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Studie zu KRYSTEXXA® (Pegloticase) plus Methotrexat bei Teilnehmern mit unkontrollierter Gicht (MIRROR RCT)

21. Februar 2023 aktualisiert von: Horizon Therapeutics Ireland DAC

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie zu Methotrexat zur Erhöhung der Ansprechraten bei Patienten mit unkontrollierter Gicht, die KRYSTEXXA® (Pegloticase) erhalten (MIRROR Randomized Controlled Trial [RCT])

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung des Potenzials von Pegloticase mit Methotrexat (MTX), die Ansprechrate zu erhöhen, die mit Pegloticase allein beobachtet wird, und die Charakterisierung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) der gleichzeitigen Anwendung von Pegloticase mit MTX durch Vergleich Pegloticase zusammen mit MTX verabreicht zu Pegloticase zusammen mit Placebo für MTX bei Erwachsenen mit unkontrollierter Gicht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

152

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama
    • Alaska
      • Anchorage, Alaska, Vereinigte Staaten, 99508
        • Orthopedic Physicians Alaska
    • Arizona
      • Flagstaff, Arizona, Vereinigte Staaten, 86001
        • Arizona Arthritis and Rheumatology Research, PLLC - Flagstaff
      • Glendale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85306
        • Arizona Arthritis and Rheumatology Research, PLLC-West
      • Mesa, Arizona, Vereinigte Staaten, 85210
        • Arizona Arthritis and Rheumatology Research, PLLC-East
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72212
        • Applied Research Center of Arkansas, Inc
    • California
      • El Cajon, California, Vereinigte Staaten, 92020
        • Triwest Research Associates
      • Hawthorne, California, Vereinigte Staaten, 90250
        • Advanced Investigative Medicine, Inc.
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90036
        • Axis Clinical Trials
      • Poway, California, Vereinigte Staaten, 92064
        • ACRC Studies
      • Roseville, California, Vereinigte Staaten, 95661
        • ClinEdge Sierra Rheumatology, Inc.
      • San Leandro, California, Vereinigte Staaten, 94578
        • East Bay Rheumatology Medical Group, Inc.
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Providence St. John's Health Clinic
      • Tujunga, California, Vereinigte Staaten, 91042
        • Medvin Clinical Research
      • Van Nuys, California, Vereinigte Staaten, 91405
        • San Fernando Valley Health Institute
      • Ventura, California, Vereinigte Staaten, 93003
        • Ventura Clinical Trials
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Division of Rheumatology
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80230
        • Denver Arthritis Clinic
    • Florida
      • DeLand, Florida, Vereinigte Staaten, 32720
        • Avail Clinical Research
      • Doral, Florida, Vereinigte Staaten, 33166
        • Prohealth Research Center
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32808
        • Omega Research Maitland
      • Pinellas Park, Florida, Vereinigte Staaten, 33782
        • DMI Research
      • Pompano Beach, Florida, Vereinigte Staaten, 33064
        • Napa Research Center
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33609
        • GCP Clinical Research
      • Zephyrhills, Florida, Vereinigte Staaten, 33542
        • Florida Medical Clinic, LLC
    • Idaho
      • Meridian, Idaho, Vereinigte Staaten, 83642
        • St. Luke's Clinic - Rheumatology
    • Maryland
      • Oxon Hill, Maryland, Vereinigte Staaten, 20745
        • MD Medical Research
      • Wheaton, Maryland, Vereinigte Staaten, 20902
        • The Center for Rheumatology and Bone Research
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Infusion Associates
      • Saint Clair Shores, Michigan, Vereinigte Staaten, 48081
        • Clinical Research Institute of Michigan, LLC
    • Montana
      • Great Falls, Montana, Vereinigte Staaten, 59405
        • Benefis Hospital
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68516
        • Physician Research Collaboration, LLC
    • New Mexico
      • Santa Fe, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87505
        • Santa Fe Rheumatology
    • New York
      • Babylon, New York, Vereinigte Staaten, 11702
        • Long Island Arthritis & Osteoporosis Care
      • Orchard Park, New York, Vereinigte Staaten, 14127
        • Buffalo Rheumatology and Medicine
    • North Carolina
      • Concord, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28025
        • NorthEast Rheumatology
      • Concord, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28025
        • NorthEast Rheumatology/Atrium Health
      • Greensboro, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27408
        • Medication Management, LLC
      • Hickory, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28602
        • ClinEdge PMG Research of Hickory, LLC
      • Salisbury, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28144
        • ClinEdge PMG Research of Salisbury, LLC
      • Shelby, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28150
        • Shelby Clinical Research, LLC
      • Wilmington, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28401
        • PMG Research of Wilmington, LLC
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45417
        • Premier Clinical/STAT Research
      • Middleburg Heights, Ohio, Vereinigte Staaten, 44130
        • Paramount Medical Research & Consulting, LLC
      • Perrysburg, Ohio, Vereinigte Staaten, 43551
        • Clinical Research Source Inc.
      • Springboro, Ohio, Vereinigte Staaten, 45066
        • Premier Clinical/STAT Research - Springboro
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 16635
        • Altoona Center for Clinical Research
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29601
        • Piedmont Arthritis Clinic
      • Summerville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29486
        • Articularis Healthcare Group
    • Tennessee
      • Jackson, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38305
        • West Tennessee Research Institute
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38119
        • Ramesh C. Gupta, M.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77004
        • Diagnostic and Interventional Nephrology Of Houston
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77024
        • Research Consultants - Frostwood
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77089
        • Research Consultants - Astoria
      • San Marcos, Texas, Vereinigte Staaten, 78666
        • Arthritis Clinic of Central Texas
      • Waco, Texas, Vereinigte Staaten, 76710
        • Arthritis & Osteoporosis Clinic - Waco
      • Webster, Texas, Vereinigte Staaten, 77598
        • Clear Lake Specialties
    • Washington
      • Bothell, Washington, Vereinigte Staaten, 98021
        • Western Washington Arthritis Clinic
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Arthritis Northwest
    • Wisconsin
      • Glendale, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53219
        • Rheumatic Disease Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung zu geben.
  2. Bereit und in der Lage, das vorgeschriebene Behandlungsprotokoll und die Bewertungen für die Dauer der Studie einzuhalten.
  3. Erwachsene Männer oder Frauen ≥ 18 Jahre.

