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Behandlungsentwicklung für das Glucose-Transporter-Typ-I-Mangelsyndrom (G1D)

8. Oktober 2019 aktualisiert von: Juan Pascual

Klinische Studie zur Stimulation des Zitronensäurezyklus bei Energiemangelzuständen: Behandlungsentwicklung für das Glucose-Transporter-Typ-I-Mangelsyndrom (G1D) (NMTUT 2010B)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob eine alternative Energiequelle den Gehirnstoffwechsel bei einer Störung beeinflusst, die durch ein Versagen des Glukosestoffwechsels im Gehirn gekennzeichnet ist.

Die zentrale Hypothese, die in dieser Untersuchung getestet wird, ist, ob die Umgehung des gestörten Glukosestoffwechsels machbar, sicher und potenziell vielversprechend ist, indem anaplerotische Vorläufer durch den Metabolismus von Fettsäuren mit ungeraden Kohlenstoffen bereitgestellt werden, die über alternative Stoffwechselwege in den Zitronensäurezyklus (CAC) gelangen können.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Triheptanoin, ein Nahrungsergänzungsmittel, das seit langem bei anderen Stoffwechselerkrankungen verwendet und auch Lebensmitteln und Kosmetika zugesetzt wird, wird verwendet, um jede Diät zu ergänzen, die G1D-Patienten bei der Einschreibung erhalten, mit Ausnahme der ketogenen Diät.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich
  • Alter 1 Monat bis <21 Jahre
  • Glukosetransportermangel Typ I diagnostiziert.
  • Altersgleiche Kontrollen (innerhalb von 1 Jahr), bei denen kein G1D diagnostiziert wurde.

Ausschlusskriterien:

  • Alle Probanden, die Körpermetallimplantate tragen, die mit der Exposition bei einem Magnetfeld nicht kompatibel sind
  • Patienten, die die MRT- und MRS-Verfahren aufgrund von Angst nicht tolerieren können
  • Personen, die eine Sauerstoffergänzung erhalten oder an ein Bett oder eine Trage gebunden sind
  • Probanden, die derzeit eine ketogene Diät erhalten, aufgrund eines hohen Risikos für das Wiederauftreten von Anfällen beim Übergang von der Ketose.
  • Patienten, die verhaltensmäßig nicht in der Lage sind, für bildgebende Verfahren stillzuhalten (anstatt durch Anfallsaktivität eingeschränkt zu werden), werden ausgeschlossen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Triheptanoin
Triheptanoin (C7-Öl, Flüssigkeit), dosiert mit 1 g/kg Körpergewicht, aufgeteilt und 4-mal täglich über den Mund oder eine g-Sonde für 3 Monate verabreicht.
Arzneimittel: Triheptanoin
Triheptanoin ist ein mittelkettiges Triglycerid mit 7 Kohlenstoffatomen
Andere Namen:
  • C7
  • Heptanoat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Verringerung des Spike-Wave-Anteils der EEG-Aufzeichnungszeit
Zeitfenster: 1 Tag
Visuelle Analyse der EEG-Aufzeichnung, um den Bruchteil des Spitzenbereichs innerhalb des Aufzeichnungsbereichs zu bestimmen.
1 Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung der Stoffwechselrate des Gehirns nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Magnetresonanztomographie (MRT) zur Berechnung der Stoffwechselrate des Gehirns. Gehirnstoffwechsel im Vergleich vor der Öleinnahme (Basislinie), 90 Minuten nach der Öleinnahme und nach 3 Monaten täglicher Öleinnahme bei jedem Teilnehmer. Der Metabolismus von Triheptanoin kann nur dann zu einem erhöhten Sauerstoffverbrauch führen, wenn das Gehirn eine Verringerung der Iktogenese erfährt. Wir nehmen an, dass, wenn die Iktogenese durch Triheptanoin aufgehoben wird oder zu Studienbeginn fehlt, Triheptanoin nur eine geringe oder keine Wirkung auf CMR02 ausübt.
3 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Juan Pascual

Ermittler

  • Hauptermittler: Juan M. Pascual, MD, PhD, UT Southwestern Medical Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Dezember 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. Dezember 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

31. Oktober 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Oktober 2019

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UTSW 122010-186

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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