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Untersuchung eines neuen, oralen Wachstumshormon-Sekretagogikums, AEZS-130, als Wachstumshormon-Stimulationstest.

3. Juli 2019 aktualisiert von: AEterna Zentaris

Eine multizentrische Studie zur Untersuchung eines neuen, oralen Wachstumshormon-Sekretagogikums (GHS) (AEZS 130, früher Ardana (ARD)-07) als Stimulationstest für Wachstumshormone (GH) in Bezug auf Sicherheit und Wirksamkeit

Die Diagnose eines Wachstumshormonmangels (GHD) bei Erwachsenen wird durch Labortests bei Patienten mit einer entsprechenden klinischen Vorgeschichte einer Hypothalamus-Hypophysen-Erkrankung gestellt. Zwei Tests, die als Goldstandardtests für die Diagnose von GHD gelten, sind der Insulintoleranztest (ITT) und das Wachstumshormon-Releasing-Hormon (GHRH) in Kombination mit L-Arginin (L-ARG). Allerdings sind diese Tests für den Patienten entweder lästig (intravenös verabreicht) oder mit Nebenwirkungen verbunden. Daher könnte eine oral verfügbare Verbindung wie AEZS-130 (früher ARD-07) eine willkommene Alternative und/oder Ergänzung zu den derzeit verfügbaren Tests sein, wenn sie sich als sicher erwiesen hat und eine angemessene Sensitivität und Spezifität bietet.

Die Absicht war, 40 erwachsene GHD (AGHD)-Patienten und 40 gesunde Kontrollpersonen für diese Studie zu rekrutieren, aber der ursprüngliche Sponsor (Ardana Biosciences Ltd.) brach die Studie aus finanziellen Gründen ab, bevor sie abgeschlossen war. Zum Zeitpunkt der Rücknahme von GHRH vom Markt im Jahr 2008 hatten 42 AGHD-Patienten und 10 normale Kontrollpersonen die Studie an 9 Standorten in den USA abgeschlossen. Diese Studie wurde reaktiviert, um die verbleibenden 30 passenden Kontrollpersonen zu vervollständigen.

Darüber hinaus sollten nach Vereinbarung mit der FDA in einem Special Protocol Assessment (SPA) 10 weitere Erwachsene mit Wachstumshormonmangel und deren entsprechende Kontrollgruppe in diese Studie für eine insgesamt behandelte Population von etwa 100 Probanden aufgenommen werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dreißig Kontrollsubjekte (d. h. ohne AGHD) wurden den 30 AGHD-Patienten zugeordnet, die zuvor nicht zugeordnet worden waren. Das Matching basierte auf Geschlecht, Alter, BMI und Östrogenstatus für Frauen. Sie erhielten eine orale Dosis AEZS-130, gefolgt von seriellen Blutentnahmen zur Bestimmung des Wachstumshormons (GH), des insulinähnlichen Wachstumsfaktors 1 (IGF-1) und der Pharmakokinetik (PK). Aufgrund der Nichtverfügbarkeit von GHRH (Geref) in den Vereinigten Staaten kam es zu keinem Crossover. Gemäß Änderung Nr. 4 zu diesem Protokoll sollten 10 zusätzliche AGHD-Probanden eingeschrieben und wie oben beschrieben angepasst werden.

Darüber hinaus wurde das Ziel der Studie geändert, um den Vergleich mit L-ARG + GHRH zu streichen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

101

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Vereinigte Staaten, 85283
        • Celerion
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60654
        • Radiant Research Inc.
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-3008
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68502
        • Celerion
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07753
        • Celerion
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229-4801
        • Cetero Research
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98493
        • VA Puget Sound HCS University of Washington

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Aufnahme für übereinstimmende Kontrollsubjekte:

  • Normales Wachstum und Entwicklung durchgemacht
  • Normale Serum-Prolaktin (PRL)-Konzentrationen
  • Frauen sollten eine Vorgeschichte regelmäßiger, altersgerechter Menstruation haben
  • Männer sollten normale Serumtestosteronkonzentrationen haben
  • Passender GHD-Proband bereits im Studium eingeschrieben; abgestimmt in Bezug auf Geschlecht, Alter, BMI und Östrogenstatus (nur Frauen)

Ausschlusskriterien für übereinstimmende Kontrollpersonen:

  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit, die Studienmedikation einzuhalten
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Klinisch relevante EKG-Anomalien (einschließlich QT/QTc-Intervall > 450 ms) zu irgendeinem Zeitpunkt vor der Verabreichung bei Besuch 2
  • Behandlung mit Arzneimitteln, die QT/QTc verlängern könnten

Einschlusskriterien für erwachsene GHD-Probanden:

  • Bestätigter GH-Mangel mit niedrigem IGF-1
  • 3 Monate stabile Behandlung für diejenigen, die eine Hormonersatztherapie für andere Hormonmängel als GHD benötigen
  • Patienten mit Hypogonadismus müssen mit einer Therapie mit Sexualsteroiden behandelt werden, ausgenommen Frauen über 50 Jahre
  • Frauen, die eine Östrogentherapie erhalten, müssen aus irgendeinem Grund mindestens 3 Monate vor der Studie eine stabile Behandlung erhalten

Ausschlusskriterien für erwachsene GHD-Probanden:

  • Unbehandelte Hypothyreose
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Hilfsstoffe in der Studienmedikation
  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit, die Studienverfahren einzuhalten
  • Intrakranielle Läsionen, die weniger als 12 Monate stabil sind
  • GH-Therapie innerhalb eines Monats nach Studieneintritt
  • Klinisch signifikante kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Erkrankung
  • Aktuelle aktive bösartige Erkrankung außer nicht-melanozytärem Hautkrebs
  • Nieren- oder Leberfunktionsstörung (> 3 x ULN Leberfunktionsenzyme (LFE) - Aspartat-Aminotransferase (ASAT); Alanin-Aminotransferase (ALAT); Gamma-Glutamyltransferase (GGT) oder Kreatinin > 2 x ULN)
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Aktive Cushing-Krankheit
  • Klinisch relevante EKG-Anomalien (einschließlich QT/herzfrequenzkorrigiertes QT-Intervall (QTc)-Intervall > 450 ms) zu irgendeinem Zeitpunkt vor der Verabreichung bei Besuch 2
  • Behandlung mit Arzneimitteln, die QT/QTc verlängern könnten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: DIAGNOSE
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: AEZS-130 (früher ARD-07)
Eine einzelne orale Verabreichung von AEZS-130 (0,5 mg/kg po) als Wachstumshormon-Stimulationstest
Arzneimittel: AEZS-130 (früher ARD-07)
Eine einzelne orale Verabreichung von AEZS-130 als Wachstumshormon-Stimulationstest
Andere Namen:
  • Prüfung 1
  • Macimorelin
ACTIVE_COMPARATOR: L-ARG+GHRH
Diese Studie wurde als multizentrische, randomisierte Crossover-Studie angelegt, die AEZS-130 als Wachstumshormon-Stimulationstest im Hinblick auf Sicherheit und Wirksamkeit im Vergleich zu L-ARG+GHRH untersuchte. Als GHRH auf dem US-Markt nicht mehr verfügbar war, war dieser Vergleichsarm nicht mehr verfügbar, was durch Änderung Nr. 3 (Version 27. März 2010) adressiert wurde. Kontrollpersonen, die unter Änderung Nr. 3 aufgenommen wurden, wurden nicht randomisiert, da es aufgrund der Nichtverfügbarkeit von L-ARG+GHRH keinen Cross-Over gab. Diese Kontrollpersonen erhielten nur AEZS-130
Arzneimittel: L-ARG+GHRH
Eine einzelne Verabreichung von L-ARG+GHRH (iv Bolus), gefolgt von einer 30-minütigen Infusion von L-ARG als Wachstumshormon-Stimulationstest
Andere Namen:
  • Teststeuerung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Receiver Operating Characteristic (ROC)-Analyse von Spitzenkonzentrationen von GH (Wachstumshormon).
Zeitfenster: GH-Probenahme: vor der Dosisgabe und 30, 45, 60, 75, 90, 120, 150 min nach der Dosisgabe
Der primäre Endpunkt für jede Person ist die maximale GH-Konzentration nach der Verabreichung von AEZS-130 (Macimorelin).
GH-Probenahme: vor der Dosisgabe und 30, 45, 60, 75, 90, 120, 150 min nach der Dosisgabe

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Spitzenkonzentration des insulinähnlichen Wachstumsfaktors (IGF)-1 nach der Behandlung
Zeitfenster: 15 Minuten. vor der Macimorelin-Verabreichung und 150 min nach der Macimorelin-Verabreichung
Beschreibende Zusammenfassungen für IGF-1 und Korrelation mit GH-Konzentrationen basierend auf der Behandlung mit Macimorelin. Mittlere IGF-1-Werte vor und nach der Macimorelin-Verabreichung.
15 Minuten. vor der Macimorelin-Verabreichung und 150 min nach der Macimorelin-Verabreichung
Klassifikations- und Regressionsbaumanalyse (CART) des maximalen Wachstumshormons (GH) nach Verabreichung von Macimorelin
Zeitfenster: GH-Probenahme: vor der Dosisgabe und 30, 45, 60, 75, 90, 120, 150 min nach der Dosisgabe

Die CART-Analyse für Macimorelin schätzte: a) einen Macimorelin-Grenzwert, der die Fehlklassifizierung von AGHD-Patienten und gesunden Kontrollpersonen minimierte; b) ein optimaler Entscheidungsbaum für Macimorelin, der Alter, Geschlecht und BMI beinhaltet.

Die Sensitivität (korrekte Identifizierung von AGHD-Fällen) und Spezifität (korrekte Identifizierung von Kontrollpersonen) für Macimorelin wurde für Untergruppen mit n > 10 nach Alter, Geschlecht, BMI und Östrogenstatus zusammengefasst.

Mindestens 8 der 10 neu aufgenommenen AGHD-Patienten sollten für einen im Protokoll vordefinierten Schwellenwert für die maximale GH-Konzentration von 8,5 (ng/ml) korrekt klassifiziert worden sein.

Es wurde die Software CART Version 6.0 verwendet.
GH-Probenahme: vor der Dosisgabe und 30, 45, 60, 75, 90, 120, 150 min nach der Dosisgabe
Anzahl der Teilnehmer mit arzneimittelbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: 14 Tage
Gesamtzahl der Teilnehmer mit arzneimittelbedingten unerwünschten Ereignissen nach Macimorelin-Verabreichung von L-Arginin (ARG) – Verabreichung von Wachstumshormon-Releasing-Hormon (GHRH).
14 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

AEterna Zentaris

Ermittler

  • Hauptermittler: Beverly MK Biller, MD, Massachusetts General Hospital, Boston

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2007

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2011

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. März 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. März 2007

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

19. März 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

23. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • AEZS 130 047

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Das Teilen von IPD ist nicht geplant, da die Probanden nicht über diese Möglichkeit informiert wurden und daher keine diesbezügliche Patienteneinwilligung vorliegt (Datenschutzproblem).

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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