  4. Unkontrollierte Gicht, definiert als Erfüllung der folgenden Kriterien:

    • Hyperurikämie während des Screeningzeitraums definiert als sUA ≥7 mg/dL und;
    • Versäumnis, die Normalisierung von sUA mit Xanthinoxidase-Hemmern in der maximal medizinisch angemessenen Dosis aufrechtzuerhalten, oder mit einer Kontraindikation für eine Therapie mit Xanthinoxidase-Hemmern, basierend auf einer Überprüfung der Krankenakte oder einem Interview mit dem Probanden, und;

    • Symptome von Gicht, darunter mindestens 1 der folgenden:

      • Vorhandensein von mindestens einem Tophus
      • Wiederkehrende Schübe, definiert als 2 oder mehr Schübe in den letzten 12 Monaten vor dem Screening
      • Vorliegen einer chronischen Gichtarthritis
  5. Bereit, jede orale harnsäuresenkende Therapie für mindestens 7 Tage vor der MTX-Dosierung in Woche -6 abzusetzen und während der Einnahme von Pegloticase-Infusionen ausgeschaltet zu bleiben.
  6. Frauen im gebärfähigen Alter (einschließlich Frauen mit beginnender Menopause).
  7. Männer, die nicht vasektomiert sind, müssen zustimmen, während der Studie eine geeignete Verhütungsmethode anzuwenden, um eine gebärfähige Partnerin nicht zu schwängern, beginnend mit dem Beginn von MTX in Woche -6 und fortgesetzt und für mindestens 3 Monate nach der letzten MTX-Dosis oder Placebo für MTX.
  8. Kann MTX 15 mg oral für 2 Wochen (Woche -6 bis Woche -4) vor der Randomisierung vertragen.

