Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Új, orális növekedési hormon szekréciós szer, AEZS-130 vizsgálata növekedési hormon stimuláló tesztként.

2019. július 3. frissítette: AEterna Zentaris

Egy többközpontú tanulmány, amely egy új, orális növekedési hormon szekréciót (GHS) (AEZS 130, korábban Ardana (ARD)-07) vizsgál, mint növekedési hormon (GH) stimulációs tesztet a biztonság és a hatékonyság szempontjából

A növekedési hormon-hiány (GHD) diagnózisát felnőtteknél laboratóriumi vizsgálatokkal állapítják meg olyan betegeknél, akiknek megfelelő klinikai kórtörténetében hypothalamus hipofízis betegség szerepel. A GHD diagnózisának két arany standard tesztje az inzulin tolerancia teszt (ITT) és a növekedési hormon felszabadító hormon (GHRH) L-argininnel kombinálva (L-ARG). Azonban ezek a tesztek vagy zavaróak (intravénásan adják be) a beteg számára, vagy mellékhatásokhoz kapcsolódnak. Ezért egy olyan orálisan beszerezhető vegyület, mint az AEZS-130 (korábban ARD-07), ha bebizonyosodik, hogy biztonságos, és megfelelő érzékenységet és specifitást biztosít, üdvözlendő alternatíva és/vagy kiegészítése lehet a jelenleg elérhető teszteknek.

A szándék az volt, hogy 40 felnőtt GHD-s (AGHD) beteget és 40 egészséges kontroll egyént vonjanak be ebbe a vizsgálatba, de az eredeti szponzor (Ardana Biosciences Ltd.) pénzügyi okokból abbahagyta a vizsgálatot, mielőtt ez befejeződött volna. Amikor 2008-ban a GHRH-t kivonták a forgalomból, 42 AGHD-s beteg és 10 normál kontroll fejezte be a vizsgálatot 9 egyesült államokbeli helyszínen. Ezt a vizsgálatot újraaktiválták a fennmaradó 30 egyező kontroll alany befejezéséhez.

Ezen túlmenően, az FDA-val a Special Protocol Assessment (SPA) megállapodása alapján 10 további felnőtt növekedési hormon hiányos beteget és a hozzájuk tartozó kontrollcsoportot tervezték bevonni ebbe a vizsgálatba, körülbelül 100 alanyból álló teljes kezelt populációban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Harminc kontroll alanyt (azaz AGHD nélkül) párosítottunk azzal a 30 AGHD-s beteggel, akiket korábban nem. Az egyezés a nem, az életkor, a BMI és a nők ösztrogénstátusza alapján történt. Egy orális adag AEZS-130-at kaptak, majd sorozatos vérvételt végeztek a növekedési hormon (GH), az inzulinszerű növekedési faktor 1 (IGF-1) és a farmakokinetikai (PK) meghatározására. A GHRH (Geref) egyesült államokbeli elérhetetlensége miatt nem volt átlépés. Ennek a protokollnak a 4. számú módosítása értelmében további 10 AGHD-s alanyt kellett beíratni és a fent leírtak szerint egyeztetni.

Ezen túlmenően a vizsgálat célját megváltoztattuk, hogy töröljük az L-ARG + GHRH összehasonlítást.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

101

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Tempe, Arizona, Egyesült Államok, 85283
        • Celerion
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90502
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60654
        • Radiant Research Inc.
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611-3008
        • Northwestern University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • John Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68502
        • Celerion
    • New Jersey
      • Neptune, New Jersey, Egyesült Államok, 07753
        • Celerion
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229-4801
        • Cetero Research
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98493
        • VA Puget Sound HCS University of Washington

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Felvétel az egyező vezérlőalanyokhoz:

  • Normális növekedésen és fejlődésen ment keresztül
  • Normál szérum prolaktin (PRL) koncentráció
  • A nőknek rendszeres, életkoruknak megfelelő menstruációjuknak kell lenniük
  • A férfiaknak normális szérum tesztoszteron-koncentrációval kell rendelkezniük
  • Egyező GHD alany már beiratkozott a vizsgálatba; megfelel a nem, az életkor, a BMI és az ösztrogén állapot tekintetében (csak nők)

Kizárási kritériumok az egyező ellenőrzési alanyokhoz:

  • Képtelenség vagy nem hajlandó megfelelni a vizsgálati gyógyszeres kezelésnek
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Klinikailag releváns EKG-eltérések (beleértve a QT/QTc intervallumot > 450 ms) bármikor az adagolás előtt a 2. viziten
  • Kezelés olyan gyógyszerekkel, amelyek megnyújthatják a QT/QTc-t

Felnőtt GHD alanyok felvételi feltételei:

  • Megerősített GH-hiány alacsony IGF-1-gyel
  • 3 hónap stabil kezelés azoknak, akik a GHD-n kívüli hormonhiány miatt hormonpótló terápiát igényelnek
  • a hipogonadizmusban szenvedő betegeket szexuális szteroid terápiával kell kezelni, kivéve az 50 év feletti nőket
  • bármilyen okból ösztrogénterápiában részesülő nőknek a vizsgálat előtt legalább 3 hónapig stabil kezelésben kell részesülniük

Kizárási kritériumok felnőtt GHD alanyokhoz:

