 50 % Wahrscheinlichkeit, eine ALS-assoziierte Genmutation zu tragen, basierend auf dem Familienstammbaum.
  • Bereitschaft, sich Gentests zu unterziehen, mit der Möglichkeit, die Ergebnisse zu erfahren oder nicht.
  • Bereitschaft und Verfügbarkeit, etwa alle 12 bis 24 Monate für einige Tage nach Miami zu reisen, um Biomarker-Verfahren durchzuführen (z. B. MRT, Blutabnahmen, Spinal-/Lumbalpunktion, kognitive Tests)

Ausschlusskriterien

  • Diagnose von ALS
  • Jeder Zustand oder jede Situation, die nach Ansicht des PI die Biomarkerdaten verfälschen oder die Teilnahme und Einhaltung des Studienprotokolls durch die Person beeinträchtigen könnte, einschließlich, aber nicht beschränkt auf neurologische, psychologische und/oder medizinische Zustände.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Nicht betroffene Personen aus Familien, in denen die genetische Ursache von ALS bekannt ist
Diese Population würde präsymptomatische Personen mit einem genetischen Risiko für ALS oder eine verwandte neurodegenerative Störung (d. h. FTD) umfassen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Risikofaktoren für das Fortschreiten zu familiärer ALS
Zeitfenster: Jahre
Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Miami

Mitarbeiter

ALS Association

Ermittler

  • Hauptermittler: Michael G Benatar, MD, PhD., University of Miami

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2006

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2037

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2037

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. April 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. April 2006

Zuerst gepostet (Geschätzt)

25. April 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pre-fALS

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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