Ausschlusskriterien:

  1. Gewicht >160 kg (352 Pfund) beim Screening.
  2. Jede schwere akute bakterielle Infektion, sofern sie nicht mindestens 2 Wochen vor dem Besuch in Woche -6 mit Antibiotika behandelt und vollständig behoben wurde.
  3. Schwere chronische oder wiederkehrende bakterielle Infektionen, wie wiederkehrende Lungenentzündung oder chronische Bronchiektasen.
  4. Aktuelle oder chronische Behandlung mit systemischen Immunsuppressiva wie MTX, Azathioprin oder Mycophenolatmofetil; Prednison ≥ 10 mg/Tag oder eine äquivalente Dosis eines anderen Kortikosteroids auf chronischer Basis (3 Monate oder länger) würde ebenfalls die Ausschlusskriterien erfüllen.
  5. Vorgeschichte einer Transplantationsoperation, die eine immunsuppressive Erhaltungstherapie erfordert.
  6. Bekannte Hepatitis-B-Virus-Oberflächenantigen-Positivität oder Hepatitis-B-DNA-Positivität in der Vorgeschichte.
  7. Bekannte Vorgeschichte von Hepatitis-C-Virus-Ribonukleinsäure (RNA)-Positivität.
  8. Bekannte Positivität des Human Immunodeficiency Virus (HIV) in der Vorgeschichte.
  9. Glucose-6-Phosphat-Dehydrogenase-Mangel (getestet beim Screening-Besuch).
  10. Chronische Nierenfunktionsstörung, definiert als geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 40 ml/min/1,73 m^2 oder derzeit in Dialyse.
  11. Nicht kompensierte dekompensierte Herzinsuffizienz oder Krankenhausaufenthalt wegen dekompensierter Herzinsuffizienz innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening-Besuch, unkontrollierte Arrhythmie, Behandlung des akuten Koronarsyndroms (Myokardinfarkt oder instabile Angina pectoris) oder unkontrollierter Blutdruck (> 160/100 mmHg) vor der Randomisierung in Woche -4.
  12. Schwanger, planen, schwanger zu werden, stillen, planen, die weibliche Partnerin zu schwängern, oder keine wirksame Form der Empfängnisverhütung, wie vom Ermittler festgestellt.
  13. Vorbehandlung mit Pegloticase, einer anderen rekombinanten Uricase (Rasburicase) oder Begleittherapie mit einem mit Polyethylenglykol konjugierten Arzneimittel.
  14. Bekannte Allergie gegen pegylierte Produkte oder anaphylaktische Reaktion in der Vorgeschichte auf ein rekombinantes Protein oder Schweineprodukt.
  15. Kontraindikation für MTX-Behandlung oder MTX-Behandlung als unangemessen erachtet.
  16. Bekannte Intoleranz gegenüber MTX.
  17. Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 4 Wochen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor der MTX-Verabreichung in Woche -6 oder geplante Einnahme eines Prüfpräparats während der Studie.
  18. Lebertransaminasespiegel (Aspartat-Aminotransferase [AST] oder Alanin-Aminotransferase [ALT]) > Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Albumin < Untergrenze des Normalwerts (LLN) beim Screening-Besuch).
  19. Chronische Lebererkrankung.
  20. Leukozytenzahl < 4.000/µl, Hämatokrit < 32 Prozent oder Thrombozytenzahl < 75.000/µl.
  21. Gegenwärtig systemische oder radiologische Behandlung wegen anhaltender Krebserkrankung.
  22. Anamnestische bösartige Erkrankung innerhalb von 5 Jahren außer Nicht-Melanom-Hautkrebs oder In-situ-Karzinom des Gebärmutterhalses.
  23. Diagnose Osteomyelitis.
  24. Bekannte Vorgeschichte von Hypoxanthin-Guanin-Phosphoribosyl-Transferase-Mangel, wie Lesch-Nyhan- und Kelley-Seegmiller-Syndrom.
  25. Ungeeigneter Kandidat für die Studie, basierend auf der Meinung des Prüfers (z. B. kognitive Beeinträchtigung), so dass die Teilnahme ein unangemessenes Risiko für den Probanden darstellen oder die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen könnte, die Protokollanforderungen zu erfüllen oder die Studie abzuschließen.
  26. Alkoholkonsum von mehr als 3 alkoholischen Getränken pro Woche.
  27. Eine bekannte Unverträglichkeit gegenüber allen Protokoll-Standard-Prophylaxeregimen für Gichtanfälle (d. h. der Proband muss mindestens eines vertragen können: Colchicin und/oder nichtsteroidale Antirheumatika und/oder niedrig dosiertes Prednison ≤10 mg/Tag).
  28. Aktuelle Lungenfibrose, Bronchiektasen oder interstitielle Pneumonitis. Falls vom Prüfarzt als notwendig erachtet, kann während des Screenings eine Röntgenaufnahme des Brustkorbs durchgeführt werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pegloticase + MTX

Nach dem MTX-Verträglichkeitsbewertungszeitraum (Woche -6 bis zum Besuch in Woche -4, bei dem die Teilnehmer wöchentlich 15 mg MTX oral einnehmen) werden Teilnehmer, die MTX vertragen, randomisiert und erhalten verblindet wöchentlich 15 mg MTX oral während der Run-in-Periode (ab Woche -4 bis Tag 1).

Während des Pegloticase + Immunomodulator (IMM)-Zeitraums erhalten die Teilnehmer zusätzlich zu oralen 15 mg MTX intravenös (IV) Pegloticase 8 mg alle 2 Wochen (Q2W) für insgesamt 26 Infusionen von Tag 1 bis zum Besuch in Woche 50.

Pro Protokoll müssen die Teilnehmer auch Folsäure einnehmen, mindestens eine Standardprophylaxebehandlung für Gichtanfälle (d. h. Colchicin und/oder nichtsteroidale Antirheumatika und/oder niedrig dosiertes Prednison ≤ 10 mg/Tag) und eine Behandlung mit Fexofenadin, Paracetamol und Methylprednisolon zur Prophylaxe von Infusionsreaktionen (IR).
Biologisch: Pegloticase
IV Pegloticase 8 mg Q2W
Andere Namen:
  • KRYSTEXXA®
Arzneimittel: Methotrexat
Orales MTX 15 mg wöchentlich
Andere Namen:
  • MTX
Nahrungsergänzungsmittel: Folsäure
Folsäure 1 mg täglich oral ab Woche -6 bis vor dem Besuch in Woche 52.
Arzneimittel: Gichtanfall-Prophylaxe-Schema
Vor Beginn der Pegloticase + IMM-Periode müssen die Teilnehmer mindestens 1 Protokoll-Standard-Prophylaxeschema für Gichtanfälle (d. h. Colchicin und/oder nichtsteroidale Antirheumatika und/oder niedrig dosiertes Prednison ≤ 10 mg/Tag) für ≥ 1 Woche vor der ersten Pegloticase-Dosis und zur Fortsetzung der Schubprophylaxe gemäß den Richtlinien des American College of Rheumatology [Khanna D et al. 2012] für den größeren Wert von 1) 6 Monaten, 2) 3 Monaten nach Erreichen des Serumharnsäure-Zielwertes (sUA < 6 mg/dL) für Teilnehmer, bei denen bei der körperlichen Untersuchung keine Tophi festgestellt wurden, oder 3) 6 Monate nach Erreichen des Serumharnsäure-Zielwertes (sUA < 5 mg/dL) für Teilnehmer mit einem oder mehreren Tophi, die bei der ersten körperlichen Untersuchung entdeckt wurden und sich dann zurückbildeten.
Arzneimittel: Fexofenadin
Zur IR-Prophylaxe Fexofenadin (180 mg oral) am Tag vor jeder Infusion und am Morgen jeder Infusion.
Arzneimittel: Paracetamol
Zur IR-Prophylaxe wird Paracetamol (1000 mg oral) am Morgen jeder Infusion eingenommen.
Arzneimittel: Methylprednisolon
Zur IR-Prophylaxe Methylprednisolon (125 mg i.v.) über eine Infusionsdauer von 10 – 30 Minuten unmittelbar vor jeder Infusion.
Placebo-Komparator: Pegloticase + Placebo

Nach dem MTX-Verträglichkeitsbewertungszeitraum (Woche -6 bis zum Besuch in Woche -4, bei dem die Teilnehmer wöchentlich 15 mg orales MTX einnehmen) werden Teilnehmer, die MTX vertragen, randomisiert und erhalten während der Run-in-Phase (von Woche -4 bis Tag 1).

Während des Pegloticase + IMM-Zeitraums erhalten alle Teilnehmer zusätzlich zum oralen Placebo für MTX IV Pegloticase 8 mg verabreicht alle zwei Wochen für insgesamt 26 Infusionen von Tag 1 bis zum Besuch in Woche 50.

Pro Protokoll müssen die Teilnehmer auch Folsäure einnehmen, mindestens eine Standardprophylaxebehandlung für Gichtanfälle (d. h. Colchicin und/oder nichtsteroidale Antirheumatika und/oder niedrig dosiertes Prednison ≤ 10 mg/Tag) und eine Behandlung mit Fexofenadin, Paracetamol und Methylprednisolon zur IR-Prophylaxe.
Biologisch: Pegloticase
IV Pegloticase 8 mg Q2W
Andere Namen:
  • KRYSTEXXA®
Arzneimittel: Methotrexat
Orales MTX 15 mg wöchentlich
Andere Namen:
  • MTX
Nahrungsergänzungsmittel: Folsäure
Folsäure 1 mg täglich oral ab Woche -6 bis vor dem Besuch in Woche 52.
Arzneimittel: Gichtanfall-Prophylaxe-Schema
Vor Beginn der Pegloticase + IMM-Periode müssen die Teilnehmer mindestens 1 Protokoll-Standard-Prophylaxeschema für Gichtanfälle (d. h. Colchicin und/oder nichtsteroidale Antirheumatika und/oder niedrig dosiertes Prednison ≤ 10 mg/Tag) für ≥ 1 Woche vor der ersten Pegloticase-Dosis und zur Fortsetzung der Schubprophylaxe gemäß den Richtlinien des American College of Rheumatology [Khanna D et al. 2012] für den größeren Wert von 1) 6 Monaten, 2) 3 Monaten nach Erreichen des Serumharnsäure-Zielwertes (sUA < 6 mg/dL) für Teilnehmer, bei denen bei der körperlichen Untersuchung keine Tophi festgestellt wurden, oder 3) 6 Monate nach Erreichen des Serumharnsäure-Zielwertes (sUA < 5 mg/dL) für Teilnehmer mit einem oder mehreren Tophi, die bei der ersten körperlichen Untersuchung entdeckt wurden und sich dann zurückbildeten.
Arzneimittel: Fexofenadin
Zur IR-Prophylaxe Fexofenadin (180 mg oral) am Tag vor jeder Infusion und am Morgen jeder Infusion.
Arzneimittel: Paracetamol
Zur IR-Prophylaxe wird Paracetamol (1000 mg oral) am Morgen jeder Infusion eingenommen.
Arzneimittel: Methylprednisolon
Zur IR-Prophylaxe Methylprednisolon (125 mg i.v.) über eine Infusionsdauer von 10 – 30 Minuten unmittelbar vor jeder Infusion.
Arzneimittel: Placebo
Orales Placebo für MTX

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Serumharnsäure (sUA)-Responder (sUA < 6 mg/dL) während des 6. Monats
Zeitfenster: Monat 6 (Wochen 20, 21, 22, 23 und 24)
Responder sind definiert als Teilnehmer, die während mindestens 80 % der Zeit in Monat 6 eine sUA < 6 mg/dL erreichen und beibehalten. Monat 6 umfasst sUA-Beurteilungen vor und nach der Infusion in Woche 20 und 22, sUA ohne Infusion in Woche 21 und 23, sUA vor der Infusion in Woche 24 und alle außerplanmäßigen sUA zwischen Woche 20 und Woche 24. Ein Teilnehmer muss ≥ 2 sUA-Beobachtungen von verschiedenen Besuchen gehabt haben, um als Responder in Frage zu kommen. Teilnehmer, die die Abbruchregel erfüllten (diejenigen mit einem sUA vor der Infusion von >6 mg/dl bei 2 aufeinanderfolgenden planmäßigen Studienbesuchen, beginnend mit dem Besuch in Woche 2, beendeten die Pegloticase-Dosierung) wurden als Non-Responder gezählt.
Monat 6 (Wochen 20, 21, 22, 23 und 24)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit vollständiger Auflösung von ≥ 1 Tophi in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Prozentsatz der Teilnehmer mit vollständiger Auflösung von ≥ 1 Tophi (unter Verwendung digitaler Fotografie) in Woche 52 bei Teilnehmern mit Tophi zu Studienbeginn. Teilnehmer mit einer Auflösung von ≥ 1 Tophi bei einem Besuch sind Teilnehmer mit einer Auflösung von ≥ 1 Tophi bei dem Besuch (d. h. mit vollständigem Ansprechen) und ohne fortschreitende Krankheit für andere Tophi.
Baseline, Woche 52
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Health Assessment Questionnaire-Disability Index (HAQ-DI) Score in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
HAQ-DI ist ein Selbstberichtsinstrument zum Funktionsstatus, das vom Teilnehmer ausgefüllt wird und die Behinderung in der vergangenen Woche anhand von 20 Fragen zu 8 Funktionsdomänen misst: Anziehen, Pflegen, Aufstehen, Essen, Gehen, Hygiene, Reichweite, Griff , und übliche Aktivitäten. Der HAQ-DI reicht von 0 bis 3, wobei höhere Werte eine höhere Behinderung anzeigen. Eine Änderung vom Ausgangswert von 0 wird beim ersten Post-Baseline-Besuch für alle Teilnehmer ohne Post-Baseline-Werte imputiert.
Baseline, Woche 52
Prozentsatz der sUA-Responder (sUA < 6 mg/dL) in Monat 12
Zeitfenster: Monat 12 (Wochen 48, 50 und 52)
Responder sind definiert als Teilnehmer, die in Monat 12 (Wochen 48, 50 und 52) mindestens 80 % der Zeit sUA < 6 mg/dl erreichten und aufrechterhielten. Monat 12 umfasst sUA vor und nach der Infusion in den Wochen 48 und 50, sUA vor der Infusion in Woche 52 und alle außerplanmäßigen sUA-Bewertungen, die bei außerplanmäßigen Besuchen zwischen Woche 48 und 52 durchgeführt werden. Ein Teilnehmer muss ≥ 2 sUA-Beobachtungen von verschiedenen Besuchen gehabt haben, um als Responder in Frage zu kommen. Teilnehmer, die die Abbruchregel erfüllten (diejenigen mit einem sUA vor der Infusion von >6 mg/dl bei 2 aufeinanderfolgenden planmäßigen Studienbesuchen, beginnend mit dem Besuch in Woche 2, beendeten die Pegloticase-Dosierung) wurden als Non-Responder gezählt.
Monat 12 (Wochen 48, 50 und 52)
Mittlere Veränderung gegenüber dem Ausgangs-HAQ-Schmerzwert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Der HAQ-Schmerz-Score bewertet die Schmerzen des Teilnehmers in der vergangenen Woche von 0 bis 100, wobei 0 = keine Schmerzen und 100 = starke Schmerzen. Eine Änderung vom Ausgangswert von 0 wird beim ersten Post-Baseline-Besuch für alle Teilnehmer ohne Post-Baseline-Werte imputiert.
Baseline, Woche 52
Mittlere Veränderung des HAQ-Gesundheits-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Baseline, Woche 52
Die HAQ-Gesundheitsskala ist ein selbstberichtetes Maß für die allgemeine Gesundheit. Die Teilnehmer werden gebeten, auf einer Skala von 0 bis 100, wobei 0 für sehr gut und 100 für sehr schlecht steht, zu bewerten, wie es ihnen geht, unter Berücksichtigung aller Auswirkungen von Arthritis auf sie. Eine Änderung vom Ausgangswert von 0 wird beim ersten Post-Baseline-Besuch für alle Teilnehmer ohne Post-Baseline-Werte imputiert.
Baseline, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Horizon Therapeutics Ireland DAC

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Horizon Therapeutics USA, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Juni 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. März 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

11. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Juni 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Juni 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Juni 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HZNP-KRY-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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