  • Kezeletlen hypothyreosis
  • Ismert túlérzékenység a vizsgálati gyógyszer bármely segédanyagával szemben
  • Képtelenség vagy nem hajlandó megfelelni a tanulmányi eljárásoknak
  • Az intrakraniális elváltozások 12 hónapnál rövidebb ideig stabilak
  • GH-terápia a vizsgálatba lépést követő egy hónapon belül
  • Klinikailag jelentős kardiovaszkuláris vagy agyi érrendszeri betegség
  • Jelenlegi aktív rosszindulatú daganat, kivéve a nem melanómás bőrrákot
  • Vese- vagy májműködési zavar (a normálérték felső határának 3-szorosát meghaladó májfunkciós enzimek (LFE-k) - aszpartát-amino-transzferáz (ASAT); alanin-amino-transzferáz (ALAT); gamma-glutamil-transzferáz (GGT) vagy kreatinin a normálérték felső határának kétszerese felett)
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Aktív Cushing-kór
  • Klinikailag releváns EKG-eltérések (beleértve a QT/szívfrekvencia korrigált QT-intervallum (QTc) > 450 ms) a 2. viziten történő adagolás előtt bármikor
  • Kezelés olyan gyógyszerekkel, amelyek megnyújthatják a QT/QTc-t

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: DIAGNOSZTIKAI
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: CROSSOVER
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: AEZS-130 (korábban ARD-07)
Az AEZS-130 egyszeri orális beadása (0,5 mg/kg po) növekedési hormon stimulációs tesztként
Drog: AEZS-130 (korábban ARD-07)
Az AEZS-130 egyszeri orális adagolása növekedési hormon stimulációs tesztként
Más nevek:
  • 1. teszt
  • Macimorelin
ACTIVE_COMPARATOR: L-ARG+GHRH
Ezt a vizsgálatot többközpontú, randomizált, keresztezett vizsgálatként hozták létre, amely az AEZS-130-at mint növekedési hormon stimulációs tesztet vizsgálta az L-ARG+GHRH-val összehasonlítva biztonságosság és hatékonyság szempontjából. Amikor a GHRH elérhetetlenné vált az Egyesült Államok piacán, ez az összehasonlító kar már nem volt elérhető, amivel a 3. számú módosítás foglalkozott (2010. március 27-i verzió). A 3. számú módosítás alapján beiratkozott kontroll alanyokat nem randomizálták, mivel az L-ARG+GHRH elérhetetlensége miatt nem volt keresztezés. Ezek a kontroll alanyok csak AEZS-130-at kaptak
Drog: L-ARG+GHRH
L-ARG+GHRH egyszeri beadása (iv bolus), majd 30 perces L-ARG infúzió növekedési hormon stimulációs tesztként
Más nevek:
  • Tesztellenőrzés

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vevő működési jellemzőinek (ROC) elemzése a GH (növekedési hormon) csúcskoncentrációiról
Időkeret: GH mintavétel: adagolás előtt és 30, 45, 60, 75, 90, 120, 150 perccel az adagolás után
Az elsődleges végpont minden egyén esetében a GH-koncentráció csúcsértéke az AEZS-130 (macimorelin) beadását követően.
GH mintavétel: adagolás előtt és 30, 45, 60, 75, 90, 120, 150 perccel az adagolás után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Csúcs inzulinszerű növekedési faktor (IGF)-1 koncentráció kezelés után
Időkeret: 15 perc. macimorelin beadása előtt és 150 perccel a macimorelin beadása után
Leíró összefoglalók az IGF-1-ről és a GH-koncentrációkkal való korrelációjáról a macimorelin-kezelés alapján. A macimorelin beadása előtt és után mért átlagos IGF-1 értékek.
15 perc. macimorelin beadása előtt és 150 perccel a macimorelin beadása után
A növekedési hormon csúcsértékének (GH) osztályozási és regressziós fa (CART) elemzése Macimorelin beadást követően
Időkeret: GH mintavétel: adagolás előtt és 30, 45, 60, 75, 90, 120, 150 perccel az adagolás után

A macimorelin CART-elemzése a következőket becsülte: a) egy macimorelin-cut-point, amely minimálisra csökkentette az AGHD-s betegek és az egészséges kontrollalanyok téves besorolását; b) egy optimális döntési fa a macimorelin számára, amely magában foglalja az életkort, a nemet és a BMI-t.

A macimorelin szenzitivitását (az AGHD esetek helyes azonosítása) és specificitását (kontroll alanyok helyes azonosítása) az életkor, a nem, a BMI és az ösztrogén státusz n > 10 alcsoportjai alapján összegeztük.

A 10 újonnan bevont AGHD-s beteg közül legalább 8-at helyesen be kell sorolni a protokollban előre meghatározott csúcs-GH-koncentráció küszöbértéke szerint, amely 8,5 (ng/ml) volt.

A szoftver CART 6.0 verzióját használta.
GH mintavétel: adagolás előtt és 30, 45, 60, 75, 90, 120, 150 perccel az adagolás után
A kábítószerrel kapcsolatos nemkívánatos eseményekben (AE) szenvedők száma
Időkeret: 14 nap
A droggal összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők teljes száma macimorelin L-arginin (ARG) - növekedési hormon felszabadító hormon (GHRH) beadása után.
14 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AEterna Zentaris

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Beverly MK Biller, MD, Massachusetts General Hospital, Boston

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2007. június 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2011. július 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2011. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. március 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. március 16.

Első közzététel (BECSLÉS)

2007. március 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2019. július 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 3.

Utolsó ellenőrzés

2017. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AEZS 130 047

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az IPD megosztását nem tervezik, mivel az alanyokat nem tájékoztatták erről a lehetőségről, így a beteg hozzájárulása nem áll rendelkezésre (adatvédelmi kérdés).

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a AEZS-130 (korábban ARD-07)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ukraine

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel